Urdu Urdu
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish
CRISPR/Cas9 mRNA LNPs کی ترسیل ہیموفیلیا A چوہوں میں FVIII جین میں ایک چھوٹے سے حذف ہونے کی مرمت کے لیے
ASGCT کے 25ویں سالانہ اجلاس کی جھلکیاں

CRISPR/Cas9 mRNA LNPs کی ترسیل ہیموفیلیا A چوہوں میں FVIII جین میں ایک چھوٹے سے حذف ہونے کی مرمت کے لیے

پیش کردہ: چون-یو چن، پی ایچ ڈی، فیلو-پی ایچ ڈی | استثنیٰ اور امیونو تھراپیز، سیئٹل چلڈرن سیٹل، واشنگٹن، ریاستہائے متحدہ

چون-یو چن1، Cai Xiaohe1، کیرول میاؤ1,2

1سیئٹل چلڈرن ریسرچ انسٹی ٹیوٹ، سیئٹل، واشنگٹن

2شعبہ اطفال، یونیورسٹی آف واشنگٹن، سیئٹل، واشنگٹن

کلیدی ڈیٹا پوائنٹس

mRNA LNPs دونوں ہیپاٹائٹس اور جگر کے اینڈوتھیلیل سائنوسائیڈل سیل (LSECs) کو نشانہ بناتے ہیں۔

MC3 پر مبنی لپڈ نینو پارٹیکلز (LNPs) میں لپیٹے ہوئے luciferase mRNA (Luc) کے مختلف فارمولیشنوں کو چوہوں میں نس کے ذریعے انجکشن لگایا گیا تھا۔ LNP فارمولیشن 5 کے ذریعہ دکھائے جانے والے مضبوط ترین اظہار کے ساتھ بنیادی طور پر جگر میں Luciferase اظہار کا پتہ چلا۔ جگر کے امیونوسٹیننگ سٹیننگ نے یہ ظاہر کیا کہ Dil-lebeled LNP ہیپاٹوسائٹس اور اینڈوتھیلیل سیل دونوں کو کامیابی سے منتقل کر سکتا ہے۔ جاندار کےاندر.

Cas9 اور sgRNA LNPs NSG HemA چوہوں کو Endogenous Plasma FVIII سرگرمی دوبارہ حاصل کرنے کے قابل بناتے ہیں۔

Encapsulated Cas9 mRNA اور سنگل گائیڈ RNA (sgRNA) LNPs کو امیونوڈیفیسینٹ ہیموفیلیا A (NSG HA) چوہوں میں نس کے ذریعے پہنچایا گیا۔ 4 ہفتوں تک endogenous FVIII کے مستحکم اظہار کی تصدیق aPTT پرکھ کے ذریعے کی گئی اور ترمیم شدہ اتپریورتی FVIII کی تصدیق بالترتیب DNA کی ترتیب اور آن لائن CRISPR تجزیہ ٹولز کے ذریعے کی گئی۔

متعلقہ مواد

انٹرایکٹو Webinars
...
انٹرایکٹو Webinars
پروفیسر مارگریٹ سی اوزیلو ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی کی طرف سے پیش کیا گیا ...
انٹرایکٹو Webinars
فرینک ڈبلیو جی لیبیک ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی کے ذریعہ پیش کیا گیا ...
انٹرایکٹو Webinars
لنڈسے اے جارج ، ایم ڈی نے پیش کیا۔
انٹرایکٹو Webinars
K. جان پاشی ، MB ChB ، PhD ، FRCP ، FRCPath ، FRCPC کی طرف سے پیش کیا گیا۔
انٹرایکٹو Webinars
گائے ینگ ، ایم ڈی کے ذریعہ پیش کیا گیا ...
انٹرایکٹو Webinars
باربرا اے کونکل ، ایم ڈی کے ذریعہ پیش کیا گیا۔
انٹرایکٹو Webinars
جانی مہلنگو ، بی ایس سی ، ایم بی بی سی ایچ ، ایم میڈ ، ایف سی پاتھ کے ذریعہ پیش کیا گیا۔
انٹرایکٹو Webinars
Thierry VandenDriessche کی طرف سے پیش کیا گیا ، پی ایچ ڈی ...
انٹرایکٹو Webinars
گلین ایف پیئرس ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی کی طرف سے پیش کیا گیا ...
انٹرایکٹو Webinars
اسٹیون ڈبلیو پائپ ، ایم ڈی کے ذریعہ پیش کیا گیا۔
انٹرایکٹو Webinars
ڈیوڈ Lillicrap کی طرف سے پیش ، MD ...
انٹرایکٹو Webinars
سپر یوزر کے
سپر یوزر کے
اوپر کی طرف واپس
تصویر

Please enable the javascript to submit this form

کے بارے میں

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, اور uniQure, Inc کی طرف سے تعلیمی گرانٹس کے ذریعے تعاون یافتہ۔

ضروری ایس ایس ایل