Điều chỉnh cầm máu ổn định và Cải thiện chất lượng cuộc sống liên quan đến bệnh máu khó đông: Phân tích cuối cùng từ Thử nghiệm Pivotal giai đoạn 3 HOPE-B của Etranacogene Dezaparvovec
Những điểm nổi bật từ Hội nghị thường niên lần thứ 25 của ASGCT

Điều chỉnh cầm máu ổn định và Cải thiện chất lượng cuộc sống liên quan đến bệnh máu khó đông: Phân tích cuối cùng từ Thử nghiệm Pivotal giai đoạn 3 HOPE-B của Etranacogene Dezaparvovec

Trình bày bởi: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, United States

Steven W. ống1, Frank WG Leebeek2, Micheal Recht3, Nigel S. Key4, Giancarlo Castaman5, David Cooper6, Robert Gut6, Ricardo Dolmetsch6, Yanyan Li7, Paul E. Monahan7, Wolfgang Miesbach8

1Đại học Michigan, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, Trung tâm Y tế Đại học, Rotterdam, Hà Lan
3Đại học Khoa học & Sức khỏe Oregon, Portland, OR
4Đại học Bắc Carolina, Chapel Hill, NC
5Trung tâm Rối loạn Chảy máu và Đông máu, Bệnh viện Đại học Careggi, Florence, Ý
6uniQure Inc., Lexington, MA
7CSL Behring, Vua nước Phổ, PA
8Bệnh viện Đại học Frankfurt, Frankfurt, Đức

Điểm dữ liệu chính

Hoạt động FIX duy trì trong tối đa 18 tháng

Hoạt động FIX một giai đoạn cho bệnh nhân vừa phải nặng (N = 10) và nặng (N = 44) được truyền etranacogene dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX) với liều 2x1013 gc / kg trong thử nghiệm HOPE-B giai đoạn 3. Phân tích này bao gồm những bệnh nhân có và không có kháng thể trung hòa AAV5 (NAbs).

Hoạt động sửa chữa tương tự (%) cho các đối tượng có và không có NAbs có sẵn từ trước đến AAV5

Hoạt động FIX một trạng thái tại thời điểm ban đầu và 18 tháng sau khi truyền cho bệnh nhân có và không có AAV5 NAbs từ trước. Với các kháng thể được xác định là có hiệu giá lớn hơn giới hạn phát hiện (LOD). Không có kháng thể được xác định là có hiệu giá nhỏ hơn hoặc bằng LOD.

Hồ sơ an toàn nhất quán

Hồ sơ an toàn cho etranacogene dezaparvovec lúc 18 tháng phù hợp với dữ liệu đã trình bày trước đó. Các tác dụng phụ liên quan đến điều trị thường xuyên nhất (TRAE) xảy ra ở hơn 10% bệnh nhân là tăng ALT (17%), đau đầu (15%), bệnh giống cúm (13%) và các phản ứng liên quan đến truyền dịch (13%) ).

NỘI DUNG LIÊN QUAN

Hội thảo trên web tương tác
Hình ảnh

Please enable the javascript to submit this form

Được hỗ trợ bởi các khoản tài trợ giáo dục từ Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics và uniQure, Inc.

SSL thiết yếu