اسٹیون ڈبلیو پائپ ، ایم ڈی
ISTH 2021 کانگریس کی جھلکیاں۔

ہیموفیلیا بی کے ساتھ بالغوں میں فیز 3 HOPE-B جین تھراپی ٹرائل سے لیور سیفٹی کیس رپورٹ

ایم شمٹ1، جی آر فوسٹر۔2، ایم کوپینس۔3، ایچ تھامسن۔1، ڈی کوپر۔4، آر ڈولمیٹش۔4، ای کے سویر۔4، ایل ہیجینک۔5، SW پائپ6

1جینی ورک جی ایم بی ایچ ، ہیڈلبرگ ، جرمنی

2بارٹس لیور سینٹر ، کوئین میری یونیورسٹی آف لندن ، لندن ، برطانیہ۔

3ایمسٹرڈیم یونیورسٹی میڈیکل سینٹر ، ایمسٹرڈیم ، نیدرلینڈز

4uniQure Inc، Lexington، ریاستہائے متحدہ

5uniQure BV ، ایمسٹرڈیم ، نیدرلینڈز۔

6مشی گن یونیورسٹی ، این آربر ، ریاستہائے متحدہ

کلیدی ڈیٹا پوائنٹس

  • 69 سالہ ، سفید غیر ھسپانوی مرد اعتدال پسند شدید ہیمو فیلیا بی کے ساتھ۔
  • 1980-ایچ بی وی کی تشخیص (اینٹی ایچ بی کے لیے+وی ، اور اینٹی ایچ بی سی اور اینٹی ایچ بی اینٹی باڈیز
  • 1983-غیر A/غیر N ہیپاٹائٹس کی تشخیص
  • 2003-ٹیسٹنگ دستیاب ہونے پر ایچ سی وی کے لیے مثبت کی تصدیق کی گئی۔
  • 2015-ایچ سی وی کے خاتمے کی تھراپی ، جینو ٹائپ 1 اے ، کوئی اہم فبروسس (فائبروسکین 5.7 کے پی اے) کے لیے تشخیص
  • 2015-پیریٹاپریویر/اومبیتاسویر/ریتونویر ، داسابویر ، اور ریبویرین کے ساتھ علاج کیا گیا۔ پائیدار وائرولوجک ردعمل حاصل کرنا۔
  • پہلے کی تمباکو نوشی ، 0-2 یونٹس/ہفتے کی شراب نوشی کے لیے قابل ذکر سماجی تاریخ۔
  • خاندانی تاریخ کینسر کے لیے قابل ذکر ہے۔

HOPE-B ٹرائل میں ہیموفیلیا B کے مریض کی جگر سے متعلقہ طبی تاریخ جس نے مطالعے میں حصہ لیتے ہوئے ہیپاٹو سیلولر کارسنوما کا تجربہ کیا۔ اس کی طبی تاریخ ایچ سی سی کی نشوونما کے لیے کئی خطرے والے عوامل پر مشتمل ہے ، بشمول ہیپاٹائٹس بی اور سی ، بڑھاپے کی عمر اور شراب نوشی۔

ایچ سی سی سالماتی تجزیوں کا خلاصہ
1 سال بعد انفیوژن میں ، ایک پروٹوکول الٹراساؤنڈ نے ایک ذیلی کیپسولر جگر کا زخم ظاہر کیا۔ یہ جدول بعد میں سالماتی انضمام سائٹ کے تجزیے اور پورے جینوم تسلسل کا خلاصہ کرتا ہے جس میں ریسیکٹڈ ٹیومر ٹشو پر کیا جاتا ہے ، بشمول متوقع نتائج اگر ایچ سی سی (کالم 1) پر منحصر تھا یا (کالم 2) اے اے وی انضمام سے آزاد تھا۔ تجزیوں کے اصل نتائج کالم 3 میں دکھائے گئے ہیں۔

متعلقہ مواد

انٹرایکٹو Webinars
تصویر

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, اور uniQure, Inc کی طرف سے تعلیمی گرانٹس کے ذریعے تعاون یافتہ۔

ضروری ایس ایس ایل