ہیموفیلیا بی کے ساتھ بالغوں میں کلینیکل نتائج AAV5 میں پہلے سے موجود نیوٹرلائزنگ اینٹی باڈیز کے ساتھ اور بغیر: فیز 6 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B جین تھراپی ٹرائل سے 3 ماہ کا ڈیٹا

ISTH 2021 کانگریس کی جھلکیاں۔

ہیموفیلیا بی کے ساتھ بالغوں میں کلینیکل نتائج AAV5 میں پہلے سے موجود نیوٹرلائزنگ اینٹی باڈیز کے ساتھ اور بغیر: فیز 6 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B جین تھراپی ٹرائل سے 3 ماہ کا ڈیٹا

ایف ڈبلیو لیبیک۔¹، W. Miesbach²، ایم ریچٹ۔³، این ایس کلید۔⁴، ایس لاٹیمور۔³، جی کاسٹمن۔⁵، ای کے سویر۔^6,7، ڈی کوپر۔^6,7، وی فیریرا۔^6,7، SW پائپ⁸، HOPE-B تفتیش کار۔

¹ایراسمس یونیورسٹی میڈیکل سینٹر ، روٹرڈیم ، نیدرلینڈز

²یونیورسٹی ہسپتال فرینکفرٹ ، فرینکفرٹ ، جرمنی

³اوریگون ہیلتھ اینڈ سائنس یونیورسٹی ، پورٹلینڈ ، ریاستہائے متحدہ

نارتھ کیرولائنا یونیورسٹی ، چیپل ہل ، ریاستہائے متحدہ۔

⁵خون بہہنے کی خرابی اور کوگولیشن سینٹر ، کیریگی یونیورسٹی ہسپتال ، فلورنس ، اٹلی

⁶uniQure BV ، ایمسٹرڈیم ، نیدرلینڈز۔

⁷uniQure Inc، Lexington، ریاستہائے متحدہ

⁸مشی گن یونیورسٹی ، این آربر ، ریاستہائے متحدہ

کلیدی ڈیٹا پوائنٹس

AAV5 نیوٹرلائزنگ اینٹی باڈیز کے ساتھ اور اس کے بغیر مریضوں میں فکس سرگرمی۔
HOPE-B آزمائش سے منفی واقعات۔

AAV5 نیوٹرلائزنگ اینٹی باڈیز کے ساتھ اور اس کے بغیر مریضوں میں فکس سرگرمی۔

HOPE-B ٹرائل میں ، ابتدائی 23 میں سے 54 شرکاء نے بیس لائن پر AAV5 اینٹی باڈی (این اے بی ایس) ٹائٹرز کا پتہ لگانے کے قابل تھا ، اور این اے بی اور فکس سرگرمی کے مابین ارتباط کے نتائج کا جائزہ لینا ممکن تھا۔ عمودی محور ان لوگوں کی 6 ماہ کی FIX سرگرمی ہے جو ویکٹر کی مکمل خوراک حاصل کرتے ہیں۔ ناقابل شناخت این اے بی والے مریضوں کو افقی محور (پرکھ کی دہلیز) پر 7 پر پلاٹ کیا گیا تھا۔ افقی محور 7 participants700 کی حد تک دوسرے شرکاء کے ٹائٹرز کو دکھاتا ہے۔ ایک غیر متعلقہ شریک تھا جس کا ٹائٹر> 3200 تھا ، جو شامل نہیں ہے۔ جیسا کہ گراف میں دکھایا گیا ہے ، FIX سرگرمی شرکاء میں پہلے سے موجود NAbs کے ساتھ اور AAV5 سے 678 کے ٹائٹر تک ایک جیسی تھی۔

HOPE-B ٹرائل کا یہ جدول (n = 23) اور بغیر (n = 31) کے مریضوں کے لیے ٹرانسجن انفیوژن کے بعد منفی واقعات کو ظاہر کرتا ہے جو AAV5 کو غیرجانبدار اینٹی باڈیز (NAbs) کو بیس لائن پر رکھتا ہے۔ FIX کی سطح کی طرح ، AAV5 NAbs والے اور بغیر مریضوں کے AEs میں کوئی واضح فرق نہیں تھا۔