ہیموفیلیا A کتے کے ماڈل میں FVIII ٹرانسجین ڈلیوری کے طویل مدتی فالو اپ کے بعد AAV ویکٹر کے اندراج کی فریکوئنسی، مقام اور نوعیت
ISTH 2020 ورچوئل کانگریس کی جھلکیاں

ہیموفیلیا A کتے کے ماڈل میں FVIII ٹرانسجین ڈلیوری کے طویل مدتی فالو اپ کے بعد AAV ویکٹر کے اندراج کی فریکوئنسی، مقام اور نوعیت

پال بٹی1، سلویہ فونگ2، میٹیئو فرانکو3، آئرین گل فرینہ3، امی مو1، لوریان ہارپیل1، کرسٹین ہف1، ڈیوڈ ہرلبٹ1، ایبی پینڈر1، صوفیہ سارڈو انفری1، اینڈریو سرمائی4، منفریڈ شمٹ3 اور ڈیوڈ للیکرپ1

1محکمہ پیتھالوجی اور سالماتی طب ، کوئین یونیورسٹی ، کنگسٹن ، اونٹاریو ، کینیڈا۔

2بائیو مارن دواسازی ، نواتو ، CA ، USA۔

3جین ورک جی ایم بی ایچ، ہائیڈلبرگ، جرمنی۔

3اینیمل کیئر سروسز ، کوئینز یونیورسٹی ، کنگسٹن ، اونٹاریو ، کینیڈا۔

کلیدی ڈیٹا پوائنٹس

مطالعہ میں شامل 8 کتوں کے لئے بائیں طرف کی میز میں خوراک ، کیپسڈ سیروٹائپ ، FVIII کی سطح ، اور انضمام سائٹ (IS) کی تعداد دکھائی گئی ہے۔ انفیوژن کے دس سال بعد ، 2 جانوروں میں سے 8 میں FVIII کی سطح <1٪ تھی اور دوسرے 2.9 جانوروں میں یہ 8.6٪ سے 6٪ تک تھی۔ انضمام سائٹس کا 2 طریقوں (ہدف افزودگی ترتیب ، TES ، اور لکیری پرورش وسطی پی سی آر ، LAM-PCR) کا استعمال کرتے ہوئے تجزیہ کیا گیا۔ دائیں طرف کا گراف ہر جانور کے لئے IS کی نسبتہ تقسیم ظاہر کرتا ہے۔

ہر جانور کے لئے 2 ہیپاٹک سائٹس کے جینومک ڈی این اے کو ویکٹر جینوم انضمام کے لئے تجزیہ کیا گیا تھا۔ انضمام فارم (ویکٹر جینوم) کا حساب کتاب 4.6٪ ہے اور ایپیسوومل فارم (ویکٹر ویکٹر) کا حساب کتاب of .95.4..10 فیصد ہے۔ ان نتائج سے ظاہر ہوتا ہے کہ اظہار کے ویکٹروں نے انفیوژن کے XNUMX+ سال بعد بنیادی طور پر ایک معمولی شکل برقرار رکھی ہے۔

یہ جدول TES طریقہ کار کی بنیاد پر 10 سب سے عام انضمام سائٹس (کروموزوم، سائز، جین، اور مقام) کو دکھاتا ہے۔ ترتیب دینے کے دونوں طریقوں کی بنیاد پر، انضمام کی سب سے عام سائٹیں KCNIP2، CLIC2، ABCB1، اور F8 جین.

متعلقہ مواد

انٹرایکٹو Webinars

انٹرایکٹو Webinars

تصویر

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, اور uniQure, Inc کی طرف سے تعلیمی گرانٹس کے ذریعے تعاون یافتہ۔

ضروری ایس ایس ایل