جین تھراپی ریسرچ میں چار وعدہ مند پیشرفت

جین تھراپی ریسرچ میں چار وعدہ مند پیشرفت

جین تھراپی کو 1972 میں ایک نظریہ کے طور پر متعارف کرایا گیا تھا ، اور انسانی جین کی منتقلی کی پہلی کوشش 1980 کی دہائی میں ہوئی تھی۔ علاج ناکام رہا ، اور تب سے ، اس میں نمایاں بہتری آئی ہے ہیموفیلیا تحقیق اور تعلیم.

آج ، سوالات یہ ہیں کہ ، "جین تھراپی کا مقصد کیا ہے؟" اور "مستقبل کیا ہے؟ ہیموفیلیا کے لئے جین تھراپی تحقیق" اس کا جواب یہ ہے کہ ایک ناقص جین کو مکمل طور پر کام کرنے والے ایک کی جگہ بنائیں۔ اس مضمون میں ، ہم اس مقصد کو پورا کرنے کے لئے جین تھراپی کی تحقیق میں چار وابستہ پیشرفتوں پر گہری نظر ڈالیں گے:

1. جین تھراپی AMT-060 پانچ سال تک کے خون کو روکتا ہے

AMT-060 پہلی نسل کے جین تھراپی کا ایک منفرد علاج ہے ، اور یہ ہیموفیلیا بی کے ساتھ شرکاء میں خون بہہ جانے والے واقعات کو کم کرتا رہتا ہے۔ اس کے علاوہ ، مطالعے میں نو میں سے آٹھ افراد اپنے موجودہ پروفیلاکٹک علاج کو روکنے کے قابل تھے۔

AMT-060 FIX جین کی عملی کاپی فراہم کرنے کے لئے اڈینو سے وابستہ وائرس 5 کے ایک ترمیم شدہ ورژن کا استعمال کرتا ہے۔ فراہمی ایک ہی انجکشن کے ذریعے خون کے دھارے میں جاتی ہے۔ اعداد و شمار سے پتہ چلتا ہے کہ یہ علاج پانچ سال تک کے خون کو روکتا ہے۔ یہ نتائج دسمبر میں عملی طور پر منعقدہ امریکن سوسائٹی آف ہیماٹولوجی کے 62 ویں سالانہ اجلاس اور نمائش میں پیش کیے گئے۔

2. AMT-061 نے ہیموفیلیا B کے لئے عنصر IX کی سرگرمی اور خون بہہ کو کامیابی سے بڑھایا

ہیموفیلیا بی کے علاج کے لئے ینکیور سے تعلق رکھنے والی AMT-061 ایک تحقیقاتی جین تھراپی ہے ، امریکن سوسائٹی آف ہیماٹولوجی کے 62 ویں سالانہ اجلاس اور نمائش میں ، کمپنی نے یہ نتائج برآمد کیے کہ جس سے پتہ چلتا ہے کہ تھراپی کامیابی کے ساتھ عنصر IX (FIX) کی سرگرمی اور کنٹرول شدہ خون بہہ رہا ہے۔ ہیموفیلیا کے مریضوں میں

AMT-061 AAV5 وائرل ویکٹر کا استعمال اعلی FIX سرگرمی کے ساتھ FIX جین کا ایک ورژن فراہم کرنے کے لئے کرتا ہے۔ ہیموفیلیا بی گمشدہ یا ناقص FIX جمنا پروٹین کی وجہ سے ہوتا ہے ، اور اس کی فراہمی ہیموفیلیا B کے مریضوں کو فنکشنل FIX تیار کرنے کی اجازت دیتی ہے۔

اس مطالعہ میں 54 مرد شامل تھے جن کی اوسط عمر 41.5 ہے۔ ہر ایک کو درمیانی انفیوژن کے ذریعہ AMT-061 کے علاج کی ایک خوراک دی گئی تھی۔ تھراپی کو اچھی طرح سے برداشت کیا گیا تھا۔ تاہم ، 37 شرکاء نے ہلکے منفی واقعات کی اطلاع دی ، جن میں جگر کے انزائمز ، سر درد اور فلو جیسے علامات شامل ہیں۔

