B-LIEVE کے لیے خوراک کا انتخاب اور مطالعہ کا ڈیزائن، ہیموفیلیا بی کے مریضوں کے لیے FLT1A جین تھراپی کا فیز 2/180 خوراک کی تصدیق کا کلینیکل ٹرائل
EAHAD کی 15 ویں سالانہ کانگریس کی جھلکیاں

B-LIEVE کے لیے خوراک کا انتخاب اور مطالعہ کا ڈیزائن، ہیموفیلیا بی کے مریضوں کے لیے FLT1A جین تھراپی کا فیز 2/180 خوراک کی تصدیق کا کلینیکل ٹرائل

جی ینگ1پی چوہدری، 2,3، ایس بارٹن4، ساتھ4

1چلڈرن ہسپتال لاس اینجلس، یونیورسٹی آف سدرن کیلیفورنیا کیک سکول آف میڈیسن، لاس اینجلس، کیلیفورنیا، امریکہ؛2 کیتھرین ڈورمینڈی ہیموفیلیا اور تھرومبوسس سنٹر، رائل فری ہسپتال؛3 یونیورسٹی کالج لندن، یونائیٹڈ کنگڈم؛4 فری لائن ، سٹیونج ، برطانیہ

کلیدی ڈیٹا پوائنٹس

B-AMAZE خوراک کا جواب

B-LIEVE مطالعہ تجارتی طور پر تیار کردہ FLT1a کا فیز 2/180 مطالعہ ہے جسے فیز 3 کے مطالعہ کے لیے ہدف کی خوراک کی تصدیق کے لیے ڈیزائن کیا گیا ہے۔ B-LIEVE کی ابتدائی خوراک B-AMAZE ٹرائل کے نتائج پر مبنی تھی، جس نے یہ ظاہر کیا کہ انفیوژن کے بعد دن 21 میں FIX کی سطح دن 182 (ہفتہ 26) میں FIX کی سطح کی انتہائی پیش گوئی کرتی تھی۔ ایک ایمیکس خوراک کے جواب کے ماڈل نے اشارہ کیا کہ 7.7 x 10 کی خوراک11 vg/kg کو 67 ویں دن نارمل کا اوسط FIX لیول 21% پیدا کرنا چاہیے جو کہ یوم 115 میں 182% نارمل کے اوسط FIX لیول کے مطابق ہو۔

B-LIEVE اسٹڈی ڈیزائن کے لیے خوراک کا منصوبہ

B-LIEVE کے لیے انکولی اسٹڈی ڈیزائن میں 180 x 7.7 کی ابتدائی FLT10a خوراک شامل ہے۔11 3 شرکاء میں vg/kg۔ ابتدائی خوراک کو 3 شرکاء کے بعد کے گروپس میں ایڈجسٹ کیا جائے گا، ہر ایک پچھلے گروپ میں 21 دن کی FIX سطحوں کی بنیاد پر۔ فیز 9 اسٹڈی کے لیے ایک خوراک کی تصدیق کرنے کے لیے 3 تک شرکاء (52 ساتھیوں) کو 3 ہفتے کے فالو اپ پیریڈ کے ساتھ اندراج کیا جائے گا۔

متعلقہ مواد

انٹرایکٹو Webinars
تصویر

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, اور uniQure, Inc کی طرف سے تعلیمی گرانٹس کے ذریعے تعاون یافتہ۔

ضروری ایس ایس ایل