Vietnamese
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Điểm nổi bật từ Đại hội ISTH 2021
Hiệu quả và độ an toàn trong 52 tuần của Etranacogene Dezaparvovec ở người lớn mắc bệnh Hemophilia B mức độ nặng hoặc vừa phải: Dữ liệu từ Thử nghiệm Liệu pháp Gen HOPE-B giai đoạn 3
Ống SW1, FW Leebeek2, M. Recht3, NS Key4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, Điều tra viên HOPE-B
1Đại học Michigan, Ann Arbor, Hoa Kỳ
2Trung tâm Y tế Đại học Erasmus, Rotterdam, Hà Lan
3Đại học Khoa học & Sức khỏe Oregon, Portland, Hoa Kỳ
4Đại học Bắc Carolina, Chapel Hill, Hoa Kỳ
5Trung tâm Rối loạn Chảy máu và Đông máu, Bệnh viện Đại học Careggi, Florence, Ý
6uniQure Inc, Lexington, Hoa Kỳ
7uniQure BV, Amsterdam, Hà Lan
8Bệnh viện Đại học Frankfurt, Frankfurt, Đức
Điểm dữ liệu chính
Hoạt động FIX trung bình và trung bình cho tất cả những người tham gia thử nghiệm HOPE-B trong 52 tuần sau khi dùng thuốc với 2 × 1013 gc / kg (N = 54). Sau khi điều trị, hoạt động FIX tăng nhanh lên mức trung bình là 39.0 IU / dL ở Tuần 26 và 41.5 IU / dL ở Tuần 52.
Hầu hết các tác dụng ngoại ý liên quan đến điều trị thường gặp (có thể liên quan hoặc liên quan) với tỷ lệ ≥ 5% trong dân số an toàn trong thời gian sau điều trị. Có 408 tác dụng phụ trong số 53 người tham gia, trong đó 91 (trong số 39 người tham gia) được coi là các tác dụng phụ liên quan đến điều trị (TRAE).
NỘI DUNG LIÊN QUAN
