طبی ترتیبات میں محفوظ اور موثر جین کی منتقلی کو حاصل کرنے کے لیے اینٹی AAV پہلے سے موجود استثنیٰ پر قابو پانا
ESGCT 28ویں سالانہ کانگریس کی جھلکیاں

طبی ترتیبات میں محفوظ اور موثر جین کی منتقلی کو حاصل کرنے کے لیے اینٹی AAV پہلے سے موجود استثنیٰ پر قابو پانا۔

Giuseppe Ronzitti، PhD
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Université Paris Saclay, EPHE

کلیدی ڈیٹا پوائنٹس

طبی ترتیبات میں محفوظ اور موثر جین کی منتقلی کو حاصل کرنے کے لیے اینٹی AAV پہلے سے موجود استثنیٰ پر قابو پانا

(A) AAV ویکٹر کا استعمال کرتے ہوئے transgene اظہار کی افادیت کو پیدائشی استثنیٰ کی وجہ سے کم کیا جا سکتا ہے۔ (B) اینٹی اے اے وی اینٹی باڈیز کے ساتھ غیر انسانی پریمیٹ پر مشتمل تصوراتی مطالعہ کے اس ثبوت میں، اینڈو پیپٹیڈیٹڈ املیفائڈیس (آئیڈی ایس) کا استعمال اس بات کا تعین کرنے کے لیے کیا گیا تھا کہ آیا گردش کرنے والے IgG کی تنزلی سے HFIX کے AAV- ثالثی اظہار کو بہتر بنایا جا سکتا ہے۔

IdeS کے ساتھ سیرپوزیٹو غیر انسانی پریمیٹ میں جین تھراپی کی بہتر افادیت

FIX پر مشتمل AAV8 کے ساتھ علاج کیے جانے والے غیر انسانی پریمیٹوں میں، IdeS کے ساتھ علاج کیے جانے والے جانور کے مقابلے میں IdeS کے علاج کے بغیر پلازما میں hFIX اظہار نمایاں طور پر زیادہ تھا۔ یہ نتائج بتاتے ہیں کہ سیسٹیمیٹک IgG انحطاط ہیموفیلیا کے سیرو پازیٹو مریضوں میں AAV ویکٹر کے ساتھ جین تھراپی کی اجازت دے سکتا ہے اور ساتھ ہی ساتھ پہلے سے زیر علاج مریضوں میں کم ہونے والے عنصر کے اظہار کے ساتھ۔

متعلقہ مواد

انٹرایکٹو Webinars
تصویر

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, اور uniQure, Inc کی طرف سے تعلیمی گرانٹس کے ذریعے تعاون یافتہ۔

ضروری ایس ایس ایل