ہیموفیلیا میں طویل مدتی پیروی کے بعد AAV انٹیگریشن تجزیہ A کتوں نے AAV- میڈیتڈ جین تصحیح کے جینیاتی نتائج کو ظاہر کیا
ASGCT 23 ویں سالانہ اجلاس کی جھلکیاں

ہیموفیلیا میں طویل مدتی پیروی کے بعد AAV انٹیگریشن تجزیہ A کتوں نے AAV- میڈیتڈ جین تصحیح کے جینیاتی نتائج کو ظاہر کیا

جان کے ایورٹ1، گیانگ اینگگین2، ہیلے ریمنڈ1، آئوفے روچے1، سمیتا کافلے2، کرسچن ووڈ2، جیکب لیبی1، الزبتھ پی میرکس3، ہیگ ایچ کازازیان4، تیمتیس سی نکلس3، فریڈرک ڈی بشمن1، ڈینس ای سباتینو2,5

1مائکروبیولوجی کے سیکشن ، پیرل مین اسکول آف میڈیسن ، پینسلوینیہ یونیورسٹی ، فلاڈیلفیا ، PA

2سیلونر اور سالماتی علاج معالجے کے لئے ریمنڈ جی پیریل مین سینٹر ، فلاڈیلفیا کے چلڈرن اسپتال ، فلاڈیلفیا ، PA

3شعبہ پیتھالوجی اینڈ لیبارٹری میڈیسن ، نارتھ کیرولائنا یونیورسٹی ، چیپل ہل ، این سی

4جینیٹک میڈیسن انسٹی ٹیوٹ ، جانس ہاپکنز اسکول آف میڈیسن ، بالٹیمور ، ایم ڈی

5شعبہ اطفالیات ، پیرل مین اسکول آف میڈیسن ، پینسلوینیہ یونیورسٹی ، فلاڈیلفیا ، PA

کلیدی ڈیٹا پوائنٹس

اس مطالعے میں طویل مدتی (10 سال تک) 9 ہیمو فیلیا کی پیروی شامل تھی جس میں کتے FVIII (cFVIII) جین تھراپی سے علاج کیا جاتا ہے۔ CFVIII جین HA کتوں کو AAV8 یا AAV9 کا استعمال کرتے ہوئے دو ترسیل کے نقطہ نظر کا استعمال کرتے ہوئے کیا گیا تھا: دو چین ڈلیوری جس نے ہیوی چین اور لائٹ چین کو 2 الگ الگ ویکٹر میں شریک کیا ، یا B- ڈومین نے CFVIII کو ایک ہی AAV8 ویکٹر میں حذف کردیا۔

ویکٹر کاپی نمبر اور انضمام کا ہدف سائٹ تجزیہ کرتا ہے کہ مربوط AAV مالیکیولوں کے ساتھ توسیع شدہ کلون کا مظاہرہ کیا گیا ہے ، جس میں ایک کلون برقرار ہے جس میں ایک ویکٹر برقرار ہے۔ کسی بھی کتوں نے ٹیومرجینیسیس کے ثبوت کا مظاہرہ نہیں کیا ، تجویز کرتے ہیں کہ کلونل توسیع اور انضمام کے واقعات بدنیتی سے منسلک نہیں ہیں۔

متعلقہ مواد

انٹرایکٹو Webinars

انٹرایکٹو Webinars