Nghiên cứu liệu pháp gen đầu tiên ở người về công nghệ Vector AAVhu37 Capsid ở bệnh Hemophilia nặng A: Kết quả hoạt động an toàn và FVIII

Điểm nổi bật từ Hội nghị thường niên lần thứ 23 ASGCT

Nghiên cứu liệu pháp gen đầu tiên ở người về công nghệ Vector AAVhu37 Capsid ở bệnh Hemophilia nặng A: Kết quả hoạt động an toàn và FVIII

Ống Steven¹, Charles RM Hay², John P. Sheehan³, Toshko Lissitchkov⁴, Elke Detering⁵, Silvia Ribeiro⁵, Konstantina Vanevski⁵

¹Đại học Michigan, Ann Arbor, MI

²Khoa Huyết học Đại học, Bệnh viện Hoàng gia Manchester, Manchester, Vương quốc Anh

³Khoa Y, Đại học Wisconsin Wisconsin Madison, Madison, WI

⁴Bệnh viện chuyên khoa quốc gia điều trị tích cực các bệnh về huyết học, Sofia, Bulgaria

⁵Bayer, Basel, Thụy Sĩ

Điểm dữ liệu chính

Tiêu chí bao gồm và chế độ dùng thuốc leo thang cho nghiên cứu tìm kiếm và an toàn nhãn mở giai đoạn 1/2 cho vec tơ AAVhu37 trong bệnh Hemophila nặng A. Hai bệnh nhân đã được đăng ký vào đoàn hệ 1, 2 và 3. Kết quả cho 2 đoàn hệ đầu tiên đã có sẵn cho bài trình bày này. (PTP, bệnh nhân được điều trị trước đây; ED, ngày tiếp xúc; GC, bản sao gen)

Kết quả hoạt động FVIII cho 2 bệnh nhân trong thuần tập 1 cho thấy biểu hiện FVIII bền vững ở cả hai bệnh nhân trong> 12 tháng. Ở liều thấp nhất này, 1 bệnh nhân (bảng bên phải) đã đạt được mức FVIII có ý nghĩa lâm sàng dẫn đến giảm số lần chảy máu trong 12 tháng từ 99 xuống còn 4.

Kết quả hoạt động FVIII cho 2 bệnh nhân trong thuần tập 2 cho thấy biểu hiện FVIII duy trì trong> 6 tháng. Ở liều cao hơn tiếp theo này, cả hai bệnh nhân đều đạt được mức FVIII có ý nghĩa lâm sàng; 1 bệnh nhân (bảng bên phải) đã bị chảy máu và không điều trị trong 7 tháng.

NỘI DUNG LIÊN QUAN

Hội thảo trên web tương tác

Liệu pháp gen vector liên quan đến virus Adeno (AAV): Ứng dụng cho bệnh Hemophilia

Bạn đang tìm kiếm cái gì?

Từ khóa phổ biến

Điểm nổi bật từ Hội nghị thường niên lần thứ 23 ASGCT

Nghiên cứu liệu pháp gen đầu tiên ở người về công nghệ Vector AAVhu37 Capsid ở bệnh Hemophilia nặng A: Kết quả hoạt động an toàn và FVIII

Điểm dữ liệu chính

NỘI DUNG LIÊN QUAN

Hội thảo trên web tương tác

Liệu pháp gen vector liên quan đến virus Adeno (AAV): Ứng dụng cho bệnh Hemophilia

Lịch sử điều trị bệnh Hemophilia: Liệu pháp không thay thế cho Liệu pháp gen

Liệu pháp gen để điều trị bệnh Hemophilia: Giới thiệu về chuyển gen virus liên quan đến Adeno

Làm quen với liệu pháp gen: Thuật ngữ và khái niệm

Liệu pháp gen để điều trị bệnh Hemophilia: Những lo ngại thường gặp trong liệu pháp gen

Lịch sử điều trị bệnh Hemophilia: Yếu tố thay thế cho liệu pháp gen

Liệu pháp gen để điều trị bệnh Hemophilia: Các chiến lược và mục tiêu khác

Podcast trị liệu gen

Các trung tâm điều trị bệnh Hemophilia cần xem xét điều gì ngay bây giờ để chuẩn bị cho sự sẵn có của liệu pháp gen?

Giải thích các liều Vector trong liệu pháp gen Hemophilia

Liệu pháp gen Hemophilia ở bệnh nhân có tiền sử ức chế

Đo lường phòng thí nghiệm các sản phẩm trị liệu gen Hemophilia / Hoạt động của yếu tố

Chuyển gen qua trung gian virus Adeno (AAV): Tại sao đây là chiến lược chiếm ưu thế trong trị liệu gen Hemophilia?

Phần 1: Miễn dịch đã có từ trước đối với các loại huyết thanh AAV và điều này có nghĩa là gì đối với các thử nghiệm lâm sàng trị liệu gen Hemophilia

Phần 2: Miễn dịch đã có từ trước đối với các loại huyết thanh AAV và điều này có nghĩa là gì đối với các thử nghiệm lâm sàng trị liệu gen Hemophilia

Theo dõi lâu dài sau liệu pháp gen Hemophilia

Điểm nổi bật từ Hội thảo lần thứ 15 của NHF về Novel Technologies và Chuyển gen cho Hemophilia

Giới thiệu

Được hỗ trợ bởi các khoản tài trợ giáo dục từ Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics và uniQure, Inc.