Phân tích tích hợp AAV sau khi theo dõi lâu dài trong bệnh Hemophilia Một con chó tiết lộ hậu quả di truyền của chỉnh sửa gen qua trung gian AAV

Điểm nổi bật từ Hội nghị thường niên lần thứ 23 ASGCT

Phân tích tích hợp AAV sau khi theo dõi lâu dài trong bệnh Hemophilia Một con chó tiết lộ hậu quả di truyền của chỉnh sửa gen qua trung gian AAV

John K. Everett¹, Giang N. Nguyễn², Hayley Raymond¹, Aiofe Roche¹, Samita Kafle², Gỗ Christian², Jacob Leiby¹, Elizabeth P. Merricks³, Haig H. Kazazian⁴, Ti-mô-thê C. Nichols³, Frederic D. Bushman¹, Denise E. Sabatino^2,5

¹Khoa Vi sinh, Trường Y Perelman, Đại học Pennsylvania, Philadelphia, PA

²Trung tâm Trị liệu Tế bào và Phân tử Raymond G. Perelman, Bệnh viện Nhi đồng Philadelphia, Philadelphia, PA

³Khoa Bệnh học và Phòng thí nghiệm Y học, Đại học Bắc Carolina, Chapel Hill, NC

⁴Viện Y học Di truyền, Trường Y khoa Johns Hopkins, Baltimore, MD

⁵Khoa Nhi, Trường Y Perelman, Đại học Pennsylvania, Philadelphia, PA

Nghiên cứu này liên quan đến việc theo dõi lâu dài (tối đa 10 năm) 9 bệnh nhân mắc bệnh Hemophilia Một con chó được điều trị bằng liệu pháp gen chó FVIII (cFVIII). Gen cFVIII được chuyển đến chó HA sử dụng AAV8 hoặc AAV9 bằng hai phương pháp phân phối: phân phối hai chuỗi đồng phân phối chuỗi nặng và chuỗi nhẹ trong 2 vectơ riêng biệt hoặc cFVIII đã xóa miền B trong một vectơ AAV8.

Số lượng bản sao vector và phân tích trang web mục tiêu tích hợp đã chứng minh các bản sao được mở rộng với các phân tử AAV tích hợp, bao gồm một bản sao có chứa một vectơ nguyên vẹn. Không có con chó nào chứng minh bằng chứng về khối u, cho thấy sự kiện mở rộng và tích hợp vô tính không liên quan đến khối u ác tính.

NỘI DUNG LIÊN QUAN

Hội thảo trên web tương tác

Liệu pháp gen vector liên quan đến virus Adeno (AAV): Ứng dụng cho bệnh Hemophilia

Bạn đang tìm kiếm cái gì?

Từ khóa phổ biến

Điểm nổi bật từ Hội nghị thường niên lần thứ 23 ASGCT

Phân tích tích hợp AAV sau khi theo dõi lâu dài trong bệnh Hemophilia Một con chó tiết lộ hậu quả di truyền của chỉnh sửa gen qua trung gian AAV

Điểm dữ liệu chính

NỘI DUNG LIÊN QUAN

Hội thảo trên web tương tác

Liệu pháp gen vector liên quan đến virus Adeno (AAV): Ứng dụng cho bệnh Hemophilia

Lịch sử điều trị bệnh Hemophilia: Liệu pháp không thay thế cho Liệu pháp gen

Liệu pháp gen để điều trị bệnh Hemophilia: Giới thiệu về chuyển gen virus liên quan đến Adeno

Làm quen với liệu pháp gen: Thuật ngữ và khái niệm

Liệu pháp gen để điều trị bệnh Hemophilia: Những lo ngại thường gặp trong liệu pháp gen

Lịch sử điều trị bệnh Hemophilia: Yếu tố thay thế cho liệu pháp gen

Liệu pháp gen để điều trị bệnh Hemophilia: Các chiến lược và mục tiêu khác

Podcast trị liệu gen

Các trung tâm điều trị bệnh Hemophilia cần xem xét điều gì ngay bây giờ để chuẩn bị cho sự sẵn có của liệu pháp gen?

Giải thích các liều Vector trong liệu pháp gen Hemophilia

Liệu pháp gen Hemophilia ở bệnh nhân có tiền sử ức chế

Đo lường phòng thí nghiệm các sản phẩm trị liệu gen Hemophilia / Hoạt động của yếu tố

Chuyển gen qua trung gian virus Adeno (AAV): Tại sao đây là chiến lược chiếm ưu thế trong trị liệu gen Hemophilia?

Phần 1: Miễn dịch đã có từ trước đối với các loại huyết thanh AAV và điều này có nghĩa là gì đối với các thử nghiệm lâm sàng trị liệu gen Hemophilia

Phần 2: Miễn dịch đã có từ trước đối với các loại huyết thanh AAV và điều này có nghĩa là gì đối với các thử nghiệm lâm sàng trị liệu gen Hemophilia

Theo dõi lâu dài sau liệu pháp gen Hemophilia

Điểm nổi bật từ Hội thảo lần thứ 15 của NHF về Novel Technologies và Chuyển gen cho Hemophilia

super User

Giới thiệu

Được hỗ trợ bởi các khoản tài trợ giáo dục từ Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics và uniQure, Inc.