عام رینج کے اندر فیکٹر IX کا اظہار شدید ہیموفیلیا B کے مریضوں میں FLT180a جین تھراپی کے بعد علاج کی ضرورت والے بے ساختہ خون کو روکتا ہے: B-Amaze پروگرام کا طویل مدتی فالو اپ مطالعہ
ASH کے 63ویں سالانہ اجلاس کی جھلکیاں

عام رینج کے اندر فیکٹر IX کا اظہار شدید ہیموفیلیا B کے مریضوں میں FLT180a جین تھراپی کے بعد علاج کی ضرورت والے بے ساختہ خون کو روکتا ہے: B-Amaze پروگرام کا طویل مدتی فالو اپ مطالعہ

پرتیما چودھری1,2, Susan Shapiro, MA, BM BCh, FRCP, FRCPath3,4، مائیک مکریس، ایم ڈی5، گیلین ایونز6، سارہ بوائس7، کیٹ ٹاکس8, Gerry Dolan, MBChB, FRCP, FRCPath9, Ulrike Reiss10 *، مارک فلپس1,2، این ریڈیل1، ماریا ریٹا پیرالٹا1، مشیل کوئے2، Ted Tuddenham1*، ایلیسن لانگ11، جولی کروپ11، اور امیت نتھوانی، ایم ڈی، پی ایچ ڈی1,2

1کیتھرین ڈورمینڈی ہیموفیلیا اور تھرومبوسس سنٹر، رائل فری ہسپتال، لندن، برطانیہ
2یونیورسٹی کالج لندن ، لندن ، برطانیہ
3Oxford University Hospitals, Oxford, United Kingdom
4آکسفورڈ یونیورسٹی، آکسفورڈ، برطانیہ
5یونیورسٹی آف شیفیلڈ، شیفیلڈ، برطانیہ
6کینٹ اور کینٹربری ہسپتال، کینٹربری، برطانیہ
7یونیورسٹی ہسپتال ساؤتھمپٹن، ساؤتھمپٹن، یونائیٹڈ کنگڈم
8نیو کیسل اپون ٹائن ہاسپٹلز این ایچ ایس فاؤنڈیشن ٹرسٹ، نیو کیسل اپون ٹائن، جی بی آر
9ہیموسٹاسس اینڈ تھرومبوسس سنٹر، گائیز اینڈ سینٹ تھامس این ایچ ایس فاؤنڈیشن ٹرسٹ، لندن، برطانیہ
10سینٹ جوڈ چلڈرن ریسرچ ہسپتال، میمفس، ٹی این
11فری لائن ، سٹیونج ، برطانیہ

کلیدی ڈیٹا پوائنٹس

B-AMAZE کے لیے انکولی خوراک کا ڈیزائن

B-AMAZE مطالعہ کے مطالعہ کے ڈیزائن میں FLT180a AAV ویکٹر کی بہترین خوراک کی شناخت میں سہولت فراہم کرنے کے لیے ایک انکولی شکل شامل تھی جو اعتدال سے لے کر شدید ہیموفیلیا B کے مریضوں میں عام رینج کے 50-150% کی مستحکم FIX لیول پیدا کرے گی۔ 26 ہفتے کے مطالعہ کی مدت. مطالعہ کے ڈیزائن میں ٹرانسامینائٹس کو کم سے کم کرنے کے لیے پریڈنیسولون کے ساتھ پروفیلیکٹک امیونوسوپریشن بھی شامل تھا۔ Tacrolimus کو خوراک 4 کوہورٹ کے لیے پروفیلیکٹک طرز عمل میں شامل کیا گیا تھا۔

خوراک پر منحصر FIX علاج کا جواب

B-AMAZE کے لیے 10 شرکاء اور 4 خوراک کے ساتھیوں میں FIX جواب نے خوراک پر انحصار کا مظاہرہ کیا۔ فالو اپ کا میڈین (حد) دورانیہ 27.2 (19.1–42.4) ماہ تھا۔ دس میں سے نو شرکاء نے FLT180a کے علاج کے بعد FIX پروفیلیکسس حاصل نہیں کی۔ ٹرانسامنائٹس کے بعد ایک مریض نے FIX اظہار کھو دیا۔ مستقل اظہار کے ساتھ 9 شرکاء میں سے، 1 نے ایک تکلیف دہ خون کا تجربہ کیا جس میں FIX انفیوژن کی ضرورت ہوتی ہے اور FIX انفیوژن کی ضرورت میں کوئی اچانک خون نہیں آیا۔

متعلقہ مواد

انٹرایکٹو Webinars
تصویر

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, اور uniQure, Inc کی طرف سے تعلیمی گرانٹس کے ذریعے تعاون یافتہ۔

ضروری ایس ایس ایل