EAHAD کی 15 ویں سالانہ کانگریس کی جھلکیاں
B-LIEVE کے لیے خوراک کا انتخاب اور مطالعہ کا ڈیزائن، ہیموفیلیا بی کے مریضوں کے لیے FLT1A جین تھراپی کا فیز 2/180 خوراک کی تصدیق کا کلینیکل ٹرائل
شدید ہیموفیلیا A کے لیے Valoctocogene Roxaparvovec جین کی منتقلی کی افادیت اور حفاظت: GENEr8-1 کے دو سالہ تجزیہ کے نتائج
اسٹیون ڈبلیو پائپ ، ایم ڈی
صحت سے متعلق معیار زندگی پر شدید ہیموفیلیا A کے لیے Valoctocogene Roxaparvovec جین کی منتقلی کا اثر
جانی مہلنگو ، بی ایس سی ، ایم بی بی سی ایچ ، ایم میڈ ، ایف سی پیاتھ
ہیموفیلیا کے لیے نوول ٹیکنالوجیز اور جین کی منتقلی پر NHF کی 16ویں ورکشاپ کی جھلکیاں
ASH کے 63ویں سالانہ اجلاس کی جھلکیاں
اینڈوجینس، ٹرانسجین FVIII اظہار اور شدید ہیموفیلیا A کے لیے Valoctocogene Roxaparvovec جین کی منتقلی کے بعد خون بہنے کے واقعات کے درمیان تعلق: GENEr8-1 فیز 3 ٹرائل کا پوسٹ ہاک تجزیہ
ہیموفیلیا بی کے ساتھ لوگوں میں بنیادی طور پر خون بہنے والے ڈیٹا کو درست کریں اظہار کی سطح: 'فیکٹر ایکسپریشن اسٹڈی کا استعمال کرتے ہوئے ایک تجزیہ
ہیموفیلیا بی کے مریضوں کے ایک گروپ میں 5 سال سے زیادہ کا فالو اپ فیڈانکوجین ایلاپاروویک اڈینو سے وابستہ وائرس جین تھراپی سے علاج کیا گیا
بین جے سمیلسن جونز، ایم ڈی، پی ایچ ڈی
عام رینج کے اندر فیکٹر IX کا اظہار شدید ہیموفیلیا B کے مریضوں میں FLT180a جین تھراپی کے بعد علاج کی ضرورت والے بے ساختہ خون کو روکتا ہے: B-Amaze پروگرام کا طویل مدتی فالو اپ مطالعہ
پرٹیمہ چوہدری ، ایم آر سی پی ، ایف آر سی پیٹھ
Valoctocogene Roxaparvovec Adeno سے وابستہ وائرس جین کی منتقلی کی افادیت اور حفاظت شدید ہیمو فیلیا A کے لیے: فیز 3 GENEr8-1 ٹرائل کے نتائج
مارگریٹ سی اوزیلو ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی۔
ہیموفیلیا بی کے ساتھ بالغوں میں فیز 3 HOPE-B جین تھراپی ٹرائل سے لیور سیفٹی کیس رپورٹ
اسٹیون ڈبلیو پائپ ، ایم ڈی
52 ہفتوں کی افادیت اور شدید یا اعتدال پسند شدید ہیمو فیلیا بی والے بالغوں میں ایٹراناکوجن ڈیزاپاروویک کی حفاظت: مرحلہ 3 HOPE-B جین تھراپی ٹرائل سے ڈیٹا
اسٹیون ڈبلیو پائپ ، ایم ڈی
کینین ہیمو فیلیا ماڈل میں اڈینو سے وابستہ وائرل جین تھراپی کے بعد ابتدائی نتائج کی تحقیقات
ڈیوڈ للیکرپ ، ایم ڈی ، ایف آر سی پی سی
ہیموفیلیا بی کے ساتھ بالغوں میں کلینیکل نتائج AAV5 میں پہلے سے موجود نیوٹرلائزنگ اینٹی باڈیز کے ساتھ اور بغیر: فیز 6 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B جین تھراپی ٹرائل سے 3 ماہ کا ڈیٹا
ولف گینگ اے میسباچ ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی
AAV ویکٹر جین تھراپی کا ارتقاء ہیمو فیلیا میں جاری ہے۔ کیا BAY 2599023 کی انوکھی خصوصیات نمایاں ضروریات کو پورا کریں گی؟
اسٹیون ڈبلیو پائپ ، ایم ڈی
شدید یا اعتدال پسند شدید ہیموفیلیا B کے ساتھ بالغوں میں Etranacogene Dezaparvovec کی افادیت اور حفاظت: فیز 3 ہاپ-بی جین تھراپی آزمائشی مرحلے سے پہلا ڈیٹا
اسٹیون ڈبلیو پائپ ، ایم ڈی
ہیمو فیلیا میں ایک ڈاگ ماڈل میں طویل مدتی پیروی کے بعد اڈینو ایسوسی ایٹ وائرس ویکٹر استقامت کی خصوصیت
پال بٹی ، ایم بی بی ایس ، پی ایچ ڈی
شدید یا اعتدال پسند شدید ہیموفیلیا بی کے ساتھ بالغوں میں جین کی منتقلی کے لئے ایک بہتر انضمام ، Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX مختلف شکل): ایک فیز 2b ٹرائل سے دو سال کا ڈیٹا
اینیٹ وون ڈرگالسکی ، ایم ڈی ، فارمڈی
AMT-060 جین تھراپی بالغوں میں جو شدید یا اعتدال پسند شدید ہیموفیلیا B کے ساتھ 5 سال تک خون بہہ رہا ہے اور فیکٹر IX کے استعمال میں مستحکم FIX اظہار اور پائیدار کمی کی تصدیق کرتا ہے
