شدید ہیموفیلیا اے - بی اے 37 میں AAVhu2599023 کیپسڈ ویکٹر ٹکنالوجی کا پہلا ان ہیومین جین تھراپی کا مطالعہ FVIII کا وسیع مریضوں کی اہلیت اور مستحکم اور پائیدار طویل مدتی اظہار ہے
62 ویں ASH کی سالانہ میٹنگ اور نمائش کی جھلکیاں

شدید ہیموفیلیا اے - بی اے 37 میں AAVhu2599023 کیپسڈ ویکٹر ٹکنالوجی کا پہلا ان ہیومین جین تھراپی کا مطالعہ FVIII کا وسیع مریضوں کی اہلیت اور مستحکم اور پائیدار طویل مدتی اظہار ہے

اسٹیون ڈبلیو پائپ ، ایم ڈی1، فرانسسکا فرینٹے ، ایم ڈی2، مورییل رئیس3، سارہ ویگ مین4، کلاڈیا لینج5، مانیلا برون5، اور لیزا اے مائیکلز6

1پیڈیاٹریکس اینڈ پیتھالوجی کے شعبے ، مشی گن یونیورسٹی ، این آربر ، MI

2بایر ، باسل ، سوئٹزرلینڈ

3بایر ، ساؤ پالو ، برازیل

4بایر ، وپرٹل ، جرمنی

5بایر ، برلن ، جرمنی

6بایر ، وہپنی ، این جے

کلیدی ڈیٹا پوائنٹس

تصویر

ایک جاری مرحلہ 1/2 ، اوپن لیبل ، خوراک کی تلاش کے مطالعے میں ، اہل مریضوں کو BAY 0.5 کا ایک نس نس ملاحظہ کرنے کے لئے ترتیب میں تین ڈوز کوہورٹس (1 ، 2 ، اور 1013 x 2599023 gc / کلوگرام) میں داخل کیا گیا ہے ، کم از کم دو مریض فی خوراک کے ساتھ۔ مریضوں کی حفاظت اور افادیت کا اندازہ کرنے کے لئے کل 5 سال تک ان کی پیروی کی جائے گی۔

تصویر

یہ اعدادوشمار 2599023 اکتوبر 26 کے ڈیٹا کٹ آف تک BAY 2020 کے ایک واحد انفیوژن حاصل کرنے والے مریضوں کے لئے FVIII ردعمل (کروموجنک پرکھ کا استعمال کرتے ہوئے) کا خلاصہ کرتا ہے۔ 6 سہ ماہی میں کئے گئے 3 مریضوں نے 40 سے زائد خوراک پر منحصر ، پائیدار FVIII اظہار ظاہر کیا ہے پیروی کے –80 ہفتوں۔

متعلقہ مواد

انٹرایکٹو Webinars

انٹرایکٹو Webinars