شدید یا اعتدال پسند شدید ہیموفیلیا B کے ساتھ بالغوں میں Etranacogene Dezaparvovec کی افادیت اور حفاظت: فیز 3 ہاپ-بی جین تھراپی آزمائشی مرحلے سے پہلا ڈیٹا
EAHAD کی 14 ویں سالانہ کانگریس کی جھلکیاں

شدید یا اعتدال پسند شدید ہیموفیلیا B کے ساتھ بالغوں میں Etranacogene Dezaparvovec کی افادیت اور حفاظت: فیز 3 ہاپ-بی جین تھراپی آزمائشی مرحلے سے پہلا ڈیٹا

اسٹیون ڈبلیو پائپ ، ایم ڈی1، مائیکل ریکٹ ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی2، نائجل ایس کی ، MBChB3، فرینک ڈبلیو جی لیبیک ، ایم ڈی4، جیانکارلو کاسٹ مین ، ایم ڈی5، سوسن یو لیٹیمور ، آر این6، پال وین ڈیر ویلک ، ایم ڈی6، کیتلیجنے پیرلنک ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی7، مشیئل کوپنز ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی8، نیامہ او کونل ، ایم بی پی ایچ ڈی9، کے. جان پاسی ، ایم بی سی ایچ بی ، پی ایچ ڈی10، پیٹر کیمپمن ، ایم ڈی11، کرینہ میجر ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی۔12، اینیٹ وون ڈرگالسکی ، MD ، PharmD13، گائے ینگ ، ایم ڈی14، سدرک ہرمنس ، ایم ڈی15، جان ایسٹرمارک ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی16، رابرٹ کلیمروتھ ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی17، رچرڈ ایس لیمونز ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی18، ناتھن وسویشور ، ایم ڈی19، شیلی کری ، ایم ڈی20، راشد کاظمی ، ایم بی بی ایس21، ایملی سیمنگٹن ، ایم بی سی ایچ بی22، میگوئل اے ایسکوبار ، ایم ڈی23، ایسٹبان گومیز ، ایم ڈی24، ربیکا کروس جارس ، ایم ڈی ، ایم پی ایچ25، ایڈم کوتوسکی ، ایم ڈی26، ڈورس کوون ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی27، مائیکل وانگ ، ایم ڈی28، ایلیسن پی وہیلر ، ایم ڈی29، آئیلین کے ساویر ، پی ایچ ڈی30، اسٹیفنی ورویج30، ویلری کولٹیٹا ، ایم ایس سی30، نغمانہ باجوہ ، ایم ڈی، رابرٹ گٹ ، MD ، PD30، ولف گینگ میسباچ ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی31

1مشی گن یونیورسٹی ، این آربر ، MI ، USA

2اوریگون ہیلتھ اینڈ سائنس یونیورسٹی ، پورٹلینڈ ، یا ، USA

3یونیورسٹی آف نارتھ کیرولائنا ، چیپل ہل ، این سی ، امریکہ

4ایراسمس ایم سی ، یونیورسٹی میڈیکل سینٹر ، روٹرڈیم ، نیدرلینڈز

5خون بہہنے کی خرابی اور کوگولیشن سینٹر ، کیریگی یونیورسٹی ہسپتال ، فلورنس ، اٹلی

6یونیورسٹی آف میڈیسچ سینٹرام اتریچٹ ، نیدرلینڈز

7واسکولر میڈیسن اور ہیومسٹیسس اور ہیمو فیلیا سنٹر ، یونیورسٹی ہسپتال لیوین ، لیوین ، بیلجیم

8واسکولر میڈیسن شعبہ ، ایمسٹرڈیم امراض قلبیات ، ایمسٹرڈیم یونیورسٹی میڈیکل سینٹرز ، یونیورسٹی آف ایمسٹرڈیم ، ایمسٹرڈیم ، نیدرلینڈ

9نیشنل کوگولیشن سینٹر ، سینٹ جیمز اسپتال ، ڈبلن ، آئرلینڈ

10رائل لندن ہیموفیلیا سنٹر ، بارٹس اور لندن اسکول آف میڈیسن اینڈ ڈینٹسٹری ، لندن ، یوکے

