فیز 3 HOPE-B جین تھراپی ٹرائل کا پہلا ڈیٹا: شدید یا اعتدال پسند شدید ہیموفیلیا B کے ساتھ بالغوں میں Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX مختلف قسم؛ AMT-061) کی افادیت اور حفاظت۔
62 ویں ASH کی سالانہ میٹنگ اور نمائش کی جھلکیاں

فیز 3 HOPE-B جین تھراپی ٹرائل کا پہلا ڈیٹا: شدید یا اعتدال پسند شدید ہیموفیلیا B کے ساتھ بالغوں میں Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX مختلف قسم؛ AMT-061) کی افادیت اور حفاظت۔ اینٹی باڈیز

اسٹیون ڈبلیو پائپ ، ایم ڈی1، مائیکل ریکٹ ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی2، نائجل ایس کی ، ایم ڈی3، فرینک ڈبلیو جی لیبیک ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی4، جیانکارلو کاسٹ مین ، ایم ڈی5، سوسن یو لیٹیمور ، آر این6، پال وان ڈیر والک7,8,9، کیتلیجنے پیرلنک ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی10، مشیئل کوپنز ، ایم ڈی11، نیامہ او کونل ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی12، جان پاسی ، MB ، CHB ، پی ایچ ڈی ، FRCP ، FRCPath ، FRCPCH13، پیٹر کیمپمن ، ایم ڈی14، کرینہ میجر ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی15، اینیٹ وون ڈرگالسکی ، MD ، PharmD16، گائے ینگ ، ایم ڈی17، سڈرک ہرمنس ، ایم ڈی ، ایم آر سی پی ، پی ایچ ڈی18، جان ایسٹرمارک ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی19,20، رابرٹ کلیمروتھ ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی21، رچرڈ ایس لیمونس ، ایم ڈی22، ناتھن وسویشور ، ایم ڈی23، شیلی کری ، ایم ڈی ، ایم ایس24، راشد کاظمی ، ایم بی بی ایس25، ایملی سیمنگٹن26، میگوئل اے ایسکوبار ، ایم ڈی27، ایسٹبان گومیز ، ایم ڈی28، ربیکا کروس جارس ، MD29، ایڈم کوتوسکی ، ایم ڈی30، ڈورس کوون ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی31، مائیکل وانگ ، ایم ڈی32، ایلیسن پی وہیلر ، ایم ڈی33، آئیلین کے ساویر ، پی ایچ ڈی34، اسٹیفنی ورویج ، بی ایس سی35، ویلری کولٹیٹا ، ایم ایس سی36، نغمانہ باجمہ ، ایم ڈی37، رابرٹ گٹ ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی36 اور ولف گینگ اے میسباچ ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی38

1یونیورسٹی آف مشیگن، این آربر، ایم آئی

2اوریگون ہیلتھ اینڈ سائنس یونیورسٹی ، پورٹلینڈ ، یا

3یونیورسٹی آف نارتھ کیرولائنا ، چیپل ہل ، این سی

4ایراسمس ایم سی ، یونیورسٹی میڈیکل سینٹر روٹرڈیم ، روٹرڈم ، نیدرلینڈز

5ایزیندا آسپیڈیلیرا یونیورسیٹیریا کیریگی ، فلورنس ، اٹلی

6اوریگون ہیلتھ اینڈ سائنس یونیورسٹی ، پورٹلینڈ

7وریجے یونیورسیٹ میڈیکل سینٹر ، ایمسٹرڈیم ، این ایل ڈی

8یونیورسیٹیئر میڈیسچ سینٹرام اتریچٹ ، اتریچٹ ، نیدرلینڈز

9وین کریولڈکلنک ، یونیورسٹی میڈیکل سینٹر اتریچٹ ، اتریچٹ ، نیدرلینڈز

10واسکولر میڈیسن اور ہیومسٹیسس اور ہیمو فیلیا سنٹر ، یونیورسٹی ہسپتال لیوین ، لیوین ، بیلجیم

11ایمسٹرڈیم یونیورسٹی کے طبی مراکز ، ایمسٹرڈم یونیورسٹی ، ایمسٹرڈیم ، نیدرلینڈز

12نیشنل کوگولیشن سینٹر ، سینٹ جیمز ہسپتال ، ڈبلن ، آئرلینڈ

13رائل لندن ہیموفیلیا سنٹر ، بارٹس اور لندن اسکول آف میڈیسن اینڈ ڈینٹسٹری ، لندن ، برطانیہ

14رگشوسپیٹیلیٹ ، کوپن ہیگن ، ڈنمارک

15یونیورسٹی میڈیکل سینٹر گرونجن ، گرونجن ، نیدرلینڈز

16کیلیفورنیا یونیورسٹی سان ڈیاگو ، لا جولا ، CA

17یونیورسٹی آف سدرن کیلیفورنیا کیک اسکول آف میڈیسن ، چلڈرن ہسپتال لاس اینجلس ، لاس اینجلس ، CA

