ہیموفیلیا کے لئے جین تھراپی میں پیشرفت

کلیدی تحفظات:
ہیموفیلیا کے لئے جین تھراپی میں پیشرفت

62 ویں ASH کی سالانہ میٹنگ اور نمائش سے پہلے جمعہ کے سیٹلائٹ سمپوزیم کے بطور براہ راست ریکارڈ کیا گیا

ہر ویڈیو کے ختم ہونے کے بعد ، اگلی ویڈیو کھولنے کے لئے صفحے پر نیچے سکرول کریں

تعارف

پیش کردہ: گلن ایف پیئرس ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی

جین تھراپی مختلف قسم کے حالات کے حامل افراد کے لئے زیادہ سے زیادہ وعدہ کرتا ہے ، جن میں کینسر ، ایڈز ، ذیابیطس ، دل کی بیماری اور ہیموفیلیا شامل ہیں۔ علاج کے لئے یہ جدید نقطہ نظر بیماری کو روکنے کے ل the جسم کے خلیوں کے اندر جینوں کو بدل دیتا ہے۔ 

جین تھراپی بدلی جینوں کو تبدیل کرنے یا ٹھیک کرنے اور مدافعتی نظام کے لئے بیمار خلیوں کو زیادہ واضح کرنے کی کوشش کرتی ہے۔ ہیموفیلیا A اور B X سے منسلک ریکسیسی نمونہ کے حصے کے طور پر وراثت میں ملے ہیں۔ ہیموفیلیا جینیٹکس میں ایکس کروموزوم میں پائے جانے والے جین شامل ہوتے ہیں ، اور اس خون بہہنے والی عارضے کی وجہ سے صرف ایک ناقص جین لیتا ہے۔

سیل اور جین کے علاج کا ابھی مطالعہ جاری ہے ، لیکن اس کے نتائج وابستہ ہیں۔ کلینیکل آزمائشوں میں کامیابی ملی ہے ، اور فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) نے ایک قسم کے سیل تھراپی کی منظوری دی ہے۔ ہمارے میں کلیدی تحفظات: ہیموفیلیا کے لئے جین تھراپی میں پیشرفت گلن ایف پیئرس کی سربراہی میں ، ہم اس مرض کے جائزہ ، جین تھراپی کی موجودہ حالت ، اور بہت کچھ پر تبادلہ خیال کرتے ہیں۔