CRISPR/Cas9 mRNA LNPs کی ترسیل ہیموفیلیا A چوہوں میں FVIII جین میں ایک چھوٹے سے حذف ہونے کی مرمت کے لیے
ASGCT کے 25ویں سالانہ اجلاس کی جھلکیاں

CRISPR/Cas9 mRNA LNPs کی ترسیل ہیموفیلیا A چوہوں میں FVIII جین میں ایک چھوٹے سے حذف ہونے کی مرمت کے لیے

پیش کردہ: چون-یو چن، پی ایچ ڈی، فیلو-پی ایچ ڈی | استثنیٰ اور امیونو تھراپیز، سیئٹل چلڈرن سیٹل، واشنگٹن، ریاستہائے متحدہ

چون-یو چن1، Cai Xiaohe1، کیرول میاؤ1,2

1سیئٹل چلڈرن ریسرچ انسٹی ٹیوٹ، سیئٹل، واشنگٹن

2شعبہ اطفال، یونیورسٹی آف واشنگٹن، سیئٹل، واشنگٹن

کلیدی ڈیٹا پوائنٹس

mRNA LNPs دونوں ہیپاٹائٹس اور جگر کے اینڈوتھیلیل سائنوسائیڈل سیل (LSECs) کو نشانہ بناتے ہیں۔

MC3 پر مبنی لپڈ نینو پارٹیکلز (LNPs) میں لپیٹے ہوئے luciferase mRNA (Luc) کے مختلف فارمولیشنوں کو چوہوں میں نس کے ذریعے انجکشن لگایا گیا تھا۔ LNP فارمولیشن 5 کے ذریعہ دکھائے جانے والے مضبوط ترین اظہار کے ساتھ بنیادی طور پر جگر میں Luciferase اظہار کا پتہ چلا۔ جگر کے امیونوسٹیننگ سٹیننگ نے یہ ظاہر کیا کہ Dil-lebeled LNP ہیپاٹوسائٹس اور اینڈوتھیلیل سیل دونوں کو کامیابی سے منتقل کر سکتا ہے۔ جاندار کےاندر.

Cas9 اور sgRNA LNPs NSG HemA چوہوں کو Endogenous Plasma FVIII سرگرمی دوبارہ حاصل کرنے کے قابل بناتے ہیں۔

Encapsulated Cas9 mRNA اور سنگل گائیڈ RNA (sgRNA) LNPs کو امیونوڈیفیسینٹ ہیموفیلیا A (NSG HA) چوہوں میں نس کے ذریعے پہنچایا گیا۔ 4 ہفتوں تک endogenous FVIII کے مستحکم اظہار کی تصدیق aPTT پرکھ کے ذریعے کی گئی اور ترمیم شدہ اتپریورتی FVIII کی تصدیق بالترتیب DNA کی ترتیب اور آن لائن CRISPR تجزیہ ٹولز کے ذریعے کی گئی۔

متعلقہ مواد

انٹرایکٹو Webinars
تصویر

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, اور uniQure, Inc کی طرف سے تعلیمی گرانٹس کے ذریعے تعاون یافتہ۔

ضروری ایس ایس ایل