AMT-060 جین تھراپی بالغوں میں جو شدید یا اعتدال پسند شدید ہیموفیلیا B کے ساتھ 5 سال تک خون بہہ رہا ہے اور فیکٹر IX کے استعمال میں مستحکم FIX اظہار اور پائیدار کمی کی تصدیق کرتا ہے
62 ویں ASH کی سالانہ میٹنگ اور نمائش کی جھلکیاں

AMT-060 جین تھراپی بالغوں میں جو شدید یا اعتدال پسند شدید ہیموفیلیا B کے ساتھ 5 سال تک خون بہہ رہا ہے اور فیکٹر IX کے استعمال میں مستحکم FIX اظہار اور پائیدار کمی کی تصدیق کرتا ہے

فرینک ڈبلیو جی لیبیک ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی1، کرینہ میجر ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی2، مشیئل کوپنز ، ایم ڈی3، پیٹر کیمپمن ، ایم ڈی4، رابرٹ کلیمروتھ ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی5، راجر شٹجینس ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی ، ایم ایس سی6، جیانکارلو کاسٹ مین ، ایم ڈی7، ایرارڈ سیفریڈ ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی8، جوآخم شوئبل9، ہالورڈ بینیگ1,10، آئیلین کے کے ساویر ، پی ایچ ڈی11، اور ولف گینگ اے میسبچ ، MD12

1ایراسمس یونیورسٹی میڈیکل سینٹر ، روٹرڈیم ، نیدرلینڈز

2محکمہ ہیماتولوجی ، یونیورسٹی آف گرونجن ، یونیورسٹی میڈیکل سینٹر گرونینجین ، گرونینجین ، نیدرلینڈ

3ایمسٹرڈم یونیورسٹی میڈیکل سینٹر ، یونیورسٹی آف ایمسٹرڈیم ، ایمسٹرڈیم ، نیدرلینڈز

4رگشوسپیٹیلیٹ ، کوپن ہیگن ، ڈنمارک

5محکمہ برائے داخلی طب ، واسکولر میڈیسن اینڈ ہیومسٹیسولوجی ، ویوینٹس کلینکئم ام فریڈرششین ، برلن ، جرمنی

6وان کریولڈکلنک ، یونیورسٹی میڈیکل سینٹر اتریچٹ ، اتریچ یونیورسٹی ، اتریچٹ ، نیدرلینڈ

7ایزیندا آسپیڈیلیرا یونیورسیٹیریا کیریگی ، فلورنس ، اٹلی

8انسٹی ٹیوٹ فرینکفرٹ ، جرمنی کے ریڈ کراس بلڈ سروس بیڈن ورٹمبرگ ہیسن ، فرینکفرٹ ، جرمنی

9انسٹی ٹیوٹ فرینکفرٹ ، جرمنی کے ریڈ کراس بلڈ سروس بیڈن ورٹمبرگ ہیسن ، فرینکفرٹ ، جرمنی

10واشنگٹن یونیورسٹی آف میڈیسن ، سیئٹل ، ڈبلیو اے

11یونقور انکارپوریٹڈ ، لیکسنٹن ، ایم اے

12یونیورسیٹیٹسکلنیکم فرینکفرٹ ، فرینکفرٹ ، جرمنی

کلیدی ڈیٹا پوائنٹس

مرحلہ I / II مطالعہ ڈیزائن

ڈیٹا پوائنٹس

یہ اعداد و شمار AMT-1 کے 2/060 مطالعہ کے مطالعہ کے ڈیزائن کا خلاصہ کرتا ہے۔ مطالعہ خوراک میں اضافے کے ساتھ اوپن لیبل تھا۔ کوہورٹ 1 (n = 5) کو 5x10 کی خوراک میں ایک ہی ادخال ملا12 جی سی / کلوگرام اور کوورٹ 2 (n = 5) کو 2x10 کی خوراک میں ایک ہی ادخال ملا13 جی سی / کلوگرام۔ فالو اپ کا دورانیہ 5 سال کیلئے 1 سال اور کوورٹ 4.5 کے لئے 2 سال ہے۔

تصویر

5 سال (Cohort 1) اور 4.5 سال (cohort 2) کی پیروی کے دوران ، مطلب cohort 5.2 میں 95٪ (2.0٪ CI 8.4–1) اور cohort میں 7.4٪ (95٪ CI 4.2–10.6) تھی۔ 2. فکس سرگرمی دونوں منحصر کے لئے پیروی کی مدت کے دوران خوراک پر منحصر اور مستحکم تھی. قوسین کی قدریں وقت کے ساتھ ساتھ FIX سرگرمی کی نمائندگی کرتی ہیں۔ آخری FIX مرتکز انتظامیہ کے کم از کم 10 دن بعد ہی اقدار شامل ہیں۔

متعلقہ مواد

انٹرایکٹو Webinars

انٹرایکٹو Webinars