Etranacogene Dezaparvovec جین تھراپی حاصل کرنے کے بعد شدید یا اعتدال پسند ہیموفیلیا B والے بالغوں میں صحت سے متعلق معیار زندگی میں بہتری
ISTH کی 30ویں کانگریس کی جھلکیاں

Etranacogene Dezaparvovec جین تھراپی حاصل کرنے کے بعد شدید یا اعتدال پسند ہیموفیلیا B والے بالغوں میں صحت سے متعلق معیار زندگی میں بہتری

پیش کردہ: سٹیون ڈبلیو پائپ، ایم ڈی، مشی گن یونیورسٹی، این آربر، مشی گن، ریاستہائے متحدہ

R. Itzler1، جے ملر2، آر رابسن2، پی مونہہن3، ایس پائپ4

1CSL Behring, King of Prussia, PA, USA, King of Prussia, Pennsylvania, United States
2Everest Clinical Research, Little Falls, NJ, USA, Little Falls, New Jersey, United States
3CSL Behring, King of Prussia, PA, USA, King of Prussia, Pennsylvania, United States
4یونیورسٹی آف مشی گن، این آربر، مشی گن، ریاستہائے متحدہ

 

 

کلیدی ڈیٹا پوائنٹس

HOPE-B مریض رپورٹ شدہ نتیجہ (PRO) اختتامی پوائنٹس

HOPE-B کلینیکل ٹرائل کے حصے کے طور پر مریض کی رپورٹ کردہ نتائج کے اختتامی نکات، ثانوی اور تحقیقی دونوں، کا اندازہ لگایا گیا ہے۔ دو آلات کو مقدمے کی سماعت کے ثانوی اختتامی نقطہ کے طور پر پہلے سے مخصوص کیا گیا تھا، یہ دونوں ہی عام سوالنامے ہیں جو بیماری ہیموفیلیا کے لیے مخصوص نہیں ہیں: بین الاقوامی جسمانی سرگرمی سوالنامہ (iPAQ) اور EQ-5D-5L بصری اینالاگ اسکیل (VAS)۔ اس کے علاوہ، ٹرائل میں کئی پی آر او آلات شامل تھے جو پہلے سے ایکسپلوریٹری اینڈ پوائنٹس کے طور پر بیان کیے گئے تھے۔

Hem-A-QoL: بہتری 2 پر برقرار ہے۔

سال 1 کے بعد دیکھے گئے Hem-A-QoL کے کل سکور میں بہتری 2 سال کے فالو اپ کے بعد برقرار رکھی گئی۔ اوسط مجموعی اسکور میں لیڈ ان کے مقابلے میں 6.2 پوائنٹس کی بہتری ہوئی، جو کہ 23.7 فیصد بہتری کی نمائندگی کرتا ہے۔ ہیموفیلیا سے متعلق مخصوص ڈومین سکور جو 1 سال کے مشاہدے میں اہم تھے، جین تھراپی کے بعد 2 سال میں مستقل طور پر بہتر ہوئے۔

متعلقہ مواد

انٹرایکٹو Webinars
تصویر

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, اور uniQure, Inc کی طرف سے تعلیمی گرانٹس کے ذریعے تعاون یافتہ۔

ضروری ایس ایس ایل