Nghiên cứu liệu pháp gen đầu tiên ở người về công nghệ Vector AAVhu37 Capsid ở bệnh Hemophilia nặng A: Kết quả hoạt động an toàn và FVIII
Điểm nổi bật từ Hội nghị thường niên lần thứ 23 ASGCT

Nghiên cứu liệu pháp gen đầu tiên ở người về công nghệ Vector AAVhu37 Capsid ở bệnh Hemophilia nặng A: Kết quả hoạt động an toàn và FVIII

Ống Steven1, Charles RM Hay2, John P. Sheehan3, Toshko Lissitchkov4, Elke Detering5, Silvia Ribeiro5, Konstantina Vanevski5

1Đại học Michigan, Ann Arbor, MI

2Khoa Huyết học Đại học, Bệnh viện Hoàng gia Manchester, Manchester, Vương quốc Anh

3Khoa Y, Đại học Wisconsin Wisconsin Madison, Madison, WI

4Bệnh viện chuyên khoa quốc gia điều trị tích cực các bệnh về huyết học, Sofia, Bulgaria

5Bayer, Basel, Thụy Sĩ

Điểm dữ liệu chính

Tiêu chí bao gồm và chế độ dùng thuốc leo thang cho nghiên cứu tìm kiếm và an toàn nhãn mở giai đoạn 1/2 cho vec tơ AAVhu37 trong bệnh Hemophila nặng A. Hai bệnh nhân đã được đăng ký vào đoàn hệ 1, 2 và 3. Kết quả cho 2 đoàn hệ đầu tiên đã có sẵn cho bài trình bày này. (PTP, bệnh nhân được điều trị trước đây; ED, ngày tiếp xúc; GC, bản sao gen)

Kết quả hoạt động FVIII cho 2 bệnh nhân trong đoàn hệ 1 cho thấy biểu hiện duy trì FVIII ở cả hai bệnh nhân trong> 12 tháng. Ở liều thấp nhất này, 1 bệnh nhân (bảng bên phải) đã đạt được mức FVIII có ý nghĩa lâm sàng dẫn đến giảm số lượng chảy máu trong 12 tháng từ 99 xuống 4.

Kết quả hoạt động FVIII cho 2 bệnh nhân trong đoàn hệ 2 đã cho thấy biểu hiện duy trì của FVIII trong> 6 tháng. Ở liều cao hơn tiếp theo này, cả hai bệnh nhân đều đạt được mức FVIII có ý nghĩa lâm sàng; 1 bệnh nhân (bảng bên phải) đã bị chảy máu và không cần điều trị trong 7 tháng.

NỘI DUNG LIÊN QUAN