سنگین ہیمو فیلیا B (HB) مریضوں میں عمومی FIX سرگرمی کی سطح کو حاصل کرنے (B-AMAZE مطالعہ) ناول ایڈینو ایسوسی ایٹ وائرس (AAV) جین تھراپی (FLT180a) پر فالو اپ
EAHAD کی 14 ویں سالانہ کانگریس کی جھلکیاں

سنگین ہیمو فیلیا B (HB) مریضوں میں نوول ایڈینو ایسوسی ایٹ وائرس (AAV) جین تھراپی (FLT180a) کے عمومی FIX سرگرمی کی سطح کا حصول
(بی-امیج اسٹڈی)

پرتیما چوہدری ،1,2 سوسن شاپیرو ،3 مائک مکرس ،4 گلین ایونز ،5 سارہ بوائس ،6 کیٹ ٹاکس ،7 گیری ڈولن ،8 الریک رائس ،9 مارک فلپس ،1,2 این رڈیل ،1 ماریہ ریٹا پیرالٹا ،1 مشیل قی ،2 ٹیڈ ٹوڈنھم ،1 اینڈریو اسمتھ ،10 ایلیسن لانگ ،10 جولی کرپ ،10 امیت ناتھوانی1,2

1کتھرین ڈورمنڈی ہیموفیلیا اور تھرومبوسس سینٹر ، رائل فری ہسپتال ، لندن ، یوکے

2یونیورسٹی کالج لندن ، لندن ، یوکے

3آکسفورڈ ہیموفیلیا سنٹر ، آکسفورڈ ، یوکے

4یونیورسٹی آف شیفیلڈ ، شیفیلڈ ، برطانیہ

5کینٹ اور کینٹربری ہسپتال ، کینٹربری ، یوکے

6یونیورسٹی ہسپتال ساؤتیمپٹن ، ساؤتیمپٹن ، یوکے

7نیو کاسل ہیموفیلیا جامع نگہداشت کا مرکز ، نیو کاسل ، یوکے

8سینٹ تھامس اور گائے کا اسپتال ، لندن ، یوکے

9سینٹ جوڈ چلڈرن ریسرچ ، میمفس ، ٹی این ، امریکہ

10فری لائن ، سٹیونج ، یوکے

کلیدی ڈیٹا پوائنٹس

مطالعہ ڈیزائن

aماضی میں 4.5e11vg / کلوگرام کے طور پر رپورٹ کیا گیا تھا۔ bماضی میں 1.5e12vg / کلوگرام کے طور پر رپورٹ کیا گیا تھا۔
cماضی میں 7.5e11vg / کلوگرام کے طور پر رپورٹ کیا گیا تھا۔ dاس سے پہلے 9.75e11vg / کلوگرام کے طور پر رپورٹ کیا گیا تھا 

FLT180a کی حفاظت اور افادیت کا اندازہ لگانے کے لئے ، ایک انکولی خوراک کا استعمال کیا گیا ، جس کی شروعات 2 مریضوں کے ساتھ 3.8 x 10 کی کم ترین خوراک پر کی گئی۔11 وی جی / کلوگرام اور تھرومبوسس کے خطرہ کو کم سے کم کرتے ہوئے فکس اظہار کو بہتر بنانے کے ل subse بعد کی مقدار میں ایڈجسٹ کرنا۔ آخری گروپ ، کوہورٹ 4 کی خوراک 8.32 x 10 تھی11 وی جی / کلوگرام۔ مدافعتی دباؤ کے طریقہ کار مقدمے کی سماعت کے دوران تیار ہوئے ، جس کے نتیجے میں پروفیلیکٹک قوتِ مدافعتی دباؤ باقاعدگی کا نتیجہ برآمد ہوا جس میں کوہورٹ 4 میں ٹاکرولیمس شامل تھی۔

فکس سرگرمی

AAVS4 ویکٹر اور FIX-Padua transgene کے ساتھ علاج کے بعد پہلے 4 ماہ کے دوران CHort 6 میں 3 مضامین کے لئے ایک مرحلے پرکھ پر مبنی FIX سرگرمی۔ چوٹی FIX سرگرمی 150-250٪ تھی اور 50 اور 140 دن کے بعد انفیوژن کے درمیان واقع ہوئی ہے۔ 3 میں سے 4 مضامین میں ، FIX کی سطح 100٪ سے زیادہ رہ گئی ہے۔

متعلقہ مواد

انٹرایکٹو Webinars

انٹرایکٹو Webinars