پہلے سے موجود اینٹی AAV5 نیب کے ساتھ ہیموفیلیا B کے مریضوں اور NHPs میں ایک ہی AAV5-hFIX علاج کے بعد علاج معالجے کی HFIX سرگرمی کو حاصل کیا گیا
فیکٹر IX پڈوا (R338L) کی ہائپریکیٹیٹی فیکٹر VIIIa Cofactor سرگرمی پر منحصر ہے
AAV5 پر مبنی جین تھراپی کے غیر کلینیکل فارماکوڈینامکس پر پہلے سے موجود استثنیٰ کا اثر
آئی ایس ٹی ایچ نے ہیموفیلیا کے لئے جین تھراپی میں نیا عالمی تعلیم کا آغاز کرنے کا اعلان کیا