ہیمو فیلیا میں جین تھراپی کے کلینیکل ٹرائلز کے بارے میں جین تھراپی میں کلینیکل پیشرفتیں

ہیمو فیلیا میں جین تھراپی کے کلینیکل ٹرائلز کے بارے میں جین تھراپی میں کلینیکل پیشرفتیں

ہیموفیلیا (07/08/19) پیونڈی ، فلورا؛ گارجیلا ، اسابیلا

اطالوی طبی محققین ہیموفیلیا اے اور بی کے علاج کے ل for جین تھراپی کا استعمال کرتے ہوئے مختلف طبی پیشرفتوں کا جائزہ لیتے ہیں جب 1990 کی دہائی میں جانوروں کے نمونوں نے یہ ثابت کیا کہ اڈینو سے وابستہ وائرس (اے اے وی) کے ویکٹر نے عنصر IX (FIX) کا موثر اظہار ظاہر کیا ، محققین نوٹ کرتے ہیں کہ ہیموفیلیا بی کے مریضوں کے پہلے کلینیکل ٹرائل نے FIX کے علاج معالجے کی دستاویزی دستاویز کی ، اگرچہ اس کا اثر صرف چند ہفتوں تک رہا۔ ویکٹر ڈیزائن میں بہتری کے ساتھ ، طویل عرصے تک گردش کرنے والی FIX کی سطح 2٪ -5٪ ہوگئی۔ مزید حالیہ پیشرفتوں میں ، تفتیش کاروں نے پڈوا فکس متغیر کو ایف 30 سی ڈی این اے میں داخل کرکے FIX کے تاثرات کو 9 more سے زیادہ تک بہتر بنانے میں کامیاب رہے۔ اس کی وجہ سے انفیوژن کا سلسلہ بند ہوگیا اور خون بہنے والے واقعات کم ہوگئے۔ ہیموفیلیا اے کے لئے ، مریضوں نے AAV ویکٹر کے ساتھ علاج کیا جس میں ایک کوڈن مرضی کے مطابق ہوتا ہے ، B- ڈومین کو خارج کر دیا گیا F8 cDNA 3 سال تک ٹرانسجن اظہار کو دیکھتا ہے اور 52.3٪ کی FVIII سرگرمی کی سطح کو گردش کرتا ہے۔ بلند جگر کے خامروں نے ہیموفیلیا A اور B کے لئے AAV- جگر ہدایت کردہ جین تھراپی کے کلینیکل ٹرائلز میں کچھ مریضوں کے لئے اطلاع دی تھی ، جبکہ سٹیرایڈ ٹریٹمنٹ نے مریضوں کے ایک بڑے گروہ میں اس مسئلے کو حل کیا ، محققین نوٹ کرتے ہیں کہ جگر کے زہریلے کے پیچھے پیتھوفیسولوجیکل میکانزم ابھی باقی ہے۔ واضح نہیں ، اور جاری تحقیقات کا ایک مضمون۔

ویب لنک