ڈیوڈ للیکرپ ، ایم ڈی ، ایف آر سی پی سی
ISTH 2021 کانگریس کی جھلکیاں۔

کینین ہیمو فیلیا ماڈل میں اڈینو سے وابستہ وائرل جین تھراپی کے بعد ابتدائی نتائج کی تحقیقات

پی بٹی1، بی یٹس۔2، ڈی ہرلبٹ3، ایس سیسو-لونچ۔2، اے مینارڈ۔3، ایچ ۔کیفی۔2، T. کرسچنسن۔2، پی کولسی۔2، L. Harpell1 ، S. Liu2، A. Mo1 ، A. Pender1، جی ویریز۔2، C. Vitelli2، الف سرمائی4، ایس بنٹنگ۔2، ایس فونگ2، D. للیکرپ1

1محکمہ پیتھالوجی اور مالیکیولر میڈیسن ، کوئینز یونیورسٹی ، کنگسٹن ، کینیڈا۔

2بائیو مارین دواسازی ، نواتو ، ریاستہائے متحدہ

3کنگسٹن ہیلتھ سائنسز ، کنگسٹن ، کینیڈا۔

4اینیمل کیئر سروسز ، کوئینز یونیورسٹی ، کنگسٹن ، کینیڈا۔

کلیدی ڈیٹا پوائنٹس

ڈیٹا پوائنٹس

ایک ہیمو فیلیا ایک کتے کا ماڈل جگر کو متاثر کرنے والی تبدیلیوں اور AAV جین تھراپی کے بعد FVIII اظہار کو متاثر کرنے والے عوامل کا جائزہ لینے کے لیے استعمال کیا گیا تھا۔ پانچ مرد کتوں کا علاج AAV5-HLP-cFVIII کے ایک ہی انفیوژن کے ساتھ 6.8e13–2e14 ویکٹر جینوم/کلوگرام کی مقدار میں کیا گیا۔ کوڈن آپٹمائزڈ کنسٹرکٹس (JA2 اور K2013) کے ساتھ علاج کیے جانے والے 2015 کتوں کے لیے FVIII کا اظہار دیکھا گیا ، جو کہ چھ ماہ تک برقرار رہا (co-cFVIII-SQ = 6.8٪ اور co-cFVIII-V3 = 4.3٪) خون جمنے کا وقت (WBCT)

ڈیٹا پوائنٹ 2۔
جیسا کہ اس گراف میں دیکھا گیا ہے ، شریک cFVIII-V3 (K2015) کے ساتھ علاج کیے جانے والے کتے نے ٹرانسامنائٹس کی دو اقساط تیار کیں ، دن 84 میں ہلکی پوسٹ بایپسی بلندی ، اور دوسری بایپسی سے ٹھیک پہلے دن 116 پر دوسری بڑی بلندی۔ الٹراساؤنڈ امیجنگ اور جگر کی بایپسی جو ان اقساط کی تفتیش کے لیے استعمال کی جاتی ہیں ان میں جگر کی ہسٹوپیتھولوجی کی کوئی اہمیت نہیں ہے۔

متعلقہ مواد

انٹرایکٹو Webinars
تصویر

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, اور uniQure, Inc کی طرف سے تعلیمی گرانٹس کے ذریعے تعاون یافتہ۔

ضروری ایس ایس ایل