مارگریٹ سی اوزیلو ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی۔
ISTH 2021 کانگریس کی جھلکیاں۔

Valoctocogene Roxaparvovec Adeno سے وابستہ وائرس جین کی منتقلی کی افادیت اور حفاظت شدید ہیمو فیلیا A کے لیے: فیز 3 GENEr8-1 ٹرائل کے نتائج

ایم سی اوزیلو۔1، جے مہلنگو۔2، کے جے پاشی۔3، اے گیرماز۔4، AD Leavitt5، ایم لافان۔6، ای سمنگٹن۔7، ڈی وی کوون۔8، جے۔ وانگ9، K. Peerlinck11، ایس پائپ11، بی مدن۔12، این ایس کلید۔13، جی ایف پیئرس۔14، بی O'Mahony15,16، آر کازماریک۔17,18، اے19، ایم ہوانگ۔19، وائی وونگ۔19، بی کم19، GENEr8-1 ٹرائل گروپ۔

1ہیمو سینٹرو UNICAMP ، داخلی طب کا شعبہ ، سکول آف میڈیکل سائنسز ، یونیورسٹی آف کیمپیناس ، کیمپیناس ، برازیل

2ہیموفیلیا جامع دیکھ بھال کا مرکز ، شارلٹ میکسیکے جوہانسبرگ اکیڈمک ہسپتال ، وٹواٹرسینڈ یونیورسٹی اور این ایچ ایل ایس ، جوہانسبرگ ، جنوبی افریقہ

3بارٹس اور لندن سکول آف میڈیسن اینڈ ڈینٹسٹری ، لندن ، برطانیہ۔

4ہیموفیلیا ٹریٹمنٹ سینٹر ، یونیورسٹی آف کیلیفورنیا ڈیوس ، سیکرامنٹو ، ریاستہائے متحدہ۔

5کیلی فورنیا یونیورسٹی، سان فرانسسکو، ریاستہائے متحدہ امریکہ

6مرکز برائے ہیماتولوجی ، امپیریل کالج لندن ، لندن ، برطانیہ۔

7کیمبرج یونیورسٹی ہسپتال این ایچ ایس فاؤنڈیشن ٹرسٹ ، کیمبرج ، برطانیہ۔

8آرتھوپیڈک ہیمو فیلیا ٹریٹمنٹ سینٹر ، لاس اینجلس ، ریاستہائے متحدہ۔

9سینٹر فار نایاب بیماری اور ہیمو فیلیا ، تائچنگ ویٹرنز جنرل ہسپتال ، تائچنگ ، ​​تائیوان ، صوبہ چین

10واسکولر میڈیسن اور ہیومسٹیسس اور ہیمو فیلیا سنٹر ، یونیورسٹی ہسپتال لیوین ، لیوین ، بیلجیم

11شعبہ اطفال اور پیتھالوجی ، مشی گن یونیورسٹی ، این آربر ، ریاستہائے متحدہ۔

12گائے اینڈ سینٹ تھامس این ایچ ایس فاؤنڈیشن ٹرسٹ ، لندن ، برطانیہ۔

13یو این سی بلڈ ریسرچ سینٹر ، یونیورسٹی آف نارتھ کیرولائنا ، چیپل ہل ، ریاستہائے متحدہ۔

14آزاد کنسلٹنٹ ، لا جولا ، ریاستہائے متحدہ۔

15آئرش ہیموفیلیا سوسائٹی ، ڈبلن ، آئرلینڈ

16تثلیث کالج ، ڈبلن ، آئرلینڈ۔

17شعبہ اطفال ، انڈیانا یونیورسٹی سکول آف میڈیسن ، IUPUI- ویلز سنٹر فار پیڈیاٹرک ریسرچ ، انڈیاناپولیس ، ریاستہائے متحدہ

18گلیکوبیولوجی کی لیبارٹری ، ہرز فیلڈ انسٹی ٹیوٹ آف امیونولوجی اور تجرباتی تھراپی ، ووکلا ، پولینڈ

19بائیو مارین دواسازی انکارپوریٹڈ ، نوواٹو ، ریاستہائے متحدہ

کلیدی ڈیٹا پوائنٹس

MITT آبادی میں 52 ہفتوں سے زیادہ FVIII سرگرمی۔

FVIII سرگرمی مریضوں کے لیے کروموجینک پرکھ (N = 132) فیز 3 GENEr8-1 ٹرائل میں ویلوٹوکوجین روکساپاروویک (6 x 1013 وی جی/کلو) 49-52 ہفتوں میں ، FVIII سرگرمی میں بیس لائن سے اوسط (95٪ CI) تبدیلی 41.9 (34.1–49.7) IU/dL (P <0.001) ، اور میڈین (Q1 ، Q3) بیس لائن سے 22.9 (10.9 ، 61.3) تھی۔ IU/dL

ABR اور FVIII انفیوژن/سال۔
GENEr112-8 ٹرائل میں رول اوور آبادی (n = 1) کے لیے سالانہ خون کی شرح (ABR ، بائیں پینل) اور FVIII انفیوژن/سال (دائیں پینل) کی تعداد۔ ABR کے لیے ، اوسط (95٪ CI) تبدیلی 4.1 (-5.3 سے -2.8) علاج شدہ خون بہنے کے واقعات/سال میں کمی تھی ، بیس لائن سے 83.8 فیصد کمی۔ انفیوژن/سال میں اوسط تبدیلی 134 (-144 سے -124) تھی ، بیس لائن سے 98.6 فیصد کی کمی۔ پوسٹ انفیوژن کو ہفتہ 4 کے بعد شروع کرنے کے طور پر بیان کیا گیا تھا۔
سیفٹی
GENEr112-8 ٹرائل میں رول اوور آبادی (n = 1) کے لیے سالانہ خون کی شرح (ABR ، بائیں پینل) اور FVIII انفیوژن/سال (دائیں پینل) کی تعداد۔ ABR کے لیے ، اوسط (95٪ CI) تبدیلی 4.1 (-5.3 سے -2.8) علاج شدہ خون بہنے کے واقعات/سال میں کمی تھی ، بیس لائن سے 83.8 فیصد کمی۔ انفیوژن/سال میں اوسط تبدیلی 134 (-144 سے -124) تھی ، بیس لائن سے 98.6 فیصد کی کمی۔ پوسٹ انفیوژن کو ہفتہ 4 کے بعد شروع کرنے کے طور پر بیان کیا گیا تھا۔

متعلقہ مواد

انٹرایکٹو Webinars