اگرچہ ، انہوں نے خون بہہ رہا ہے۔ 39 مریضوں نے دوران آزمائش کے دوران کوئی خون نہیں دیکھا۔

3. جین تھراپی BAY 2599023 کی ایک خوراک نے فیکٹر VIII (FVIII) کی پائیدار پیداوار کو محفوظ طریقے سے فروغ دیا

بی ای 2599023 ، جسے باضابطہ طور پر ڈی ٹی ایکس201 کہا جاتا ہے ، ہیموفیلیا اے کے لئے ایک تجرباتی جین تھراپی ہے جو الٹیٹرجنیکس دواسازی کے ساتھ بائر نے تیار کیا ہے۔ اس کے کلینیکل ٹرائل میں ، چھ شرکاء میں سے دو اب بھی اپنی ایک خوراک کے ایک سال بعد FVIII کی سرگرمی دکھا رہے ہیں۔

BAY 2599023 مریض کو FVIII کی ایک چھوٹی لیکن فعال کاپی فراہم کرنے کے لئے اڈینو سے وابستہ وائرس (AAVhu37) کا ایک ترمیم شدہ ورژن استعمال کرتا ہے۔ ہیموفیلیا اے والے افراد FVIII کی محدود مقدار پیدا نہیں کرسکتے ہیں اور نہ ہی رکھتے ہیں۔ دو مریضوں کو BAY 2599023 کی سب سے کم خوراک دی گئی ، اور اسے اچھی طرح سے برداشت کیا گیا۔ جانچ سے پتہ چلا کہ اس نے FVIII کی سطح کو مؤثر طریقے سے بڑھایا اور خون بہنے کی موجودگی کو روکا۔

دو مریضوں کو تھراپی کی کم درمیانے درجے کی خوراک دی گئی تھی اور FVIII کی سطح میں اضافہ دیکھا گیا تھا۔ وہ پروفیلیکٹک علاج بھی روکنے میں کامیاب رہے تھے ، حالانکہ ان دو افراد میں سے ایک میں جگر کے خامروں میں تھوڑی سی بلندی ہے۔

دونوں حتمی شرکاء کو BAY 2599023 کی اعلی درمیانے درجے کی خوراک موصول ہوئی۔ دونوں افراد میں جگر کے خامروں میں ہلکی سے اعتدال کی اونچائی تھی۔ ایک شخص کو اس مقدمے کی سماعت کے دوران ایک تکلیف دہ خون ملا تھا جس کا حل جمنے کے عوامل کے اثرات کے بغیر ہوا تھا۔

B. بائیو مارن کی جین تھراپی چار سال کے بعد خون بہنے سے روکتی ہے

بائیو مارن دواسازی سے تعلق رکھنے والی ویلوکوٹوکوین روکساپاروویک ایک تحقیقاتی جین تھراپی ہے جو چار سال کے بعد خون بہہ جانے والے واقعات کو مؤثر طریقے سے روکتی ہے۔ یہ جین تھراپی ، جسے باضابطہ طور پر BMN 270 کہا جاتا ہے ، FVIII جین کی فعال کاپی فراہم کرنے کے لئے ایڈینو سے وابستہ وائرس کا ایک ترمیم شدہ ورژن استعمال کرتا ہے۔ نتائج سے پتہ چلتا ہے کہ مطالعے کے تمام شرکاء عنصر VIII کے پروفیلیکسس علاج سے دور رہ سکتے ہیں ، اور ان کا ABR کم رہتا ہے۔

جین تھراپی کے مطالعے کی موجودہ حیثیت کو آپ کس طرح بیان کریں گے؟ ہیموفیلیا کے جین تھراپی پر اپ ڈیٹ رہنے کے ل، ، خبروں اور اپ ڈیٹس کو سبسکرائب کریں ریسرچ کمیونٹی کے ماہرین سے