Valoctocogene Roxaparvovec کے ساتھ جین کی منتقلی کے 2 سال بعد ٹرانسجین سے تیار کردہ FVIII اور خون بہنے کی شرح کے درمیان تعلق: Gener8-1 کے نتائج
ISTH کی 30ویں کانگریس کی جھلکیاں

Valoctocogene Roxaparvovec کے ساتھ جین کی منتقلی کے 2 سال بعد ٹرانسجین سے تیار کردہ FVIII اور خون بہنے کی شرح کے درمیان تعلق: Gener8-1 کے نتائج

پیش کردہ: جانی مہلانگو، بی ایس سی، ایم بی بی سی ایچ، ایم ایمڈ، ایف سی پیتھ، فیکلٹی آف ہیلتھ سائنسز-یونیورسٹی آف وٹ واٹرسرینڈ اور نیشنل ہیلتھ لیبارٹری سروس، جوہانسبرگ، جنوبی افریقہ

جے مہلنگو1، ایچ چمبوسٹ2، ایس چو3، اے ڈن4، اے وون ڈریگالسکی5، آر کازماریک۔6، جی کینیٹ7، ایم لافان۔8، اے لیویٹ9، بی مدن۔10، جے میسن11، جے اولڈنبرگ12، ایم اوزیلو13، ایف پیونڈی14، ڈی کوون15، ایم ریڈنگ16، ایس شاپیرو17، ایچ یو18، ٹی رابنسن18، ایس پائپ19

1یونیورسٹی آف دی وِٹ واٹرسرینڈ، نیشنل ہیلتھ لیبارٹری سروس اور ہیموفیلیا کمپری ہینسو کیئر سینٹر، شارلٹ میکسیک جوہانسبرگ اکیڈمک ہسپتال، جوہانسبرگ، گوٹینگ، جنوبی افریقہ
2اے پی ایچ ایم، پیڈیاٹرک ہیماٹولوجی آنکولوجی کا شعبہ، لا ٹیمون چلڈرن ہسپتال اور ایکس مارسیل یونیورسٹی، INSERM، INRA، C2VN، Marseille، Provence-Alpes-Cote d'Azur، France
3ہیماتولوجی کا ڈویژن، اندرونی طب کا شعبہ، نیشنل تائیوان یونیورسٹی ہسپتال، تائی پے، کیلونگ، تائیوان (جمہوریہ چین)
4ہیماتولوجی، آنکولوجی، اور بون میرو ٹرانسپلانٹ اور اوہائیو اسٹیٹ یونیورسٹی کالج آف میڈیسن، کولمبس، اوہائیو، ریاستہائے متحدہ
5ڈویژن آف ہیماٹولوجی/آنکولوجی، شعبہ طب، یونیورسٹی آف کیلیفورنیا سان ڈیاگو، سان ڈیاگو، کیلیفورنیا، ریاستہائے متحدہ
6انڈیانا یونیورسٹی سکول آف میڈیسن، IUPUI-Wells Center for Pediatric Research، اور Herzfeld Institute of Immunology and Experimental Therapy، Indianapolis، Indiana، United States
7شیبا میڈیکل سینٹر اور تل ابیب یونیورسٹی، تل ابیب، تل ابیب، اسرائیل
8مرکز برائے ہیماتولوجی، امپیریل کالج لندن، لندن، انگلینڈ، برطانیہ
9یونیورسٹی آف کیلیفورنیا سان فرانسسکو، سان فرانسسکو، کیلیفورنیا، ریاستہائے متحدہ
10Guy's & St. Thomas' NHS فاؤنڈیشن ٹرسٹ، لندن، انگلینڈ، برطانیہ
11کوئنز لینڈ ہیموفیلیا سینٹر، رائل برسبین اور خواتین کا ہسپتال، اور یونیورسٹی آف کوئنز لینڈ، برسبین، کوئنز لینڈ، آسٹریلیا
12انسٹی ٹیوٹ آف ایکسپیریمنٹل ہیماتولوجی اینڈ ٹرانسفیوژن میڈیسن اور سینٹر فار ریئر ڈیزیز، Universitätsklinikum Bonn, Bonn, Nordrhein-Westfalen, Germany
13Hemocentro UNICAMP، شعبہ داخلی طب، سکول آف میڈیکل سائنسز، یونیورسٹی آف کیمپیناس، کیمپیناس، ساؤ پالو، برازیل
14Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, UOC Medicina Generale, Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center and Fondazione Luigi Villa, and Department of Pathophysiology and Transplantation, Università degli Studi di Milano, Milan, Lombardia, Italy
15آرتھوپیڈک ہیموفیلیا ٹریٹمنٹ سینٹر، لاس اینجلس، کیلیفورنیا، ریاستہائے متحدہ
16خون بہہ جانے اور جمنے کی خرابی کا مرکز، یونیورسٹی آف مینیسوٹا، منیپولس، مینیسوٹا، ریاستہائے متحدہ
17آکسفورڈ یونیورسٹی ہاسپیٹلز نیشنل ہیلتھ سروس فاؤنڈیشن ٹرسٹ، یونیورسٹی آف آکسفورڈ، اور آکسفورڈ نیشنل انسٹی ٹیوٹ فار ہیلتھ ریسرچ بائیو میڈیکل ریسرچ سینٹر، آکسفورڈ، انگلینڈ، برطانیہ
18BioMarin Pharmaceutical, Inc., Novato, California, United States

19شعبہ اطفال اور پیتھالوجی، مشی گن یونیورسٹی، این آربر، مشی گن، ریاستہائے متحدہ

کلیدی ڈیٹا پوائنٹس

سال 2 کے لیے Valoctocogene Roxaparvovec سیفٹی کا خلاصہ
سالانہ علاج شدہ خون بہنے کی شرح/FVIII استعمال

valoctocogene roxaparvovec کے ساتھ علاج کیے جانے والے ہیموفیلیا A کے مریضوں میں فیز 3 GENEr8-1 کے مطالعہ کے نتائج بیس لائن کے مقابلے میں سال 1 سے سال 2 تک علاج شدہ خون/سال اور سالانہ FVIII استعمال میں مسلسل کمی کو ظاہر کرتے ہیں۔ بنیادی اقدار غیر مداخلتی مطالعہ BMN 6-270 میں 902 ماہ کے ممکنہ ڈیٹا اکٹھا کرنے کی مدت سے تھیں۔

متعلقہ مواد

انٹرایکٹو Webinars
تصویر

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, اور uniQure, Inc کی طرف سے تعلیمی گرانٹس کے ذریعے تعاون یافتہ۔

ضروری ایس ایس ایل