11رگشوسپیٹیلیٹ ، کوپن ہیگن ، ڈنمارک

12یونیورسٹی میڈیکل سینٹر گرونجن ، گرونجن ، نیدرلینڈز

13کیلیفورنیا یونیورسٹی سان ڈیاگو ، لا جولا ، CA ، USA

14چلڈرن ہسپتال لاس اینجلس ، یونیورسٹی آف سدرن کیلیفورنیا کیک اسکول آف میڈیسن ، لاس اینجلس ، CA ، USA

15کلینیقس یونیورسٹی

16سکین یونیورسٹی ہسپتال ، مالما

17ویوینٹس کلینکئم ام فریڈرششین ، برلن ، جرمنی

18یوٹاہ یونیورسٹی ، سالٹ لیک سٹی ، UT ، USA

19یونیورسٹی آف ساؤتھ فلوریڈا ، ٹمپا ، ایف ایل ، امریکہ

20میڈیکل سائنسز برائے آرکنساس یونیورسٹی ، اے آر ، امریکہ

21یونیورسٹی ہسپتال ساؤتیمپٹن این ایچ ایس فاؤنڈیشن ٹرسٹ؛ ساوتھمپٹن ​​، یوکے

22کیمبرج یونیورسٹی۔ ایڈن بروک اسپتال ، کیمبرج ، یوکے

23ہیوسٹن ، ہیوسٹن ، ٹی ایکس ، امریکہ میں ٹیکساس یونیورسٹی کا ہیلتھ سائنس سینٹر

24فینکس چلڈرن ہسپتال ، فینکس یو ایس اے

25بلڈ ورکس نارتھ ویسٹ ، سیئٹل ، ڈبلیو اے

26WNY بلڈ کیئر ، نیو یارک ، امریکہ

27لاس اینجلس میں آرتھوپیڈک ہسپتال ، آرتھوپیڈک ہیموفیلیا علاج معالجہ ، لاس اینجلس ، CA ، USA

28کولوراڈو ہیموفیلیا اور تھرومبوسس سینٹر ، آنسوچز میڈیکل کیمپس ، ارورہ ، سی او

29وانڈربلٹ یونیورسٹی میڈیکل سینٹر ، نیش ول ، ٹی این ، امریکہ

30uniQure BV ، ایمسٹرڈیم ، نیدرلینڈز / uniQure Inc. لیکسنٹن ، MA ، USA

31یونیورسٹی ہسپتال فرینکفرٹ ، فرینکفرٹ ، جرمنی

کلیدی ڈیٹا پوائنٹس

فکس اظہار

یہ اعدادوشمار 1 × 3 کے ساتھ خوراک کے بعد 26 ہفتوں کے دوران تمام شرکاء کے لئے مطالعے کے وسطی اور میڈین FIX سرگرمی کے 2 شریک بنیادی نکات میں سے 10 کو ظاہر کرتا ہے13 جی سی / کلوگرام (N = 54) فکس کا اظہار 3 ہفتوں کے بعد کی خوراک اور مضبوط 26 اور ہفتے 37.2 میں مستحکم تھا ، اس کا مطلب XNUMX٪ تھا۔

تصویر

چونکہ اس مطالعے میں شریک افراد کو اینٹی باڈیز (NABS) کو AAV میں غیر موثر کرنے کے ساتھ خارج نہیں کیا گیا تھا ، لہذا NABS اور FIX سرگرمی کے مابین ارتباط کے نتائج کا اندازہ کرنا ممکن تھا۔ عمودی محور ان لوگوں کی مشاہدہ ہفتہ 26 فکس سرگرمی ہے جو ویکٹر کی مکمل خوراک وصول کرتے ہیں۔ افقی محور (جو پرکھ کی دہلیز تھا) پر ناقابل شناخت NABS والے مریضوں کو 7 بجے منصوبہ بنایا گیا تھا۔ افقی محور دوسرے شرکا کے عنوانات کو 678 تک کی حد تک دکھاتا ہے۔ ایک غیر منسلک شریک تھا جس کا ٹائٹر> 3200 تھا ، جو اس گرافک اسکیل پر نہیں دکھایا گیا ہے۔ 678 کے ٹائٹر تک FIX سرگرمی کے ساتھ پہلے سے موجود NABS کا کوئی مشاہدہ نہیں تھا۔

متعلقہ مواد

انٹرایکٹو Webinars

انٹرایکٹو Webinars