18کلینیکس یونیورسیٹیئرس سینٹ-لوس ، یونیورائٹ کیتھولک ڈی لووین ، برسلز ، بیلجیم

19ادارہ برائے متنازعہ طب - کلینیکل کوگولیشن ، لنڈ یونیورسٹی ، مالمو ، سویڈن

20اسکین یونیورسٹی ہسپتال ، مالمو ، سویڈن

21ویوینٹس کلینکئم ام فریڈرششین ، برلن ، جرمنی

22یوٹاہ یونیورسٹی ، سالٹ لیک سٹی ، UT

23ساؤتھ فلوریڈا یونیورسٹی، تاپا، FL

24میڈیکل سائنسز برائے آرکنساس یونیورسٹی ، لٹل راک ، اے آر

25یونیورسٹی ہسپتال ساؤتیمپٹن این ایچ ایس فاؤنڈیشن ٹرسٹ ، ساؤتیمپٹن ، برطانیہ

26کیمبرج یونیورسٹی – ایڈن بروک ہسپتال ، کیمبرج ، برطانیہ

27ہیوسٹن ، ہیوسٹن ، ٹی ایکس میں ٹیکساس یونیورسٹی کا ہیلتھ سائنس سینٹر

28فینکس چلڈرن ہسپتال ، فینکس ، AZ

29بلڈ ورکس نارتھ ویسٹ ، سیئٹل ، ڈبلیو اے

30مغربی نیویارک ، نیو یارک کا ہیمو فیلیا سنٹر

31لاس اینجلس میں آرتھوپیڈک ہسپتال ، آرتھوپیڈک ہیموفیلیا ٹریٹمنٹ سینٹر ، لاس اینجلس ، CA

32آنسوچز میڈیکل کیمپس ، کولوراڈو یونیورسٹی ، اسکول آف میڈیسن ، ہیموفیلیا اور تھرومبوسس سینٹر ، ارورہ ، سی او

33وانڈربلٹ یونیورسٹی میڈیکل سینٹر ، نیش ول ، ٹی این

34یونقور انکارپوریشن ، لیکسنٹن ، ایم اے

35یونقور ، لیکسنٹن ، ایم اے

36یونقور انکارپوریشن ، لیکسنٹن ، ایم اے

37یونیکور انکارپوریشن ، لیکسنٹن ، ایم اے

38یونیورسٹی ہسپتال فرینکفرٹ ، فرینکفرٹ ، جرمنی

کلیدی ڈیٹا پوائنٹس

تصویر

AMT-3 (etranacogene dezaparvovec) کے لئے HOPE-B فیز 061 کلینیکل ٹرائل کو اوپن لیبل ، سنگل بازو مطالعہ کے طور پر ڈیزائن کیا گیا تھا۔ AAV5-Padua hFIX کی ایک ہی خوراک 54 شرکاء میں 2x10 کی خوراک میں استعمال کی گئی13 جی سی / کلوگرام۔ بنیادی نکات میں 26 اور 52 ہفتوں کے بعد انفیوژن کی FIX سرگرمی تھی ، اور لیڈ ان کے مقابلے میں 52 ہفتوں میں ABR۔ پیروی کی مدت 5 سال کے لئے شیڈول ہے۔ AAV5 پر پہلے سے موجود غیرجانبدار مائپنڈوں کو خارج کرنے کا معیار نہیں تھا۔

تصویر

اس اعداد و شمار میں 26 ہفتوں کے بعد کی خوراک (N = 54) تک کے سبھی شرکاء کی اوسط اور درمیانی FIX سرگرمی اور 26 ہفتوں (72 ہفتوں تک) سے زیادہ پیروی کرنے والے شرکاء کو دکھایا گیا ہے۔ بعد میں 3 ہفتوں کے بعد اظہار خیال کرنا زبردست تھا اور اس کا مطلب 37.2 ہفتہ میں 26 فیصد رہا۔ .

تصویر

اس جدول میں 6 مہینوں کی لیڈ ان مدت کے پہلے 6 ماہ کے بعد انفیوژن کے دوران تمام شرکاء کیلئے خون کا موازنہ کیا گیا ہے۔ کل خون بہہ رہا ہے 83٪ اور علاج شدہ خون میں 91٪ کمی واقع ہوئی ہے۔ 0 خون بہہ جانے والے مریض 30 ماہ کے بعد کی خوراک کی مدت میں لیڈ ان مدت میں 72 فیصد سے بڑھ کر 6 فیصد ہو گئے۔

متعلقہ مواد

انٹرایکٹو Webinars

انٹرایکٹو Webinars