ہیموفیلیا کے مریضوں کے لئے جین تھراپی کا مقصد کیا ہے؟

ہیموفیلیا کے مریضوں کے لئے جین تھراپی کا مقصد کیا ہے؟

جین تھراپی مختلف قسم کے حالات کے حامل افراد کے لئے بہت زیادہ وعدہ کرتا ہے جس میں کینسر ، ایڈز ، ذیابیطس ، دل کی بیماری اور ہیموفیلیا شامل ہیں۔ علاج کے لئے یہ جدید انداز بیماری کو روکنے کے ل body جسم کے خلیوں کے اندر جینوں کو بدل دیتا ہے۔ جین تھراپی بدلی جینوں کو تبدیل کرنے یا ٹھیک کرنے اور مدافعتی نظام کے لئے بیمار خلیوں کو زیادہ واضح کرنے کی کوشش کرتی ہے۔ ہیموفیلیا A اور B X سے منسلک ریکسیسی نمونہ کے حصے کے طور پر وراثت میں ملے ہیں۔ ہیموفیلیا جینیٹکس میں ایکس کروموسوم میں پائے جانے والے جین شامل ہوتے ہیں ، اور اس خون بہہنے والی عارضے کی وجہ سے صرف ایک ناقص جین لیتا ہے۔ سیل اور جین کے علاج کا ابھی مطالعہ جاری ہے ، لیکن اس کے نتائج وابستہ ہیں۔ کلینیکل آزمائشوں میں کامیابی ملی ہے ، اور فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) نے ایک قسم کے سیل تھراپی کی منظوری دی ہے۔ گلین ایف پیئرس کی سربراہی میں ہمارے "کلیدی تحفظات: جین تھراپی برائے ہیموفیلیا میں پیشرفت" میں ، ہم اس مرض کے جائزہ ، جین تھراپی کی موجودہ حالت ، اور بہت کچھ پر تبادلہ خیال کرتے ہیں۔

ہیموفیلیا کے لئے جین تھراپی کیا ہے؟

ہیمو فیلیاکس میں ایک عیب دار جین ہوتا ہے ، اور وہ جین ان کے خون کو جمنے کے ل necessary ضروری پروٹین کی کمی کا سبب بنتا ہے۔ غائب پروٹین وہی ہے جو ہیموفیلیا کی قسم کی وضاحت کرتا ہے۔ ہیموفیلیا A کی عنصر VIII کی کمی کے ساتھ ، اور ہیموفیلیا B ، عنصر IX والے افراد میں۔

کئی دہائیوں سے ، ہیموفیلیا کی ان دو شکلوں کے علاج میں ضروری پروٹین ، عنصر VIII یا عنصر IV کی ورکنگ کاپی لینا اور مریض کو اس سے متاثر کرنا شامل ہے۔ یہ متبادل تھراپی ہیموفیلیا کے علاج کی بنیاد ہے ، لیکن اس کے ل long طویل مدتی علاج کی ضرورت ہے۔ جین کی تبدیلی کی تھراپی صرف خون کو گمشدہ پروٹین فراہم نہیں کرتی ہے۔ اس کا مقصد عیب دار جین کو اس کی بجائے تبدیل کرنا ہے۔ یہ ایک مہتواکانکشی مقصد ہے ، لیکن یہ اس مسئلے کو اپنی بنیاد پر ہی درست کرے گا۔ ہیموفیلیا سے وابستہ جینیاتی نقص کو ٹھیک کرنے سے ، علاج جسم کو اپنا پروٹین بنانے کے قابل بناتا ہے ، لہذا مزید علاج کی ضرورت نہیں ہے۔

ہیموفیلیا کے لئے جین تھراپی کس طرح کام کرتی ہے

ہیموفیلیا کے لئے جین تھراپی عام طور پر ایک تبدیل شدہ وائرس کا استعمال ہوتا ہے ، لہذا اس سے بیماری نہیں ہوتی ہے۔ ترمیم شدہ وائرس جمنے کے عنصر کے لئے ضروری جین کی ایک کاپی متعارف کرانے کے لئے بھی ویکٹر کی حیثیت سے کام کرتا ہے۔ وائرس ویکٹر کے ساتھ اچھی طرح کام کرتے ہیں کیونکہ وہ خلیوں میں داخل ہوسکتے ہیں اور جینیاتی مواد کی فراہمی کرسکتے ہیں۔ وائرس میں ترمیم کا مطلب یہ ہے کہ یہ صرف علاج جینیاتی مواد فراہم کرتا ہے۔ ویکٹر مریض کے جگر کے خلیوں میں جاتے ہیں ، اور جگر خون کے لئے درکار مختلف عناصر پیدا کرتا ہے ، جس میں جمنے کے عوامل VIII اور IX شامل ہیں۔ ایک بار جب وائرس کام کرنے والے جین کو جگر کے خلیوں میں جمع کردیتا ہے تو ، جین تھراپی جینوں کو خون کے فعال جمنے کے عوامل پیدا کرنے کے لئے بتاتا ہے۔

ہیمو فیلیکس کے لئے جین تھراپی کا مقصد کیا ہے؟

جین تھراپی شدید خون بہہ جانے والے واقعات کے ل risk خطرہ میں مبتلا افراد کے لئے ایک طویل مدتی حل تیار کرسکتا ہے اور خراب جین کی جگہ پر کام کرنے والے کو تبدیل کرسکتا ہے۔

علاج معالجے کی ایک اور تکمیل کا مطلب یہ ہوسکتا ہے کہ ہیموفیلیا کے مریض جن کو اب ضروری جمنے کے عوامل کو حاصل کرنے کے لئے بار بار نس آلودگی برداشت کرنی پڑتی ہے وہ ایک ہی خوراک کا علاج کرواسکتے ہیں۔ جو ہیمو فیلیکس کے لئے جین تھراپی کو ایک انقلابی اور زندگی بدلنے والا آپشن بناتا ہے۔ اس بیماری سے متاثرہ افراد کو نئی آزادی اور اپنی سرگرمی میں اضافہ کرنے کا موقع فراہم کرسکتی ہے۔

اس علاج کے نقطہ نظر کے بارے میں جو سوال باقی ہے وہ استحکام میں سے ایک ہے۔ دونوں جانوروں اور انسانی طبی مطالعات یہ دکھایا گیا ہے کہ علاج کئی سالوں تک رہتا ہے۔ تاہم ، یہ ایک نیا تصور ہے ، لہذا یہ دیکھنے میں وقت لگے گا کہ آیا واحد خوراک کا علاج چلتا ہے یا نہیں۔

ہیموفیلیا کے جین تھراپی کے بارے میں مزید معلومات کے ل and اور بذریعہ تازہ ترین خبریں موصول کریں اپ ڈیٹس کے لئے سبسکرائب کرنا آج.