اینڈوجینس، ٹرانسجین FVIII اظہار اور شدید ہیموفیلیا A کے لیے Valoctocogene Roxaparvovec جین کی منتقلی کے بعد خون بہنے کے واقعات کے درمیان تعلق: GENEr8-1 فیز 3 ٹرائل کا پوسٹ ہاک تجزیہ
ASH کے 63ویں سالانہ اجلاس کی جھلکیاں

اینڈوجینس، ٹرانسجین FVIII اظہار اور شدید ہیموفیلیا A کے لیے Valoctocogene Roxaparvovec جین کی منتقلی کے بعد خون بہنے کے واقعات کے درمیان تعلق: GENEr8-1 فیز 3 ٹرائل کا پوسٹ ہاک تجزیہ

اسٹیون ڈبلیو پائپ ، ایم ڈی1مارگریتھ سی اوزیلو، ایم ڈی، پی ایچ ڈی2*، گیلی کینیٹ، ایم ڈی3، مارک ٹی ریڈنگ، ایم ڈی4، جین میسن، ایم بی بی ایس آنرز، ایف آر اے سی پی، ایف آر سی پی اے5,6 *، اینڈریو ڈی لیویٹ، ایم ڈی7، بیلا مدن، ایم ڈی8*، مائیکل لافن، ڈی ایم، پی ایچ ڈی9، ڈورس وی کوون10، اینیٹ وون ڈریگالسکی، ایم ڈی، فارم ڈی11، شینگ چیہ چو، ایم ڈی، پی ایچ ڈی12 *، سوسن شاپیرو، ایم ڈی، پی ایچ ڈی13,14,15 *، ایمی ایل ڈن، ایم ڈی16 *، مائیکل وانگ ، ایم ڈی17، نائجل ایس کی18، Radoslaw Kaczmarek، PhD19,20 *، ایملی سمنگٹن، ایم ڈی21 *, Adebayo Lawal, MD, MSc, MBA22 *، رینا مہاجن، ایم ڈی22 *, Konstancia-Maria Chavele, PhD22 *، دیویا بی ریڈی، ایم ڈی22 *، ہوا یو، پی ایچ ڈی22 *، ونگ ین وونگ، ایم ڈی22 *، تارا ایم رابنسن، ایم ڈی، پی ایچ ڈی22 *، اور بینجمن کم، ایم ڈی، ایم فل22