فرینک ڈبلیو جی لیبیک ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی
سنگین ہیمو فیلیا B (HB) مریضوں میں عمومی FIX سرگرمی کی سطح کو حاصل کرنے (نو-اڈینو-ایسوسی ایٹ وائرس (AAV) جین تھراپی (FLT180a) پر فالو اپ
پرٹیمہ چوہدری ، ایم آر سی پی ، ایف آر سی پیٹھ
AMT-060 جین تھراپی بالغوں میں جو شدید یا اعتدال پسند شدید ہیموفیلیا B کے ساتھ 5 سال تک خون بہہ رہا ہے اور فیکٹر IX کے استعمال میں مستحکم FIX اظہار اور پائیدار کمی کی تصدیق کرتا ہے
ولف گینگ اے میسباچ ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی
فیز 3 HOPE-B جین تھراپی ٹرائل کا پہلا ڈیٹا: شدید یا اعتدال پسند شدید ہیموفیلیا B کے ساتھ بالغوں میں Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX مختلف قسم؛ AMT-061) کی افادیت اور حفاظت۔
اسٹیون ڈبلیو پائپ ، ایم ڈی
شدید یا اعتدال پسند شدید ہیموفیلیا بی کے ساتھ بالغوں میں جین کی منتقلی کے لئے ایک بہتر انضمام ، Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX مختلف شکل): ایک فیز 2b ٹرائل سے دو سال کا ڈیٹا
اسٹیون ڈبلیو پائپ ، ایم ڈی
الیٹا اسٹڈی کی تازہ کاری کی پیروی ، شدید ہیموفیلیا کے ساتھ بالغوں میں جیرکٹوکوگین فٹیلپرواوچک (ایس بی 1) جین تھراپی کا ایک مرحلہ 2/525 مطالعہ
باربرا اے کونکلے ، ایم ڈی
ISTH کانفرنس بریفنگز
ہیمو فیلیا A کے لئے AAV- میڈیکیٹڈ FVIII جین کی منتقلی کے بعد ابتدائی خوراک کوہورٹس میں اہم ABR بہتری کے ساتھ> SPK-8011 کا مرحلہ I / II آزمائشی: مستحکم اور پائیدار FVIII اظہار
لنڈسے اے جارج ، ایم ڈی
ہیمو فیلیا اے ڈاگ ماڈل میں طویل مدتی ویکٹر جینوم نتائج اور AAV FVIII جین کی منتقلی کی امیونوجنسیٹی
پال بٹی ، ایم بی بی ایس ، پی ایچ ڈی
ایک ناول ایڈینو ایسوسی ایٹ وائرس (AAV) جین تھراپی (FLT180a) نے شدید ہیمو فیلیا B (HB) مریضوں (B-AMAZE مطالعہ) میں عمومی FIX سرگرمی کی سطح حاصل کی۔
پرتیما چوہدری ، ایم آر سی پی ، ایف آر سی پیٹھ
ہیمو فیلیا ڈاگ ماڈل میں FVIII ٹرانسجن ڈیلیوری کے طویل مدتی پیروی کے بعد AAV ویکٹر اضافے کی تعدد ، مقام اور نوعیت
پال بٹی ، ایم بی بی ایس ، پی ایچ ڈی
ڈبلیو ایف ایچ کانفرنس بریفنگز
AME-061 (Etranacogene Dezaparvovec) کی نشوونما میں حالیہ پیشرفت شدید یا معمولی طور پر شدید ہیموفیلیا B والے افراد کے لئے
اسٹیون ڈبلیو پائپ ، ایم ڈی
پائیدار علاج کی افادیت اور حفاظت کا پہلا انسان ہی چار سالہ فالو اپ مطالعہ: شدید ہیموفیلیا اے کے لئے ویلوکوٹوکوین روکساپاروویک کے ساتھ اے اے وی جین تھراپی
جان پاسی ، ایم بی CHB ، پی ایچ ڈی ، FRCP ، FRCPath ، FRCPCH
ASGCT کانفرنس بریفنگز
شدید ہیموفیلیا A میں AAVhu37 کیپسڈ ویکٹر ٹکنالوجی کا انسان میں پہلا انسانی جراحی کا مطالعہ: حفاظت اور FVIII سرگرمی کے نتائج
اسٹیون ڈبلیو پائپ ، ایم ڈی
مریضوں میں غیر جانبدار AAV مائپنڈوں کو دور کرنے کے لئے افریسیس کا استعمال پچھلے جین تھراپی سے خارج
گلین ایف پیئرس ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی
ہیموفیلیا بی کے جین تھراپی کے لئے کلینیکل امیدوار AAV3 ویکٹر کی ترقی
الوک سریواستو ، ایف آر اے سی پی ، ایف آر سی پی اے ، ایف آر سی پی
ہیموفیلیا میں طویل مدتی پیروی کے بعد AAV انٹیگریشن تجزیہ A کتوں نے AAV- میڈیتڈ جین تصحیح کے جینیاتی نتائج کو ظاہر کیا
گلین ایف پیئرس ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی
اورلنڈو سے کانفرنس کوریج
جرن تھراپی میں تازہ ترین پیشرفت پر ماہر انٹرویوز پیش کرتے ہوئے اورلینڈو سے کانفرنس کوریج۔
کانفرنس کوریج - اورلینڈو 2019 سے براہ راست






