AME-061 (Etranacogene Dezaparvovec) کی نشوونما میں حالیہ پیشرفت شدید یا معمولی طور پر شدید ہیموفیلیا B والے افراد کے لئے

AME-061 (Etranacogene Dezaparvovec) کی نشوونما میں حالیہ پیشرفت شدید یا معمولی طور پر شدید ہیموفیلیا B والے افراد کے لئے
WFH ورچوئل سمٹ 2020 کی جھلکیاں

AME-061 (Etranacogene Dezaparvovec) کی نشوونما میں حالیہ پیشرفت شدید یا معمولی طور پر شدید ہیموفیلیا B والے افراد کے لئے

اسٹیون ڈبلیو پائپ ،1 ولف گینگ میسبچ ،2 اینیٹ وون ڈرگالسکی ،3 ایڈم گیرماز ،4 کرینہ میجر ،5 مشیئل کوپن ،6 پیٹر کیمپمن ،7 رابرٹ کلامروت ،8 راجر شٹجینز ،9 نائجل ایس کی ،10 سوسن لیٹیمور ،11 مائیکل ریکٹ ،12 ایسٹبان گومز ،13 جیانکارلو کاسٹ مین ،14 آئیلین کے ساویر ،12 رابرٹ گٹ ،12 فرینک ڈبلیو جی لیبیک15

1مشی گن یونیورسٹی ، این آربر ، امریکہ

2یونیورسٹی ہسپتال فرینکفرٹ ، فرینکفرٹ ، جرمنی

3کیلیفورنیا یونیورسٹی سان ڈیاگو ، سان ڈیاگو ، امریکہ

4کیلیفورنیا یونیورسٹی ڈیوس ، سیکرامنٹو ، امریکہ

5یونیورسٹی میڈیکل سینٹر گروننگن ، گرونجن ، نیدرلینڈز

6تعلیمی میڈیکل سینٹر ، ایمسٹرڈیم ، نیدرلینڈز

7رگشوسپیٹیلیٹ ، کوپن ہیگن ، ڈنمارک

8ویوینٹس کلینکوم ، برلن ، جرمنی

9یونیورسٹی میڈیکل سینٹر ، اتریچٹ ، نیدرلینڈز

10یونیورسٹی آف نارتھ کیرولائنا ، چیپل ہل ، امریکہ

11اوریگون ہیلتھ اینڈ سائنس یونیورسٹی ، پورٹلینڈ ، USA

12uniQure بایوفرما BV ، لیکسنٹن ، ایم اے ، USA

13فینکس چلڈرن ہسپتال ، فینکس یو ایس اے

14ایزیندا آسپیڈیلیرا یونیورسیٹیریا کیریگی ، فلورنس ، اٹلی

15ایراسمس یونیورسٹی میڈیکل سینٹر ، روٹرڈیم ، نیدرلینڈز

کلیدی ڈیٹا پوائنٹس

اس آریھ نے AMT-060 اور AMT-061 (etranacogene dezaparvovec) دونوں کی جانچ پڑتال کے ل the ڈیزائن کا خلاصہ کیا ہے۔ دونوں مطالعات میں ہیموفیلیا بی اور فکس کی سطح with 2٪ والے مرد شامل تھے۔ کلینیکل شدت FIX پروفیلیکسس یا ≥ 4 بلڈ / سال یا ہیمو فیلک آرتروپتی پر مبنی تھی۔ اگرچہ AAV5 NABS کی موجودگی AMT-060 ٹرائلز کے لئے ایک خارج کسوٹی تھی ، تاہم ، کم خوراک والے افراد میں 3 شرکاء کو یہ معلوم کیا گیا کہ وہ خوراک کی شروعات سے پہلے پتہ لگانے والے عنوانات رکھتے تھے ، جس سے حفاظت یا افادیت پر کوئی اثر نہیں پڑا تھا۔ نتیجے کے طور پر ، AAV5 NABS کی موجودگی AMT-061 ٹرائلز کے لئے خارج کرنے کا معیار نہیں تھا۔ AMT-060 کا 2 خوراکوں پر ٹیسٹ کیا گیا اور AMT-061 کو 2 خوراکوں کی زیادہ مقدار میں جانچا گیا۔

کم خوراک اور اعلی خوراک کے تعاون کے مریضوں نے خوراک پر انحصار کیا ، 4 سال تک FIX کے اظہار میں مستقل اضافے کا مظاہرہ کیا ، جس میں کم خوراک والے گروپ کے لئے 5٪ اور اعلی خوراک گروپ کے لئے 7.5 فیصد کا اضافہ ہوا ہے۔ مریضوں نے بھی FIX کے استعمال میں مستقل کمی کا مظاہرہ کیا۔ مطالعے کے اندراج میں 9 فکس پروفیلیکسس استعمال کرنے والے 8 شرکاء میں سے XNUMX ، آخری پیروی میں فکس پروفیلیکس فری تھے۔

AMT-061 کے ایک واحد انفیوژن کے ساتھ علاج کیے جانے والے مریضوں نے 52 ہفتوں تک FIX سرگرمی کی سطح میں مسلسل اضافہ کا مظاہرہ کیا ہے۔ تخفیف کے 3 سال کے بعد 1 شرکاء کے لئے اوسط FIX سرگرمی کی سطح عملی طور پر قابل علاج حدود میں 41٪ تھی۔ تمام 3 شرکاء نے بھی فکس کے استعمال میں کمی کا سامنا کیا ہے اور انھوں نے پروفیلیکسس کے معمول کے استعمال کو بند کردیا ہے۔

متعلقہ مواد

انٹرایکٹو Webinars

انٹرایکٹو Webinars