1شعبہ اطفال اور پیتھالوجی، مشی گن یونیورسٹی، این آربر، ایم آئی
2ہیمو سینٹرو UNICAMP ، داخلی طب کا شعبہ ، سکول آف میڈیکل سائنسز ، یونیورسٹی آف کیمپیناس ، کیمپیناس ، برازیل
3نیشنل ہیموفیلیا سینٹر، اور امالیہ بیرون ریسرچ انسٹی ٹیوٹ آف تھرومبوسس اینڈ ہیموساسس، شیبا میڈیکل سینٹر، تل ہاشومر، تل ابیب یونیورسٹی، تل ابیب، اسرائیل
4خون بہہ جانے اور جمنے کی خرابی کا مرکز، یونیورسٹی آف مینیسوٹا میڈیکل سنٹر، منیپولس، MN
5یونیورسٹی آف کوئنز لینڈ، برسبین، کیو ایل ڈی، آسٹریلیا
6کوئنز لینڈ ہیموفیلیا سینٹر، کینسر کیئر سروسز، رائل برسبین اینڈ ویمنز ہسپتال، برسبین، کیو ایل ڈی، آسٹریلیا
7یونیورسٹی آف کیلیفورنیا سان فرانسسکو، سان فرانسسکو، سی اے
8گائے اور سینٹ تھامس کا NHS فاؤنڈیشن ٹرسٹ، لندن، برطانیہ
9مرکز برائے ہیماتولوجی، شعبہ طب، امپیریل کالج لندن، لندن، برطانیہ
10آرتھوپیڈک ہیموفیلیا ٹریٹمنٹ سینٹر، لاس اینجلس، سی اے
11مالیکیولر میڈیسن کا شعبہ، اسکرپس ریسرچ انسٹی ٹیوٹ، لا جولا، سی اے
12ہیماتولوجی کا ڈویژن، اندرونی طب کا شعبہ، نیشنل تائیوان یونیورسٹی ہسپتال، تائی پے، تائیوان
13ریڈکلف شعبہ طب، یونیورسٹی آف آکسفورڈ، آکسفورڈ، برطانیہ
14Oxford University Hospitals National Health Service Foundation Trust, Oxford, United Kingdom
15نیشنل انسٹی ٹیوٹ فار ہیلتھ ریسرچ، آکسفورڈ بائیو میڈیکل ریسرچ سینٹر، آکسفورڈ، برطانیہ
16ہیموفیلیا کے علاج کا مرکز، ملک بھر میں چلڈرن ہسپتال اور اوہائیو اسٹیٹ یونیورسٹی کالج آف میڈیسن، کولمبس، OH
17ہیموفیلیا اور تھرومبوسس سنٹر، یونیورسٹی آف کولوراڈو اینشٹز میڈیکل کیمپس، ارورہ، CO
18یو این سی بلڈ ریسرچ سینٹر، یونیورسٹی آف نارتھ کیرولینا، چیپل ہل، چیپل ہل، این سی
19شعبہ اطفال، انڈیانا یونیورسٹی سکول آف میڈیسن، IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianapolis, IN
20گلیکوبیولوجی کی لیبارٹری ، ہرز فیلڈ انسٹی ٹیوٹ آف امیونولوجی اور تجرباتی تھراپی ، ووکلا ، پولینڈ
21کیمبرج یونیورسٹی ہسپتال این ایچ ایس فاؤنڈیشن ٹرسٹ ، کیمبرج ، برطانیہ۔
22BioMarin فارماسیوٹیکل انکارپوریشن، Novato، CA

کلیدی ڈیٹا پوائنٹس

فیز 3 GENEr8-1 اسٹڈی ڈیزائن

فیز 3 GENEr8-1 کے مطالعہ کے نتائج کا تجزیہ ٹرانسجن سے ماخوذ FVIII سرگرمی اور خون کے درمیان تعلق کے لیے کیا گیا۔ مطالعہ میں حصہ لینے والوں کی کل تعداد میں سے (N = 134)، اس تجزیے میں ایسے مریضوں کا ایک ذیلی سیٹ شامل تھا جنہوں نے منتقلی کے بعد کے دورانیے میں ≥ 1 کا علاج شدہ خون کا تجربہ کیا تھا، جو بعد میں پروفیلیکسس کی مدت کے اختتام کے 1 ماہ بعد شروع ہوا تھا۔ ٹرانسجن کا ادخال.

منتقلی کے بعد علاج شدہ خون کے ساتھ شرکاء میں ABR (n = 22)

GENEr134-8 مطالعہ میں کل 1 شرکاء میں سے، 22 (16%) نے منتقلی کے بعد کی مدت میں کم از کم 1 علاج شدہ خون کا تجربہ کیا۔ ABR ان شرکاء کے لیے پری انفیوژن بیس لائن اور پوسٹ انفیوژن، پوسٹ پروفیلیکسس اسٹڈی پیریڈ کے لیے دکھایا گیا ہے۔ بیس لائن کی نسبت، 15 شرکاء کی ABR میں کمی، 2 میں ABR <1 (سیاہ تیر) میں اضافہ ہوا اور 5 میں ABR > 1 (نارنجی تیر) میں اضافہ ہوا۔

متعلقہ مواد

انٹرایکٹو Webinars
تصویر

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, اور uniQure, Inc کی طرف سے تعلیمی گرانٹس کے ذریعے تعاون یافتہ۔

ضروری ایس ایس ایل