ہیمو فیلیا اے ڈاگ ماڈل میں طویل مدتی ویکٹر جینوم نتائج اور AAV FVIII جین کی منتقلی کی امیونوجنسیٹی
ISTH 2020 ورچوئل کانگریس کی جھلکیاں

ہیمو فیلیا اے ڈاگ ماڈل میں طویل مدتی ویکٹر جینوم نتائج اور AAV FVIII جین کی منتقلی کی امیونوجنسیٹی

پال بٹی1، چونگ-ریول سیہن2، جسٹن اشیڈا2، امی مو1، بریجٹ یٹس2، کرسٹین براؤن1، لوریان ہارپیل1، ایبی پینڈر1، کرس بی رسل2، صوفیہ سارڈو انفری1، رچرڈ ٹوریس2، اینڈریو سرمائی3، سلویہ فونگ2، ڈیوڈ للیکرپ1

1محکمہ پیتھالوجی اور سالماتی طب ، کوئین یونیورسٹی ، کنگسٹن ، اونٹاریو ، کینیڈا۔

2بائیو مارن دواسازی ، نواتو ، CA ، USA۔

3اینیمل کیئر سروسز ، کوئینز یونیورسٹی ، کنگسٹن ، اونٹاریو ، کینیڈا۔

کلیدی ڈیٹا پوائنٹس

FVIII: C میں جانوروں میں وقت کے ساتھ کوئی خاص فرق نہیں دیکھا گیا جس نے علاج کا جواب دیا (n = 6)۔

آریھ میں BVI ڈومین ڈیلیٹ کینائن - FVIII AAV (AAV-cFVIII) سے متاثر 8 کتوں میں FVIII کی سرگرمی کا خلاصہ کیا گیا ہے۔ FVIII سرگرمی کو ون ڈے اسٹیج (OSA) اور کروموجنک (CSA) اسیسس دونوں کا استعمال کرتے ہوئے کریوپریزرڈ پلازما کے نمونوں میں ماپا گیا تھا ، جس میں ایک معیار کے بطور پولڈ کینائن نارمل پلازما ہوتا ہے۔ مستحکم ، مستحکم جگر سے حاصل شدہ FVIII اظہار> 10 میں سے 6 جانوروں میں ایک ہی AAV-BDD-cFVIII انفیوژن کے 8 سال بعد دیکھا گیا۔ جدول OSA اور CSA کے نتائج کا موازنہ کرتا ہے ، جو OSA کی اعلی اقدار کو ظاہر کرتا ہے جیسا کہ انسانی علوم میں دیکھا گیا ہے۔ جواب دینے والے 9 کتوں کے 12۔6 سال کے جائزوں میں ، FVIII: C سرگرمی 1.7٪ -8.6٪ (CSA) اور 4.4٪ -14.9٪ (OSA) سے ہوتی ہے۔

نمائندہ گراف جس میں AAV2 (پیلا) ، AAV6 (گلابی) ، اور AAV8 (سبز) سے متاثرہ کتے کے لئے غیرجانبدار اینٹی باڈیز (NAb) کی موجودگی کا پتہ چلتا ہے۔ علاج نہ کیے جانے والے کنٹرول کتوں (n = 11) میں کسی بھی بیس لائن کیپسڈ کو غیر جانبدار کرنے والے اینٹی باڈیز کا پتہ نہیں چل سکا۔ علاج شدہ جانوروں میں غیر ڈوزڈ کیپسڈ کے ل Some کچھ کراس ری ایکٹیویٹیٹی دیکھی گئی ، اور کسی بھی وقت جانچ شدہ AAV5 کے لئے کوئی قابل عمل مشاہدہ نہیں پایا گیا۔ اگرچہ وقت کے ساتھ ساتھ این اے بی ٹائٹر میں کمی واقع ہوئی ، لیکن مطالعے کے آخر میں این اے بی کی کافی سرگرمی برقرار رہی ، جو ممکنہ طور پر اسی اے اے وی سیرو ٹائپ کے ساتھ دوبارہ کام کرنے سے روکتی ہے۔

متعلقہ مواد

انٹرایکٹو Webinars

انٹرایکٹو Webinars