ہیموفیلیا بی کے مریضوں کے ایک گروپ میں 5 سال سے زیادہ کا فالو اپ فیڈانکوجین ایلاپاروویک اڈینو سے وابستہ وائرس جین تھراپی سے علاج کیا گیا
ASH کے 63ویں سالانہ اجلاس کی جھلکیاں

ہیموفیلیا بی کے مریضوں کے ایک گروپ میں 5 سال سے زیادہ کا فالو اپ فیڈانکوجین ایلاپاروویک اڈینو سے وابستہ وائرس جین تھراپی سے علاج کیا گیا

بین جے سمیلسن جونز، ایم ڈی، پی ایچ ڈی1، اسپینسر K. سلیوان، ایم ڈی2, John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS3*، ایڈم گیرماز ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی4، لنڈسے اے جارج، ایم ڈی1,5، جوناتھن ایم ڈوکور، ایم ڈی، ایم پی ایچ6، جیروم ایم ٹیٹیل، ایم ڈی، ایف آر سی پی سی7، کیتھرین ای میک گین، ایم ڈی8, Amanda O'Brien9*، ایان ونبرن، ایم بی بی ایس، پی ایچ ڈی، ایم آر سی ایس10 *، لین ایم سمتھ، ایم بی اے9*، امیت چھابڑا، ایم بی بی ایس، ایم پی ایچ11، اور جیریمی روپن، ایم ڈی9

1فلاڈیلفیا کے چلڈرن ہسپتال، فلاڈیلفیا، PA
2مسیسیپی سینٹر فار ایڈوانسڈ میڈیسن، میڈیسن، ایم ایس
3سیل اور مالیکیولر تھراپیز، رائل پرنس الفریڈ ہسپتال، SLHD، آسٹریلیا
4کیلیفورنیا ڈیوس ، سیکرامنٹو ، سی اے
5یونیورسٹی آف پنسلوانیا، فلاڈیلفیا، PA میں پیریل مین سکول آف میڈیسن
6ہیموفیلیا ٹریٹمنٹ سینٹر، یو سی ڈیوس، سیکرامنٹو، سی اے
7ٹورنٹو یونیورسٹی، سینٹ مائیکل ہسپتال، ٹورنٹو، کینیڈا
8کولمبیا یونیورسٹی، نیویارک، نیویارک
9فائزر انکارپوریٹڈ ، کالج وِل ، PA
10Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, United Kingdom
11فائزر انک ، نیو یارک ، نیو یارک

کلیدی ڈیٹا پوائنٹس

فیڈانکوجین ایلاپروویک کے انفیوژن کے بعد وقت کے ساتھ سرگرمی کو درست کریں۔

FIX سرگرمی (دسمبر 2020 کی کٹ آف تاریخ کے مطابق) فیڈاناکوجین ایلاپاروویک کے فیز 15/1 کلینیکل ٹرائل میں 2 شرکاء کے لیے جنہوں نے 5e11 vg/kg کی خوراک حاصل کی۔ FIX سرگرمی کا تعین سنٹرل لیبارٹری ایکٹین FSL پر مبنی ون اسٹیج کلاٹنگ پرکھ کا استعمال کرتے ہوئے کیا گیا تھا۔ اوسط FIX سرگرمی کی سطح ہلکی ہیموفیلیا کی شدت کی حد میں رہی ہے: 22.8%، سال 1 (n = 15)؛ 25.4%، سال 2 (n = 14)؛ 22.9%، سال 3 (n = 14)؛ 24.9%، سال 4 (n = 9)؛ اور 19.8%، سال 5 (n = 7)۔

فیڈانکوجین ایلاپاروویک کے انفیوژن کے بعد وقت کے ساتھ ABR

ABR 14 فیز 15/1 میں سے 2 شرکاء کے لیے جنہوں نے طویل مدتی فالو اپ مطالعہ میں حصہ لیا۔ صرف 9 اور 5 شرکاء بالترتیب 5 سال اور 6 سال کے فالو اپ ٹائم پوائنٹس تک پہنچے ہیں۔ پری ویکٹر انفیوژن کے بعد سے، فالو اپ کے دوران اوسط ABR 0.1–0.9 فی سال تک رہا ہے، اور کسی بھی شرکاء نے FIX پروفیلیکسس کو دوبارہ شروع نہیں کیا ہے۔

متعلقہ مواد

انٹرایکٹو Webinars
تصویر

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, اور uniQure, Inc کی طرف سے تعلیمی گرانٹس کے ذریعے تعاون یافتہ۔

ضروری ایس ایس ایل