ہیموفیلیا بی کے جین تھراپی کے لئے کلینیکل امیدوار AAV3 ویکٹر کی ترقی
ASGCT 23 ویں سالانہ اجلاس کی جھلکیاں

ہیموفیلیا بی کے جین تھراپی کے لئے کلینیکل امیدوار AAV3 ویکٹر کی ترقی

ہیریسن براؤن1، کرسٹوفر بی ڈورنگ1، رولینڈ ڈبلیو ہرزگ2، چن لنگ3، ڈیوڈ ایم مارکسیج2، ایچ ٹرینٹ اسپینسر1، الوک سریواستو4، ارون سریواستو5

1بچوں کے امراض ، ایموری یونیورسٹی ، اٹلانٹا ، جی اے

2پیڈیاٹریکس ، انڈیانا یونیورسٹی آف اسکول آف میڈیسن ، انڈیاناپولس ، IN

3جینیٹک انجینئرنگ ، فوڈن یونیورسٹی ، شنگھائی ، چین

4ہیماتولوجی ، کرسچن میڈیکل کالج ، ویلور ، ہندوستان

5اطفالیاتیات ، فلوریڈا یونیورسٹی ، گینس ول ، ایف ایل

کلیدی ڈیٹا پوائنٹس

ہیمو فیلیا B (اسکا اے اے وی 8-ایل پی 1-فکس-ڈبلیو ٹی-سی او ، سرخ) کے لئے پہلے کامیاب کلینیکل ٹرائل میں استعمال ہونے والی فکس اظہار کیسیٹس کے ڈھانچے کا موازنہ ، اور موجودہ مطالعے میں استعمال ہونے والی ایک (scAAV3-HSh-TTR-Padua-FIX -LCO ، نیلے) LP1 سے HSh-TTR پر تشہیر کرنے والے کی اصلاح سے پڈوا متغیر کے اظہار میں کوڈن کی اصلاح میں 2-3 گنا اضافہ ہوتا ہے اور اظہار میں 3-3-8 گنا اضافہ ہوتا ہے ، جس کے نتیجے میں 40-50 کے اظہار میں مجموعی طور پر اضافہ ہوتا ہے گنا.

روشن لیوفیسریج ٹرانڈیکشنشن انبیکشن پرکھ (BL-TIA) کا استعمال کرتے ہوئے لگاتار DFPP سائیکل کے ساتھ یا بغیر مریضوں کے نتائج۔ لگاتار سائیکل نیب ٹائٹس کو کم کرنے میں لگاتار سائیکلوں سے کہیں زیادہ موثر تھے۔ رجعت تجزیہ کی پیش گوئی کی گئی ہے کہ 5 چکروں سے شروع ہونے والی اے اے وی ایس 3 نیب ٹائٹیر میں 94 فیصد کمی واقع ہوگی ، جس سے 60 فیصد مریضوں کا علاج ممکن ہوسکے گا۔

متعلقہ مواد

انٹرایکٹو Webinars

انٹرایکٹو Webinars