الیٹا اسٹڈی کی تازہ کاری کی پیروی ، شدید ہیموفیلیا کے ساتھ بالغوں میں جیرکٹوکوگین فٹیلپرواوچک (ایس بی 1) جین تھراپی کا ایک مرحلہ 2/525 مطالعہ

الیٹا اسٹڈی کی تازہ کاری کی پیروی ، شدید ہیموفیلیا کے ساتھ بالغوں میں جیرکٹوکوگین فٹیلپرواوچک (ایس بی 1) جین تھراپی کا ایک مرحلہ 2/525 مطالعہ
62 ویں ASH کی سالانہ میٹنگ اور نمائش کی جھلکیاں

الیٹا اسٹڈی کی تازہ کاری کی پیروی ، شدید ہیموفیلیا اے کے ساتھ بالغوں میں جیرکٹوکوژن فیتلپرواوک (SB-1) جین تھراپی کا ایک مرحلہ 2/525 مطالعہ

اینڈریو ڈی لیویٹ ، ایم ڈی1، باربرا اے کونکلے ، ایم ڈی2,3، کیمو اسٹائن ، ایم ڈی4، ناتھن وسویشور ، ایم ڈی5، تھامس جے ہیرنگٹن ، ایم ڈی6، ایڈم گیرماز ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی7، اسٹیون آرکن ، ایم ڈی8، اینی فینگ ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی9، فرینک پلونسکی ، آر این ، ایم اے8، لین اسمتھ ، ایم بی اے10، لی جنگ سانگ ، پی ایچ ڈی ، ایم بی اے9، گریگوری دی روس ، ایم ڈی8، Bettina M Cockroft ، MD11، جیریمی روپن ، ایم ڈی10 اور ڈیڈیئر روئے ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی11

1کیلیفورنیا یونیورسٹی ، سان فرانسسکو ، CA

2واشنگٹن یونیورسٹی ، سیئٹل ، WA

3یونیورسٹی آف واشنگٹن ، واشنگٹن سینٹر برائے خون بہہنے والی عوارض ، سیئٹل ، ڈبلیو اے

4ارکنساس چائلڈن ہسپتال ، لٹل راک ، اے آر میں یو اے ایم ایس

5ساؤتھ فلوریڈا یونیورسٹی، تاپا، FL

6یونیورسٹی آف میامی ملر اسکول آف میڈیسن ، میامی ، ایف ایل

7کیلیفورنیا ڈیوس ، سیکرامنٹو ، سی اے

8فائزر انکارپوریٹڈ ، کیمبرج ، ایم اے

9فائزر انک ، نیو یارک ، نیو یارک

10فائزر انکارپوریٹڈ ، کالج وِل ، PA

11سنگامو علاج معالجہ ، برسبین ، سی اے

کلیدی ڈیٹا پوائنٹس

مطالعہ ڈیزائن

مرحلہ 1/2 کا مطالعہ ایس بی 525 کے لئے ایک خوراک میں اضافہ ، 4 خوراک کے تعاون کا ڈیزائن تھا ، جس میں کم خوراک میں سے ہر ایک پر 2 شرکاء اور اعلی خوراک میں 5 شریک تھے ، 3 ایکس 1013 وی جی / کلوگرام۔ تعاقب کی میعاد 1 سے 3 سال بعد کے انفیوژن تک ہوتی ہے سوائے اس کے کہ شریک 1 (3 x 1) میں شریک 1013 وی جی / کلوگرام) جنہوں نے وقت سے پہلے مطالعہ بند کردیا (فالو اپ کرنے سے محروم)۔

چارٹ میں تمام ایلیویشن (4 x 3 vg / کلوگرام)

ALT بلندیاں سب سے زیادہ عام منفی ایونٹ تھیں ، جو 5 میں سے 11 شرکاء میں شامل ہوتی ہیں اور 4 شرکاء میں سے 5 کو سہراٹ 4 میں سب سے زیادہ خوراک میں ملتی ہیں۔ ان 4 شرکاء کو 6 سے 16 ہفتوں تک کے دورانیے کے لئے اسٹیرائڈز سے سلوک کیا گیا تھا۔ ان 3 شرکاء میں سے 4 میں ALT کی ایک دوسری بلندی دیکھی گئی۔

سہولت 4 کے لئے موثر

سب سے زیادہ خوراک کی سہولت 5 ، شریک 4 میں 52 شرکاء کے لئے کروموجینک پرکھ کا استعمال کرتے ہوئے FVIII کی سرگرمی۔ انفیوژن کے بعد کی پیروی 82 سے 9 ہفتوں تک ہوتی ہے۔ ہفتوں 52-56.9 تک ، درمیانی FVIII سرگرمی 70.4٪ تھی اور اس کا مطلب 4٪ تھا (جیسا کہ 5 ہفتوں میں تشخیص کے ساتھ 4 شریک 52 میں سے XNUMX شرکاء کے لئے طے شدہ ہے)۔

متعلقہ مواد

انٹرایکٹو Webinars

انٹرایکٹو Webinars