2118 میں N-glycosylation سائٹ کے خاتمے کے ساتھ ایک عنصر VIII متغیر جین تھراپی میں علاج شدہ ہیموفیلیا A چوہوں میں اینٹی FVIII مدافعتی ردعمل میں کمی
ASGCT کے 25ویں سالانہ اجلاس کی جھلکیاں

2118 میں N-glycosylation سائٹ کے خاتمے کے ساتھ ایک عنصر VIII متغیر جین تھراپی میں علاج شدہ ہیموفیلیا A چوہوں میں اینٹی FVIII مدافعتی ردعمل میں کمی

پیش کردہ: کیرول ایچ میاؤ، ایم ڈی، سیئٹل چلڈرن ریسرچ انسٹی ٹیوٹ، سیئٹل، واشنگٹن، ریاستہائے متحدہ

کیرول ایچ میاؤ1,4، مینگ نی فین1، شوایشوائی وانگ2، جنپنگ ژانگ3، Xiaohe Cai1، ٹنگ ین چاو1، لی لی2، ویڈونگ ژاؤ3باربرا اے کونکلے4

1سیئٹل چلڈرن ریسرچ انسٹی ٹیوٹ، سیئٹل، ڈبلیو اے
2جارجیا اسٹیٹ یونیورسٹی، اٹلانٹا، GA
3انڈیانا یونیورسٹی، انڈیانا پولس، IN
4واشنگٹن یونیورسٹی ، سیئٹل ، WA

کلیدی ڈیٹا پوائنٹس

WT-BDD-FVIII اور تبدیل شدہ FVIII متغیرات کے انفیوژن کے بعد روکنے والے کی نشوونما

ہیموفیلیا A چوہوں کو بالترتیب پلاسمیڈ انکوڈنگ تبدیل شدہ FVIII مختلف حالتوں اور WT BDD-FVIII کے ساتھ ہائیڈروڈینامک طور پر انجکشن لگایا گیا تھا۔ دوسرے چیلنجز کو ہائیڈرو ڈائنامک انجیکشن کے ذریعے دن 86 کو تمام گروپوں میں انجام دیا گیا۔ (A) بائیں سے دائیں تک، جنگلی قسم (WT) -BDD-FVIII پلازمیڈ N سے Q mutagenesis کے لیے استعمال ہوتے ہیں، نتیجے میں FVIII مختلف ساختیں جو Vivo میں استعمال ہوتی ہیں۔ جین تھراپی، اور متعلقہ FVIII اینٹی باڈی ردعمل۔ (B) FVIII مخصوص IgG کی سطحوں کا تجزیہ ELISA نے پہلے اور دوسرے پلاسمڈ چیلنجوں کے بعد کیا تھا۔ FVIII N2118Q ویرینٹ لے جانے والے پلازمیڈ کے ساتھ علاج کیے جانے والے چوہوں میں اینٹی FVIII مدافعتی ردعمل میں نمایاں کمی واقع ہوئی۔

CD4+T-سیل کا پھیلاؤ اوورلیپنگ مانوسلیٹیڈ پیپٹائڈس کے جواب میں

(A) N2118 سائٹ کے ارد گرد اوورلیپنگ پیپٹائڈس، لمبائی میں 15 امینو ایسڈ، کو ہائی مینوز گلائکن Man6GlcNAc2 منسلکات کے ساتھ ترکیب کیا گیا تھا۔ (بی) سی ڈی 4 + ٹی سیل پھیلاؤ کی سطح مینوسلیٹیڈ پیپٹائڈس MP1 (بائیں پینل)، MP2 (درمیانی پینل)، اور MP3 (دائیں پینل) اور ان کے نان گلائکوسلیٹڈ ہم منصبوں (NGP1، NGP2، اور NGP3) کے جواب میں ماپا گیا۔ اعداد و شمار کو تین الگ الگ تجربات سے معیاری انحراف کے ساتھ ذرائع کے طور پر پیش کیا گیا ہے (**P <0.01، ***P <0.001)۔

متعلقہ مواد

انٹرایکٹو Webinars
تصویر

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, اور uniQure, Inc کی طرف سے تعلیمی گرانٹس کے ذریعے تعاون یافتہ۔

ضروری ایس ایس ایل