اسٹیون ڈبلیو پائپ ، ایم ڈی
ISTH 2021 کانگریس کی جھلکیاں۔

52 ہفتوں کی افادیت اور شدید یا اعتدال پسند شدید ہیمو فیلیا بی والے بالغوں میں ایٹراناکوجن ڈیزاپاروویک کی حفاظت: مرحلہ 3 HOPE-B جین تھراپی ٹرائل سے ڈیٹا

ایس ڈبلیو پائپ1، ایف ڈبلیو لیبیک۔2، ایم ریچٹ۔3، این ایس کلید۔4، ایس لاٹیمور۔3، جی کاسٹمن۔5، ای کے سویر۔6,7، ایس ویرویج۔6,7، وی کولیٹا۔6,7، ڈی کوپر۔6,7، آر ڈولمیٹش۔6,7، W. Miesbach8، HOPE-B تفتیش کار۔

1مشی گن یونیورسٹی ، این آربر ، ریاستہائے متحدہ

2ایراسمس یونیورسٹی میڈیکل سینٹر ، روٹرڈیم ، نیدرلینڈز

3اوریگون ہیلتھ اینڈ سائنس یونیورسٹی ، پورٹلینڈ ، ریاستہائے متحدہ

4نارتھ کیرولائنا یونیورسٹی ، چیپل ہل ، ریاستہائے متحدہ۔

5خون بہہنے کی خرابی اور کوگولیشن سینٹر ، کیریگی یونیورسٹی ہسپتال ، فلورنس ، اٹلی

6uniQure Inc، Lexington، ریاستہائے متحدہ

7uniQure BV ، ایمسٹرڈیم ، نیدرلینڈز۔

8یونیورسٹی ہسپتال فرینکفرٹ ، فرینکفرٹ ، جرمنی

کلیدی ڈیٹا پوائنٹس

52 ہفتوں کے بعد انفیوژن کو درست کریں۔

HOPE-B ٹرائل میں تمام شرکاء کے لیے 52 × 2 کی خوراک کے بعد 10 ہفتوں کے لیے اوسط اور درمیانی فکس سرگرمی13 جی سی/کلو (N = 54) علاج کے بعد ، FIX کی سرگرمی ہفتہ 39.0 میں 26 IU/dL اور ہفتہ 41.5 میں 52 IU/dL تک بڑھ گئی۔

علاج سے متعلقہ منفی واقعات۔

علاج کے بعد کی مدت کے دوران حفاظتی آبادی میں ≥ 5 of کے واقعات کے ساتھ سب سے زیادہ عام علاج سے متعلقہ منفی واقعات (ممکنہ طور پر متعلقہ یا متعلقہ)۔ 408 شرکاء کے درمیان 53 منفی واقعات تھے ، جن میں سے 91 (39 شرکاء میں) کو علاج سے متعلق منفی واقعات (TRAEs) سمجھا گیا۔

متعلقہ مواد

انٹرایکٹو Webinars
تصویر

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, اور uniQure, Inc کی طرف سے تعلیمی گرانٹس کے ذریعے تعاون یافتہ۔

ضروری ایس ایس ایل