ہیمو فیلیا A کے لئے AAV- میڈیکیٹڈ FVIII جین کی منتقلی کے بعد ابتدائی خوراک کوہورٹس میں اہم ABR بہتری کے ساتھ> SPK-8011 کا مرحلہ I / II آزمائشی: مستحکم اور پائیدار FVIII اظہار
ISTH 2020 ورچوئل کانگریس کی جھلکیاں

ہیمو فیلیا A کے لئے AAV- میڈیکیٹڈ FVIII جین کی منتقلی کے بعد ابتدائی خوراک کوہورٹس میں اہم ABR بہتری کے ساتھ> SPK-8011 کا مرحلہ I / II آزمائشی: مستحکم اور پائیدار FVIII اظہار

ایل جارج1,2، ای۔ آئسٹر3، ایم راگنی4، ایس سلیون5، بی سیملسن جونز1,2، ایم ایونس3، اے میک ڈوگل6، ایم کران6، ایس ٹومپکنز6، کے واچٹل6، D. ٹیکف مین6، کے ریپ6، ایف منگزوزی6، پی مونہہن6، ایکس انگویلا6، کے ہائی6

1فلاڈلفیا ، فلاڈیلفیا ، ریاستہائے متحدہ امریکہ کے بچوں کا اسپتال

2فیلیڈلفیا ، ریاستہائے متحدہ کے ریاست پنسلوینیا میں پیرل مین اسکول آف میڈیسن

3پنسلوینیا اسٹیٹ یونیورسٹی ملٹن ایس ہرشی میڈیکل سینٹر ، ہرشی ، ریاستہائے متحدہ

4یونیورسٹی آف پٹسبرگ میڈیکل سینٹر اور ہیموفیلیا سنٹر آف ویسٹرن پینسلوینیہ ، شعبہ طب ، پٹسبرگ ، ریاستہائے متحدہ

5مسیسیپی سینٹر فار ایڈوانس میڈیسن ، میڈیسن ، ریاستہائے متحدہ

6چنگاری علاج معالجہ ، فلاڈیلفیا ، ریاستہائے متحدہ

کلیدی ڈیٹا پوائنٹس

مرحلہ 1/2 ٹرائل جس میں ایس پی کے 8011 کے لئے ڈیزائن کیا گیا تھا ان میں 1 میں سے 3 ویکٹر خوراک کی مقدار میں شامل مریض شامل تھے: 5x1011 وی جی / کلوگرام (5e11 ، n = 2) ، 1x1012 وی جی / کلوگرام (1e12 ، n = 3) ، اور 2x1012 وی جی / کلوگرام (2e12 ، n = 9) اہل مریض اعتدال پسند (n = 1) سے شدید (n = 13) ہیموفیلیا A (FVIII: C ≤ 2٪) والے بالغ مرد تھے ، کیپسڈ LK03 پر غیرجانبدار مائپنڈوں کی غیر متوقع سطح سے کم ، اور اس کے ساتھ> 150 دن کے عوامل کی نمائش روکنے والوں کی کوئی تاریخ نہیں۔ مریضوں کی 1 سال قریب سے پیروی کی گئی ، جس میں طویل مدتی فالو اپ کا منصوبہ 4 سال تک لگایا گیا تھا۔

ایس پی کے 14 سے متاثرہ 8011 مریضوں میں سے 2 مریضوں نے زیادہ سے زیادہ خوراک (2e12) سے متاثرہ FVIII کے مستحکم اظہار کو برقرار نہیں رکھا۔ مستحکم اظہار کے حامل 12 مریضوں نے خون بہہ جانے کے واقعات میں 91٪ کمی اور عوامل کے استعمال میں 96٪ کمی کا مظاہرہ کیا (نہیں دکھایا گیا)۔

ایک مرحلے پرکھ کی بنیاد پر ، کم خوراک والے مریض (5e11 ، گراف میں شریک 1 اور 2) اور درمیانی خوراک کوہورٹ (1e12 ، گراف میں شرکاء 3-5) 5) سے 25 between کے درمیان تھے۔ 2 سے 3.3 سال کی مدت کے بعد کی پیروی کی مدت۔

متعلقہ مواد

انٹرایکٹو Webinars

انٹرایکٹو Webinars