ایک ناول ایڈینو ایسوسی ایٹ وائرس (AAV) جین تھراپی (FLT180a) نے شدید ہیمو فیلیا B (HB) مریضوں (B-AMAZE مطالعہ) میں عمومی FIX سرگرمی کی سطح حاصل کی۔
ISTH 2020 ورچوئل کانگریس کی جھلکیاں

ایک ناول ایڈینو ایسوسی ایٹ وائرس (AAV) جین تھراپی (FLT180a) نے شدید ہیمو فیلیا B (HB) مریضوں (B-AMAZE مطالعہ) میں عمومی FIX سرگرمی کی سطح حاصل کی۔

پی چوہدری1,2، ایس شاپیرو 3 ، ایم مکرس4، جی ایوانز5، ایس بوائس6، کے مذاکرات7، جی ڈولن8، یو ریئس9، ایم فلپس1، اے رڈیل 1 ، ایم آر پیرلٹا 1 ، ایم کوے2، ای. ٹوڈن ہیم 1 ، جے کرپ10، جی شارٹ11، ایس کار 11 ، اے اسمتھ 11 ، اے ناتھوانی 1 ،2

1کتھرین ڈورمنڈی ہیموفیلیا اور تھرومبوسس سینٹر ، رائل فری ہسپتال این ایچ ایس فاؤنڈیشن ٹرسٹ ، لندن ، برطانیہ

2یونیورسٹی کالج لندن ، لندن ، برطانیہ

3آکسفورڈ ہیموفیلیا اور تھرومبوسس سینٹر اور آکسفورڈ NIHR BRC ، آکسفورڈ ، برطانیہ

4یونیورسٹی آف شیفیلڈ ، شیفیلڈ ، برطانیہ

5کینٹ اینڈ کینٹربری ہسپتال ، کینٹربری ، برطانیہ

6یونیورسٹی ہسپتال ساؤتیمپٹن ، ساؤتیمپٹن ، برطانیہ

7نیو کاسل ہیموفیلیا جامع نگہداشت کا مرکز ، نیو کیسل ، برطانیہ

8گائے اینڈ سینٹ تھامس این ایچ ایس فاؤنڈیشن ٹرسٹ ، لندن ، برطانیہ

9سینٹ جوڈ چلڈرن ریسرچ ہسپتال ، میمفس ، ریاستہائے متحدہ

10فریلن ، بوسٹن ، ریاستہائے متحدہ

11فری لائن ، سٹیونج ، برطانیہ

کلیدی ڈیٹا پوائنٹس

اس اعداد و شمار میں FLT180a ویکٹر (بائیں پینل) اور کے مرکب کا خلاصہ کیا گیا ہے وٹرو میں AAVS3 کیپسڈ (دائیں پینل) کی نقل و حمل کی کارکردگی۔ ویکٹر عقلی طور پر ڈیزائن کیا ہوا ، مصنوعی انسانی جگر کے اشنکٹبندیی کیپسڈ (AAVS3) پر مشتمل ہے ، ایک طاقتور جگر کا مخصوص پروموٹر ہے جس میں اصلاح شدہ انٹون ہے اور FIX جین کا کوڈن سے بہتر پاڈوا مختلف شکل ہے۔ پرائمری ہیپاٹوسیٹ سیل کلچر میں ، AAVS3 کیپسڈ نقل و حمل کی کارکردگی کو ظاہر کرتا ہے جو اگلے انتہائی موثر کیپسڈ ، AAV4 سے 3 گنا زیادہ ہے۔

FLT180a مرحلہ 1/2 مطالعہ کا بنیادی مقصد اعتدال پسند سے شدید ہیموفیلیا B کے مریضوں میں ویکٹر کی حفاظت اور افادیت کا اندازہ کرنا تھا اور جگر کی کوئی بیماری یا AAVS3 کیپسڈ کے لئے اینٹی باڈیوں کو بے اثر نہیں کرنا تھا۔ 70-150 of کے ہدف FIX اظہار کی سطح کو حاصل کرنے کے ل 2 ، 4.5 x 10 کی کم ترین خوراک پر XNUMX مریضوں کے ساتھ شروع کرتے ہوئے ، ایک انکولی ڈوزنگ ریگیمیم (دائیں پینل) استعمال کی گئی تھی۔11 وی جی / کلوگرام اور تھرومبوسس کے خطرہ کو کم سے کم کرتے ہوئے فکس اظہار کو بہتر بنانے کے ل subse بعد کی مقدار میں ایڈجسٹ کرنا۔ 3 مریض جو مقدمے کی آخری خوراک ، 9.75 x 10 سے متاثر ہوئے ہیں11 وی جی / کلوگرام ، معمول کی حدود میں فکس کی سطح حاصل کرلی ہے۔

متعلقہ مواد

انٹرایکٹو Webinars

انٹرایکٹو Webinars