جین تھراپی روڈ میپ

ہیموفیلیا کے لئے جین تھراپی غیر فعال جین کی ورکنگ کاپی فراہم کرنے کے لیے ترمیم شدہ وائرس کا استعمال شامل ہے۔ ہیمو فیلیا کے شکار افراد میں ایسے عوامل کی کمی ہوتی ہے جو عام جمنے کی اجازت دیتے ہیں۔ جین تھراپی سے انہیں ملنے والی کاپی ان ضروری جمنے والے عوامل کو انکوڈ کرتی ہے ، جس سے جمنا عام طور پر آگے بڑھ سکتا ہے۔

جین تھراپی ہیمو فیلیا میں کس طرح مدد کر سکتی ہے

جین تھراپی کی تحقیق ہیمو فیلیا کے مریضوں کے لیے ایک وقتی علاج کی امید پیش کرتی ہے۔ کلینیکل ٹرائلز امید افزا نتائج پیش کر رہے ہیں ، کیونکہ بہت سے شرکاء جمنے کے اہم عوامل کو برقرار رکھنے میں کامیاب رہے ہیں۔

جین تھراپی روڈ میپ۔

مریض اکثر علاج کی حفاظت اور افادیت (تاثیر) کے بارے میں فکر مند رہتے ہیں۔ تاہم ، مطالعے سے پتہ چلتا ہے کہ آزمائشی شرکاء میں سے تقریبا 90 XNUMX فیصد اینٹی کوگولنٹ فیکٹر سرگرمی کی عام یا قریب کی سطح دیکھتے ہیں۔

جین کی منتقلی غیر روگجنک اور نقل کی کمی والے وائرس کا استعمال کرتے ہوئے ہوتی ہے ، لہذا حفاظتی خدشات کم سے کم ہیں۔ تاہم ، ہمیشہ تجرباتی جین تھراپی سے انفیوژن رد عمل کا خطرہ رہتا ہے ، نیز امیونوسوپریشن تھراپی کے ضمنی اثرات ، اگر اسے جگر کے خامروں میں بلندی کو کم کرنے کی ضرورت ہو۔

یہ جاننا بھی ضروری ہے کہ جین تھراپی صرف مریض کے علاج میں کارآمد ہے۔ یہ تغیر پذیر جین کو درست نہیں کرتا جو ہیمو فیلیا کا باعث بنتا ہے یا والدین کو اس جین کو اپنے بچے کو منتقل کرنے سے روکتا ہے۔

۔ Thrombosis اور Haemostasis پر بین الاقوامی سوسائٹی (ISTH) عالمی ہیمو فیلیا کمیونٹی کے عالمی شہرت یافتہ ماہرین پر مشتمل ہے۔ اس کے علاوہ ، ISTHs تیار کرتا ہے۔ تعلیمی وسائل جو مریضوں اور خاندانوں کو اس حیرت انگیز نئے علاج پروٹوکول کی ترقی میں اگلی صف کی نشست فراہم کرتا ہے۔

ISTH مریضوں کی مدد کر رہا ہے۔ جین تھراپی کو سمجھیں اور یہ کیسے ہو سکتا ہے کہ ایک دن اس حالت کا علاج ہو جس کے لیے فی الحال زندگی بھر کے علاج کی ضرورت ہو۔

تصویر