شدید یا اعتدال پسند شدید ہیموفیلیا بی والے بالغوں میں جین کی منتقلی کے لئے ایک بہتر انضمام ویتان ، Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX مختلف شکل)
EAHAD کی 14 ویں سالانہ کانگریس کی جھلکیاں

شدید یا اعتدال پسند شدید ہیموفیلیا بی کے ساتھ بالغوں میں جین کی منتقلی کے لئے ایک بہتر انضمام ، Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX مختلف شکل): ایک فیز 2b ٹرائل سے دو سال کا ڈیٹا

اینیٹ وون ڈرگالسکی ، ایم ڈی ، فارمڈی1، ایڈم گیرماز ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی2، جیانکارلو کاسٹ مین ، ایم ڈی3، نائجل ایس کی ، MBChB4، سوسن یو لیٹیمور ، آر این5، فرینک ڈبلیو جی لیبیک ، ایم ڈی6، ولف گینگ اے میسبچ ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی7، مائیکل ریکٹ ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی5، ایسٹبان گومیز ، ایم ڈی8، رابرٹ گٹ ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی9، اور اسٹیون ڈبلیو پائپ ، ایم ڈی10

1کیلیفورنیا یونیورسٹی سان ڈیاگو ، لا جولا ، CA ، USA

2کیلیفورنیا یونیورسٹی ڈیوس ، سیکرامنٹو ، CA ، USA

3ایزیندا آسپیڈیلیرا یونیورسیٹیریا کیریگی ، فلورنس ، اٹلی

4یونیورسٹی آف نارتھ کیرولائنا ، چیپل ہل ، امریکہ

5اوریگون ہیلتھ اینڈ سائنس یونیورسٹی ، پورٹلینڈ ، امریکہ

6ایراسمس یونیورسٹی میڈیکل سینٹر ، روٹرڈیم ، نیدرلینڈز

7یونیورسٹی ہسپتال فرینکفرٹ ، جرمنی

8فینکس چلڈرن ہسپتال ، فینکس ، امریکہ

9یونقور انکارپوریشن ، لیکسنٹن ، ایم اے ، امریکہ

10مشی گن یونیورسٹی ، این آربر ، MI ، USA

کلیدی ڈیٹا پوائنٹس

AAV5-Padua hFIX ویکٹر انفیوژن کے بعد فکس سرگرمی

2x10 کے انفیوژن کے بعد13 جی سی / کلوگرام ، فکس سرگرمی کا بنیادی اختتام ≥ 5 ہفتوں کے بعد انفیوژن کے تمام 6 شرکاء میں حاصل کیا گیا تھا۔ اوسط FIX سرگرمی 3 سال میں 2٪ تھی ، اور FIX سرگرمی 44.2 سال سے سال 1 تک مستحکم تھی۔

AAV5-Padua hFIX ویکٹر انفیوژن کے بعد خون بہہ رہا ہے

2 سال سے زیادہ ، 2 میں سے 3 شرکاء کے پاس کوئی خون نہیں تھا یا فکسکسٹینٹ کا استعمال نہیں تھا۔ تیسرے شریک نے علیحدہ مواقع پر (سرجری کو چھوڑ کر) FIX متبادل تھراپی کے کل 2 انفیوژن (1 مشتبہ اور 1 تصدیق شدہ خون) کا استعمال کیا۔ تمام شرکاء انفیوژن کے 2 سال بعد بھی پروففیلیکس فری رہتے ہیں۔

متعلقہ مواد

انٹرایکٹو Webinars

انٹرایکٹو Webinars