B-LIEVE کے نتائج، ہیموفیلیا بی کے مریضوں میں FLT1a AAV جین تھراپی کے فیز 2/180 خوراک کی تصدیق کا مطالعہ
ISTH کی 30ویں کانگریس کی جھلکیاں

B-LIEVE کے نتائج، ہیموفیلیا بی کے مریضوں میں FLT1a AAV جین تھراپی کے فیز 2/180 خوراک کی تصدیق کا مطالعہ

پیش کردہ: گائے ینگ، ایم ڈی، کیک سکول آف میڈیسن آف یو ایس سی، لاس اینجلس، کیلیفورنیا، ریاستہائے متحدہ

جی ینگ1، پی چوہدری2، ایس بارٹن3، D. Yee3، ایف فیرانٹے۔3

1چلڈرن ہسپتال لاس اینجلس، یونیورسٹی آف سدرن کیلیفورنیا کیک سکول آف میڈیسن، لاس اینجلس، CA، USA، لاس اینجلس، کیلیفورنیا، ریاستہائے متحدہ
2رائل فری ہسپتال، لندن، انگلینڈ، برطانیہ
3فری لائن، سٹیونیج، انگلینڈ، برطانیہ

 

کلیدی ڈیٹا پوائنٹس

فکس لیولز

فیز 3/180 B-LIEVE مطالعہ میں FLT1a AAV جین تھراپی کے ساتھ ہیموفیلیا B کے پہلے 2 مریضوں کے لیے طے شدہ سطح۔ FIX اقدار مرکزی لیبارٹری میں ایک مرحلے کے پرکھ سے ہیں؛ افقی ڈیشڈ لائن عام FIX اظہار کی نچلی حد ہے (50 IU/dL)۔ 23 مئی 2022 تک، مطالعہ کے دن 93، 92، اور 80 مریضوں میں 77، 56 اور 36 کے لیے ڈیٹا کٹ، FIX کی سطحیں بالترتیب 1، 2، اور 3 تھیں۔

FIX اور ہم آہنگ ALT لیولز

B-LIEVE مطالعہ میں FLT3a کے ساتھ 180 مریضوں کے لیے FIX (سرخ) اور ALT (پیلا) لیولز۔ FLT180a انفیوژن کے تین ہفتے بعد، مریضوں نے ویکٹر سے متعلق مدافعتی ردعمل کو کم کرنے کے لیے اورل کورٹیکوسٹیرائڈز کا ایک مختصر کورس اور پروفیلیکسس کے طور پر اورل ٹیکرولیمس کا ایک مختصر کورس شروع کیا۔ عمودی نقطے والی لکیریں FLT180a انفیوژن کے بعد دنوں میں موصول ہونے والی پروفیلیکٹک exogenous FIX انفیوژن ہیں۔

متعلقہ مواد

انٹرایکٹو Webinars
تصویر

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, اور uniQure, Inc کی طرف سے تعلیمی گرانٹس کے ذریعے تعاون یافتہ۔

ضروری ایس ایس ایل