الیٹا اسٹڈی کی تازہ کاری کی پیروی ، شدید ہیموفیلیا کے ساتھ بالغوں میں جیرکٹوکوگین فٹیلپرواوچک (ایس بی 1) جین تھراپی کا ایک مرحلہ 2/525 مطالعہ

الیٹا اسٹڈی کی تازہ کاری کی پیروی ، شدید ہیموفیلیا کے ساتھ بالغوں میں جیرکٹوکوگین فٹیلپرواوچک (ایس بی 1) جین تھراپی کا ایک مرحلہ 2/525 مطالعہ
62 ویں ASH کی سالانہ میٹنگ اور نمائش کی جھلکیاں

الیٹا اسٹڈی کی تازہ کاری کی پیروی ، شدید ہیموفیلیا اے کے ساتھ بالغوں میں جیرکٹوکوژن فیتلپرواوک (SB-1) جین تھراپی کا ایک مرحلہ 2/525 مطالعہ

اینڈریو ڈی لیویٹ ، ایم ڈی1، باربرا اے کونکلے ، ایم ڈی2,3، کیمو اسٹائن ، ایم ڈی4، ناتھن وسویشور ، ایم ڈی5، تھامس جے ہیرنگٹن ، ایم ڈی6، ایڈم گیرماز ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی7، اسٹیون آرکن ، ایم ڈی8، اینی فینگ ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی9، فرینک پلونسکی ، آر این ، ایم اے8، لین اسمتھ ، ایم بی اے10، لی جنگ سانگ ، پی ایچ ڈی ، ایم بی اے9، گریگوری دی روس ، ایم ڈی8، Bettina M Cockroft ، MD11، جیریمی روپن ، ایم ڈی10 اور ڈیڈیئر روئے ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی11

1کیلیفورنیا یونیورسٹی ، سان فرانسسکو ، CA

2واشنگٹن یونیورسٹی ، سیئٹل ، WA

3یونیورسٹی آف واشنگٹن ، واشنگٹن سینٹر برائے خون بہہنے والی عوارض ، سیئٹل ، ڈبلیو اے

4ارکنساس چائلڈن ہسپتال ، لٹل راک ، اے آر میں یو اے ایم ایس

5ساؤتھ فلوریڈا یونیورسٹی، تاپا، FL

6یونیورسٹی آف میامی ملر اسکول آف میڈیسن ، میامی ، ایف ایل

7کیلیفورنیا ڈیوس ، سیکرامنٹو ، سی اے

8فائزر انکارپوریٹڈ ، کیمبرج ، ایم اے

9فائزر انک ، نیو یارک ، نیو یارک

10فائزر انکارپوریٹڈ ، کالج وِل ، PA

11سنگامو علاج معالجہ ، برسبین ، سی اے

کلیدی ڈیٹا پوائنٹس

مطالعہ ڈیزائن

مرحلہ 1/2 کا مطالعہ ایس بی 525 کے لئے ایک خوراک میں اضافہ ، 4 خوراک کے تعاون کا ڈیزائن تھا ، جس میں کم خوراک میں سے ہر ایک پر 2 شرکاء اور اعلی خوراک میں 5 شریک تھے ، 3 ایکس 1013 وی جی / کلوگرام۔ تعاقب کی میعاد 1 سے 3 سال بعد کے انفیوژن تک ہوتی ہے سوائے اس کے کہ شریک 1 (3 x 1) میں شریک 1013 وی جی / کلوگرام) جنہوں نے وقت سے پہلے مطالعہ بند کردیا (فالو اپ کرنے سے محروم)۔

چارٹ میں تمام ایلیویشن (4 x 3 vg / کلوگرام)

ALT بلندیاں سب سے زیادہ عام منفی ایونٹ تھیں ، جو 5 میں سے 11 شرکاء میں شامل ہوتی ہیں اور 4 شرکاء میں سے 5 کو سہراٹ 4 میں سب سے زیادہ خوراک میں ملتی ہیں۔ ان 4 شرکاء کو 6 سے 16 ہفتوں تک کے دورانیے کے لئے اسٹیرائڈز سے سلوک کیا گیا تھا۔ ان 3 شرکاء میں سے 4 میں ALT کی ایک دوسری بلندی دیکھی گئی۔

سہولت 4 کے لئے موثر

سب سے زیادہ خوراک کی سہولت 5 ، شریک 4 میں 52 شرکاء کے لئے کروموجینک پرکھ کا استعمال کرتے ہوئے FVIII کی سرگرمی۔ انفیوژن کے بعد کی پیروی 82 سے 9 ہفتوں تک ہوتی ہے۔ ہفتوں 52-56.9 تک ، درمیانی FVIII سرگرمی 70.4٪ تھی اور اس کا مطلب 4٪ تھا (جیسا کہ 5 ہفتوں میں تشخیص کے ساتھ 4 شریک 52 میں سے XNUMX شرکاء کے لئے طے شدہ ہے)۔

متعلقہ مواد

انٹرایکٹو Webinars

انٹرایکٹو Webinars

تصویر

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, اور uniQure, Inc کی طرف سے تعلیمی گرانٹس کے ذریعے تعاون یافتہ۔

ضروری ایس ایس ایل