اسٹیون ڈبلیو پائپ ، ایم ڈی
ISTH 2021 کانگریس کی جھلکیاں۔

AAV ویکٹر جین تھراپی کا ارتقاء ہیمو فیلیا میں جاری ہے۔ کیا BAY 2599023 کی انوکھی خصوصیات نمایاں ضروریات کو پورا کریں گی؟

ایس ڈبلیو پائپ1، سی۔2، جے شیہان۔3، T. Lissitchkov4، ایم کوپینس۔5ایچ ایچلر۔6، ایس ویگمین۔7، ایف فیرانٹے۔8

1مشی گن یونیورسٹی ، این آربر ، ریاستہائے متحدہ

2مانچسٹر یونیورسٹی ہیماتولوجی ، مانچسٹر ، برطانیہ

3وسکونسن یونیورسٹی - میڈیسن ، میڈیسن ، ریاستہائے متحدہ

4ہیماتولوجک امراض ، صوفیہ ، بلغاریہ کے فعال علاج کے لئے قومی خصوصی اسپتال

5ایمسٹرڈیم یونیورسٹی کے طبی مراکز ، ایمسٹرڈم یونیورسٹی ، ایمسٹرڈیم ، نیدرلینڈز

6انسٹی ٹیوٹ آف کلینیکل ہیموسٹاسولوجی اینڈ ٹرانسفیوژن میڈیسن ، سارلینڈ یونیورسٹی ، ہیمبرگ ، جرمنی۔

7بایر ، وپرٹل ، جرمنی

8بایر ، باسل ، سوئٹزرلینڈ

کلیدی ڈیٹا پوائنٹس

مرحلہ 1/2 مطالعہ ڈیزائن۔

جاری مرحلے 1/2 BAY2599023 خوراک تلاش کرنے کے مطالعہ کے لیے شمولیت کے معیار ، ہم آہنگی کی خوراک ، اور مطالعے کے اختتامی نکات۔ شدید ہیمو فیلیا اے والے مرد ، FVIII روکنے کی کوئی تاریخ نہیں ، AAVhu37 اینٹی باڈی ٹائٹر ≤ 5 ، اور> FVIII مصنوعات کے 150 نمائشی دنوں کو تسلسل کے ساتھ تین خوراکوں میں داخل کیا گیا تاکہ BAY2599023 کا ایک ہی اندرونی انفیوژن حاصل کیا جاسکے ، کم از کم دو مریض خوراک کی سطح (کوہورٹ 4 میں داخل ہونے والے مریضوں کو 4 × 10 ملیں گے۔13 جین کاپیاں/کلو)

BAY2599023 کے انفیوژن کے بعد فیکٹر FVIII اظہار۔

کل 3 مریضوں میں پہلی 8 خوراکوں کے ساتھ ٹرانسجن انفیوژن کے بعد FVIII اظہار کی سطح۔ 21 مئی ، 2021 کو کٹے ہوئے ڈیٹا پر ، کروموجینک بی ڈومین سے حذف شدہ ایف وی آئی آئی آئی لیول 12 ہفتوں سے لے کر مریض 8 سے 100 ہفتوں تک کی مدت کے لیے دستیاب تھی۔ FVIII کی مسلسل سطحوں کے ساتھ> 2 ماہ تک کے عرصے میں حاصل کیا گیا۔ کسی بھی مریض نے بے ساختہ خون یا دوسرے خون کی اطلاع نہیں دی جو علاج کی ضرورت ہوتی ہے ، ایک بار> 1 IU/dL کی حفاظتی FVIII کی سطح حاصل کرلی گئی۔

متعلقہ مواد

انٹرایکٹو Webinars
تصویر

Please enable the javascript to submit this form

بائر ، بائیو مارین ، فری لائن تھراپیٹکس لمیٹڈ ، فائزر انکارپوریٹڈ ، شائر ، اسپارک تھراپیٹکس ، اور یونی کیور ، انکارپوریٹڈ کی تعلیمی گرانٹس کے ذریعے تعاون یافتہ۔

ضروری ایس ایس ایل