AAV سے ماخوذ فیکٹر VIII پرکھ کی تضاد کے پیچھے میکانزم کو واضح کرنا
ISTH کی 30ویں کانگریس کی جھلکیاں

AAV سے ماخوذ فیکٹر VIII پرکھ کی تضاد کے پیچھے میکانزم کو واضح کرنا

پیش کردہ: اینا سٹرنبرگ، پی ایچ ڈی، فلاڈیلفیا کے چلڈرن ہسپتال، فلاڈیلفیا، پنسلوانیا، ریاستہائے متحدہ

سٹرنبرگ، بی سیمیلسن جونز، ایل جارج1

1فلاڈیلفیا، فلاڈیلفیا، پنسلوانیا، ریاستہائے متحدہ کا چلڈرن ہسپتال

کلیدی ڈیٹا پوائنٹس

2-اسٹیج کلاٹنگ پرکھ

دو تجربات جو تجویز کرتے ہیں کہ FVIII پرکھ کی تضاد vWF سے آزاد ہے۔ بائیں طرف 2-اسٹیج کلٹنگ پرکھ کے نتائج جنگلی قسم کے ریکومبیننٹ FVIII (rFVIII-WT) کے مقابلے ٹرانسجن سے ماخوذ FVIII (AAV-FVIII) کی بڑھتی ہوئی سرگرمی کو ظاہر کرتے ہیں اور ساتھ ہی vWF (rFVIII-E1682K کے ساتھ کم وابستگی کے ساتھ ریکومبیننٹ FVIII) )۔ دائیں طرف کا گراف 1-اسٹیج پرکھ (OSA)/chromogenic assay (CSA) کے تناسب میں مماثلت کو ظاہر کرتا ہے AAV8-hFVIII کے چوہوں میں FVIII اور vWF دونوں میں کمی کے بعد جب OSA vWF کی موجودگی یا غیر موجودگی میں انجام دیا جاتا ہے۔ .

AAV-FVIIIa سرگرمی کا موازنہ

AAV-FVIIIa سرگرمی کا ریکومبیننٹ WT-FVIIIa اور بہتر A2 استحکام (rFVIIIa-E1984V اور rFVIIIa-VV) کے ساتھ ریکومبیننٹ FVIII مختلف حالتوں سے موازنہ۔ AAV-FVIIIa اور rFVIIIa-WT میں بڑھتی ہوئی A2 وابستگی کے ساتھ ریکومبیننٹ مختلف حالتوں میں بڑھتی ہوئی سرگرمی کے مقابلے ایک جیسی سرگرمی ہے۔ یہ نتائج بتاتے ہیں کہ FVIII A2 ذیلی یونٹ کی علیحدگی میں فرق OSA/CSA فیکٹر پرکھ کے تضادات کا امکان نہیں ہے۔

متعلقہ مواد

انٹرایکٹو Webinars
تصویر

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, اور uniQure, Inc کی طرف سے تعلیمی گرانٹس کے ذریعے تعاون یافتہ۔

ضروری ایس ایس ایل