شدید ہیموفیلیا A میں AAVhu37 کیپسڈ ویکٹر ٹکنالوجی کا انسان میں پہلا انسانی جراحی کا مطالعہ: حفاظت اور FVIII سرگرمی کے نتائج
ASGCT 23 ویں سالانہ اجلاس کی جھلکیاں

شدید ہیموفیلیا A میں AAVhu37 کیپسڈ ویکٹر ٹکنالوجی کا انسان میں پہلا انسانی جراحی کا مطالعہ: حفاظت اور FVIII سرگرمی کے نتائج

اسٹیون پائپ1، چارلس آر ایم گھاس2، جان پی شیہن3، توشوکو لسیچکوف4، ایلکے ڈیٹرنگ5، سلویہ ربیرو5، کونسٹینٹینا واینیوسکی5

1یونیورسٹی آف مشیگن، این آربر، ایم آئی

2یونیورسٹی آف ہیماتولوجی ، مانچسٹر رائل انفرمری ، مانچسٹر ، برطانیہ

3میڈیسن شعبہ ، وسکونسن یونیورسٹی – میڈیسن ، میڈیسن ، WI

4ہیماتولوجک امراض ، صوفیہ ، بلغاریہ کے فعال علاج کے لئے قومی خصوصی اسپتال

5بایر ، باسل ، سوئٹزرلینڈ

کلیدی ڈیٹا پوائنٹس

مرحلہ 1/2 کے اوپن لیبل سیفٹی کے لئے شمولیت کے معیار اور بڑھتی ہوئی خوراک کی حکمت عملی اور شدید ہیموفیل اے میں AAVhu37 کیپسڈ ویکٹر کے لئے dosing-Finding مطالعہ ، دو مریضوں کو شریک 1 ، 2 ، اور 3 میں داخل کیا گیا ہے۔ پہلے 2 ہمراہوں کے نتائج اس پریزنٹیشن کے لئے دستیاب تھے۔ (پی ٹی پی ، پہلے علاج شدہ مریضوں E ای ڈی ، نمائش کے دن G جی سی ، جین کاپیاں)

ہمراہ 2 میں 1 مریضوں کے لئے FVIII سرگرمی کے نتائج میں> 12 ماہ تک دونوں مریضوں میں FVIII کا مستقل اظہار ظاہر ہوا۔ اس سب سے کم خوراک میں ، 1 مریض (دائیں پینل) نے طبی معنی سے متعلق معنی دار FVIII کی سطح حاصل کی جس کے نتیجے میں 12 مہینوں سے زیادہ خون بہہ رہا ہے جس کی تعداد 99 سے 4 ہو گئی ہے۔

ہمراہ 2 کے 2 مریضوں کے لئے FVIII سرگرمی کے نتائج میں> 6 ماہ تک FVIII کا مستقل اظہار ظاہر کیا گیا ہے۔ اس اگلی اعلی خوراک پر ، دونوں مریضوں نے طبی لحاظ سے معنی خیز FVIII کی سطح حاصل کی؛ 1 مریض (دائیں پینل) کو خون بہہ رہا ہے- اور 7 ماہ سے علاج سے پاک ہے۔

متعلقہ مواد

انٹرایکٹو Webinars

انٹرایکٹو Webinars