شدید یا اعتدال پسند شدید ہیموفیلیا بی کے ساتھ بالغوں میں جین کی منتقلی کے لئے ایک بہتر انضمام ، Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX مختلف شکل): ایک فیز 2b ٹرائل سے دو سال کا ڈیٹا
62 ویں ASH کی سالانہ میٹنگ اور نمائش کی جھلکیاں

شدید یا اعتدال پسند شدید ہیموفیلیا بی کے ساتھ بالغوں میں جین کی منتقلی کے لئے ایک بہتر انضمام ، Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX مختلف شکل): ایک فیز 2b ٹرائل سے دو سال کا ڈیٹا

اینیٹ وون ڈرگالسکی ، ایم ڈی ، فارم ڈی1، ایڈم گیرماز ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی2، جیانکارلو کاسٹ مین ، ایم ڈی3، نائجل ایس کی ، ایم ڈی4,5، سوسن یو لیٹیمور ، آر این6، فرینک ڈبلیو جی لیبیک ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی7، ولف گینگ اے میسبچ ، ایم ڈی8، مائیکل ریکٹ ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی9، ایسٹبان گومیز ، ایم ڈی10، رابرٹ گٹ ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی11، اور اسٹیون ڈبلیو پائپ ، ایم ڈی12

1محکمہ طب ، ہیماتولوجی / آنکولوجی کا ڈویژن ، یوسی سان ڈیاگو ہیلتھ ، سان ڈیاگو ، CA

2کیلیفورنیا ڈیوس ، سیکرامنٹو ، سی اے

3ایزیندا آسپیڈیلیرا یونیورسیٹیریا کیریگی ، فلورنس ، اٹلی

4چیپل ہل ، چیپل ہل ، این سی میں یونیورسٹی آف نارتھ کیرولائنا

5چیپل ہل ، چیپل ہل ، این سی میں ہیومیٹولوجی یونیورسٹی ، نارتھ کیرولائنا کی ڈویژن

6اوریگون ہیلتھ اینڈ سائنس یونیورسٹی ، پورٹلینڈ ، یا

7ایراسمس یونیورسٹی میڈیکل سینٹر ، روٹرڈیم ، نیدرلینڈز

8ہیموفیلیا سنٹر ، یونیورسٹی ہسپتال فرینکفرٹ ، فرینکفرٹ ، جرمنی

9اوریگون ہیلتھ اینڈ سائنس یونیورسٹی ، پورٹلینڈ ، یا

10فینکس چلڈرن ہسپتال ، فینکس ، AZ

11یونقور انکارپوریشن ، لیکسنٹن ، ایم اے

12یونیورسٹی آف مشیگن، این آربر، ایم آئی

کلیدی ڈیٹا پوائنٹس

تصویر

AMT-2 (etranacogene dezaparvovec) کے لئے مرحلہ 061B کلینیکل ٹرائل کو اوپن لیبل ، واحد بازو مطالعہ کے طور پر ڈیزائن کیا گیا تھا۔ AAV5-Padua hFIX کی ایک خوراک 3 شرکاء میں 2x10 کی خوراک میں استعمال کی گئی تھی13 جی سی / کلوگرام۔ بنیادی اختتامی نقطہ 6 ہفتوں میں FIX سرگرمی تھا ، اور پیروی کی مدت 5 سال تھی۔ AAV5 پر پہلے سے موجود غیرجانبدار مائپنڈوں کو خارج کرنے کا معیار نہیں تھا۔

تصویر

FIX سرگرمی کا بنیادی اختتام weeks 5 ہفتوں کے بعد انفیوژن کے تمام 6 شرکاء میں حاصل کیا گیا تھا۔ 3 سال میں اوسط FIX سرگرمی 2٪ تھی ، اور FIX سرگرمی 44.2 سال سے سال 1 تک مستحکم تھی۔ 2 سال سے زیادہ ، 2 یا 2 شرکاء کے پاس کوئی خون نہیں تھا یا FIX توجہ کا استعمال نہیں تھا۔ تیسرے شریک میں 3 مشتبہ اور 2 کی تصدیق شدہ خون بہنے کے لئے FIX متبادل تھراپی کے 1 گھائل تھے۔

متعلقہ مواد

انٹرایکٹو Webinars

انٹرایکٹو Webinars