ہیموفیلیا اور اس سے آگے کے لیے جگر کے لیے لینٹیو وائرل جین تھراپی
ESGCT 28ویں سالانہ کانگریس کی جھلکیاں

ہیموفیلیا اور اس سے آگے کے لیے جگر کے لیے لینٹیو وائرل جین تھراپی

ایلیسیو کینٹور، پی ایچ ڈی
سان رافیل ٹیلیتھون انسٹی ٹیوٹ برائے جین تھراپی
یونیورسٹی ویٹا سیلوٹ سان رافیل
میلان، اٹلی

کلیدی ڈیٹا پوائنٹس

لیور جین تھراپی کے لیے لینٹیو وائرل ویکٹر (LV)

لینٹی وائرل ویکٹرز کی تعمیر جو لیور ڈائریکٹڈ جین تھراپی کے لیے بنائی گئی ہے اور انسانی FIX یا FVIII ٹرانسجینز کو پیک کرنے کے لیے استعمال ہوتی ہے جو کہ ویکٹر-ٹرانسجن کنسٹرکٹ کے ساتھ ہیپاٹوسائٹس کو منتقل کرنے کے لیے غیر انسانی پریمیٹ میں شامل کیے گئے تھے۔

NHP میں نارمل سے سپرنارمل ہیومن کوایگولیشن فیکٹر ایکٹیویٹی

غیر انسانی پریمیٹ میں hFIX اور hFVIII کا اظہار اسی ٹرانسجن پر مشتمل لینٹیو وائرل ویکٹر کے ساتھ متاثر ہوتا ہے۔ LV-FIX ویکٹر-ٹرانسجن کو 2.5 x 10 کی خوراکوں میں شامل کیا گیا تھا۔-9 TU/kg (n = 1) اور 7.5 x 10-9 TU/kg (n = 3)۔ LV-FVIII ویکٹر-ٹرانسجن کنسٹرکٹ کو 1 x 10 کی خوراک میں شامل کیا گیا تھا۔-9 TU/kg (n = 2) اور 3 x 10-9 TU/kg (n = 3)۔

متعلقہ مواد

انٹرایکٹو Webinars
تصویر

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, اور uniQure, Inc کی طرف سے تعلیمی گرانٹس کے ذریعے تعاون یافتہ۔

ضروری ایس ایس ایل