Steven W. ống, MD
Điểm nổi bật từ Đại hội ISTH 2021

Hiệu quả và độ an toàn trong 52 tuần của Etranacogene Dezaparvovec ở người lớn mắc bệnh Hemophilia B mức độ nặng hoặc vừa phải: Dữ liệu từ Thử nghiệm Liệu pháp Gen HOPE-B giai đoạn 3

Ống SW1, FW Leebeek2, M. Recht3, NS Key4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, Điều tra viên HOPE-B

1Đại học Michigan, Ann Arbor, Hoa Kỳ

2Trung tâm Y tế Đại học Erasmus, Rotterdam, Hà Lan

3Đại học Khoa học & Sức khỏe Oregon, Portland, Hoa Kỳ

4Đại học Bắc Carolina, Chapel Hill, Hoa Kỳ

5Trung tâm Rối loạn Chảy máu và Đông máu, Bệnh viện Đại học Careggi, Florence, Ý

6uniQure Inc, Lexington, Hoa Kỳ

7uniQure BV, Amsterdam, Hà Lan

8Bệnh viện Đại học Frankfurt, Frankfurt, Đức

Điểm dữ liệu chính

Hoạt động khắc phục sự cố trong 52 tuần sau khi tiêm truyền

Hoạt động FIX trung bình và trung bình cho tất cả những người tham gia thử nghiệm HOPE-B trong 52 tuần sau khi dùng thuốc với 2 × 1013 gc / kg (N = 54). Sau khi điều trị, hoạt động FIX tăng nhanh lên mức trung bình là 39.0 IU / dL ở Tuần 26 và 41.5 IU / dL ở Tuần 52.

Sự kiện bất lợi liên quan đến điều trị

Hầu hết các tác dụng ngoại ý liên quan đến điều trị thường gặp (có thể liên quan hoặc liên quan) với tỷ lệ ≥ 5% trong dân số an toàn trong thời gian sau điều trị. Có 408 tác dụng phụ trong số 53 người tham gia, trong đó 91 (trong số 39 người tham gia) được coi là các tác dụng phụ liên quan đến điều trị (TRAE).

NỘI DUNG LIÊN QUAN

Hội thảo trên web tương tác
Hình ảnh

Please enable the javascript to submit this form

Được hỗ trợ bởi các khoản tài trợ giáo dục từ Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics và uniQure, Inc.

SSL thiết yếu