مستحکم ہیموسٹیٹک تصحیح اور ہیموفیلیا سے متعلق بہتر معیار زندگی: ایٹراناکوجین ڈیزاپاروووک کے پیوٹل فیز 3 HOPE-B ٹرائل سے حتمی تجزیہ

ASGCT کے 25ویں سالانہ اجلاس کی جھلکیاں

مستحکم ہیموسٹیٹک تصحیح اور ہیموفیلیا سے متعلق بہتر معیار زندگی: ایٹراناکوجین ڈیزاپاروووک کے پیوٹل فیز 3 HOPE-B ٹرائل سے حتمی تجزیہ

پیش کردہ: سٹیون ڈبلیو پائپ، ایم ڈی، مشی گن یونیورسٹی، این آربر، مشی گن، ریاستہائے متحدہ

سٹیون ڈبلیو پائپ¹، فرینک ڈبلیو جی لی بیک²، مائیکل ریچٹ³، نائجل ایس کی⁴، Giancarlo Castaman⁵، ڈیوڈ کوپر⁶، رابرٹ گٹ⁶، ریکارڈو ڈولمٹسچ⁶، یانان لی⁷، پال ای موناہن⁷، وولف گینگ میسباخ⁸

¹یونیورسٹی آف مشیگن، این آربر، ایم آئی
²ایراسمس ایم سی، یونیورسٹی میڈیکل سینٹر، روٹرڈیم، نیدرلینڈز
³اوریگون ہیلتھ اینڈ سائنس یونیورسٹی ، پورٹلینڈ ، یا
⁴یونیورسٹی آف نارتھ کیرولائنا ، چیپل ہل ، این سی
⁵خون بہہنے کی خرابی اور کوگولیشن سینٹر ، کیریگی یونیورسٹی ہسپتال ، فلورنس ، اٹلی
⁶یونقور انکارپوریٹڈ ، لیکسنٹن ، ایم اے
⁷CSL بہرنگ، پرشیا کا بادشاہ، PA
⁸یونیورسٹی ہسپتال فرینکفرٹ ، فرینکفرٹ ، جرمنی

کلیدی ڈیٹا پوائنٹس

10x44 کی خوراک میں etranacogene dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX) کے ساتھ معتدل شدید (N=2) اور شدید (N=10) مریضوں کے لیے ایک مرحلے کی FIX سرگرمی¹³ فیز 3 HOPE-B ٹرائل میں gc/kg۔ اس تجزیے میں AAV5 نیوٹرلائزنگ اینٹی باڈیز (NAbs) والے اور اس کے بغیر مریض شامل تھے۔

AAV5 پر پہلے سے موجود NAbs کے ساتھ اور بغیر مضامین کے لیے اسی طرح کی FIX سرگرمی (%)

پہلے سے موجود AAV18 NAbs کے ساتھ اور اس کے بغیر مریضوں کے لیے بیس لائن پر اور 5 ماہ کے بعد کے انفیوژن پر ایک ریاستی FIX سرگرمی۔ اینٹی باڈیز کے ساتھ پتہ لگانے کی حد (LOD) سے زیادہ ٹائٹر ہونے کی تعریف کی گئی تھی۔ اینٹی باڈیز کے بغیر ایل او ڈی سے کم یا اس کے برابر ٹائٹر ہونے کی تعریف کی گئی تھی۔

18 ماہ میں etranacogene dezaparvovec کے لیے حفاظتی پروفائل پہلے پیش کیے گئے ڈیٹا کے مطابق تھا۔ 10% سے زیادہ مریضوں میں ہونے والے اکثر علاج سے متعلق منفی واقعات (TRAE) ALT میں اضافہ (17%)، سردرد (15%)، انفلوئنزا جیسی بیماری (13%)، اور انفیوژن سے متعلق رد عمل (13%) تھے۔ )۔