Điểm nổi bật từ Đại hội ISTH 2021
Hiệu quả và độ an toàn trong 52 tuần của Etranacogene Dezaparvovec ở người lớn mắc bệnh Hemophilia B mức độ nặng hoặc vừa phải: Dữ liệu từ Thử nghiệm Liệu pháp Gen HOPE-B giai đoạn 3
Ống SW1, FW Leebeek2, M. Recht3, NS Key4, S.Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S.Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, Điều tra viên HOPE-B
1Đại học Michigan, Ann Arbor, Hoa Kỳ
2Trung tâm Y tế Đại học Erasmus, Rotterdam, Hà Lan
3Đại học Khoa học & Sức khỏe Oregon, Portland, Hoa Kỳ
4Đại học Bắc Carolina, Chapel Hill, Hoa Kỳ
5Trung tâm Rối loạn Chảy máu và Đông máu, Bệnh viện Đại học Careggi, Florence, Ý
6uniQure Inc, Lexington, Hoa Kỳ
7uniQure BV, Amsterdam, Hà Lan
8Bệnh viện Đại học Frankfurt, Frankfurt, Đức
NỘI DUNG LIÊN QUAN
Hội thảo trên web tương tác
Kết quả dài hạn: Độ bền và An toàn
Trình bày bởi Giáo sư Margareth C. Ozelo, MD, PhD ...
Trở ngại và cơ hội
Trình bày bởi Frank WG Leebeek, MD, PhD ...
Hỗ trợ bệnh nhân, tư vấn và giám sát bệnh nhân
Trình bày bởi Lindsey A. George, MD ...
Liệu pháp gen cho FVIII
Trình bày bởi K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Cập nhật về hiệu quả của các thử nghiệm lâm sàng
Trình bày bởi Guy Young, MD ...
Liệu pháp gen vector liên quan đến virus Adeno (AAV): Ứng dụng cho bệnh Hemophilia
Trình bày bởi Barbara A. Konkle, MD ...
Liệu pháp gen để điều trị bệnh Hemophilia: Giới thiệu về chuyển gen virus liên quan đến Adeno
Trình bày bởi Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
Liệu pháp gen để điều trị bệnh Hemophilia: Những lo ngại thường gặp trong liệu pháp gen
Trình bày bởi Thierry VandenDriessche, Tiến sĩ ...
Liệu pháp gen để điều trị bệnh Hemophilia: Các chiến lược và mục tiêu khác
Trình bày bởi Glenn F. Pierce, MD, PhD ...
Lịch sử điều trị bệnh Hemophilia: Liệu pháp không thay thế cho Liệu pháp gen
Trình bày bởi Steven W. Pipe, MD ...
Làm quen với liệu pháp gen: Thuật ngữ và khái niệm
Trình bày bởi David Lillicrap, MD ...
Podcasts