پائیدار علاج کی افادیت اور حفاظت کا پہلا انسان ہی چار سالہ فالو اپ مطالعہ: شدید ہیموفیلیا اے کے لئے ویلوکوٹوکوین روکساپاروویک کے ساتھ اے اے وی جین تھراپی

پائیدار علاج کی افادیت اور حفاظت کا پہلا انسان ہی چار سالہ فالو اپ مطالعہ: شدید ہیموفیلیا اے کے لئے ویلوکوٹوکوین روکساپاروویک کے ساتھ اے اے وی جین تھراپی
WFH ورچوئل سمٹ 2020 کی جھلکیاں

پائیدار علاج کی افادیت اور حفاظت کا پہلا انسان ہی چار سالہ فالو اپ مطالعہ: شدید ہیموفیلیا اے کے لئے ویلوکوٹوکوین روکساپاروویک کے ساتھ اے اے وی جین تھراپی

کے جان پاسی ، MB ، CHB ، پی ایچ ڈی ، FRCP ، FRCPath ، FRCPCH1؛ سبیتا رنگاراجن ، ایم بی بی ایس ، ایف آر سی پی ، ایف آر سی پیاتھ2؛ نینا مچل ، ایم بی ، بی سیھیر3؛ ول لیسٹر ، ایم بی ، CHB ، پی ایچ ڈی ، FRCP ، FRCPath4؛ ایملی سیمنگٹن ، بی ایس سی ، ایم بی بی ایس ، ایم آر سی پی ، ایف آر سی پیٹھ5؛ بیلا مدن ، ایم ڈی ، ایف آر سی پی ، ایف آر سی پیاتھ6؛ مائیکل لافان ، ڈی ایم ، ایف آر سی پی ، ایف آر سی پیاتھ7؛ کرس بی رسل ، پی ایچ ڈی3؛ منگجن لی ، ایم ایس سی3؛ بنیامن کم ، ایم ڈی ، ایم فل3؛ گلین ایف پیئرس ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی8؛ ونگ ین وانگ ، ایم ڈی3

1بارٹس اور لندن اسکول آف میڈیسن اینڈ ڈینٹسٹری ، لندن ، یوکے

2یونیورسٹی ہسپتال ساؤتیمپٹن ، ساؤتیمپٹن ، یوکے

3بائیو مارن فارماسیوٹیکل انکارپوریشن ، نواتو ، CA ، USA

4یونیورسٹی ہسپتال برمنگھم این ایچ ایس فاؤنڈیشن ٹرسٹ ، برمنگھم ، یوکے

5کیمبرج یونیورسٹی ہسپتال NHS فاؤنڈیشن ٹرسٹ ، کیمبرج ، یوکے

6گائے اینڈ سینٹ تھامس این ایچ ایس فاؤنڈیشن ٹرسٹ ، لندن ، یوکے

7ہیماتولوجی مرکز ، امپیریل کالج لندن ، لندن ، یوکے۔

8کنسلٹنٹ ، لا جولا ، سی اے ، امریکہ

کلیدی ڈیٹا پوائنٹس

بائیں طرف کی اس تصویر میں BMN 270 (ویلوٹوٹوکوین روکساپاروویک) کے لئے کوہٹ ڈوز کا خلاصہ کیا گیا ہے۔ سب سے کم خوراک میں 2 مریض (6 x 1012 اور 2 x 1013 vg / کلوگرام) نے FVIII کا کافی اظہار نہیں کیا۔ مطالعہ کے نتائج کا جائزہ لیا جاتا ہے 13 زیادہ مریضوں میں 2 مریضوں کے لئے: 7 پر 6 ایکس 1013 vg / کلوگرام (6E13) اور 6 پر 4 x 1013 وی جی / کلوگرام (4E13) تمام 15 مریضوں کے لئے بنیادی خصوصیت دائیں طرف دکھائی گئی ہے۔ خاص طور پر ، 14 مریضوں میں سے 15 مریض 6.5 کی اوسط سالانہ خون کی شرح (اے بی آر) کے ساتھ ، بیس لائن میں پروفیلیکٹک تھراپی پر تھے۔

دونوں مقدار کے مریضوں کے مریضوں نے اے بی آر میں خاطر خواہ کمی واقع کی جو 4E6 کوہورٹ میں 13 سال تک اور 3E4 کوہورٹ میں 13 سال تک برقرار ہے۔ اوسط مجموعی اے بی آر کو 95 by کی طرف سے 0.8E6 کوہورٹ میں 13 اور 93E0.9 گروپ میں 4 13 سے 4 کر دیا گیا۔ 6E7 کوہورٹ میں 6 شرکاء میں سے 13 کے لئے سال 3 میں کوئی اچانک خون نہیں ہوا ہے اور 5E6 گروپ میں 4 شرکاء میں سے 13 کے لئے سال XNUMX میں کوئی خون بہہ رہا ہے۔ تمام شرکاء FVIII پروفیلیکسس سے دور ہیں۔

2 ڈوزنگ کوہورٹس (سبز رنگ میں 6E13 ، پیلا 4E13) میں مریضوں نے خوراک پر منحصر ، 208E6 کوہورٹ میں 13 ہفتوں اور 156E4 گروہ میں 13 ہفتوں تک (کروموجینک پرکھ کی بنیاد پر) FVIII سرگرمی کی سطح میں مستقل اضافے کا مظاہرہ کیا۔ عام طور پر FVIII کی سطح زیادہ خوراک والے گروپ (این = 7) کے ل generally عام طور پر زیادہ ہوتی تھی ، 70 سے 80 ہفتوں کے دوران 16--52 at تک پہنچتی تھی ، اس کے بعد آہستہ آہستہ کمی واقع ہوتی ہے۔ اسی مدت کے دوران کم خوراک والے گروپ (n = 6) میں FVIII کی سطح 20٪ -30٪ تک پہنچ گئی ، جس کے بعد آہستہ آہستہ کمی بھی واقع ہوئی۔

متعلقہ مواد

انٹرایکٹو Webinars

انٹرایکٹو Webinars