تجویز کردہ وسائل

ہیموفیلیا سائنسی مقالے ، جین تھراپی کی منتخب کردہ کلینیکل ٹرائلز ، ریگولیٹری دستاویزات اور مفید روابط کی ایک تالیف

سائنسی دستاویزات اور ضابطے سے متعلق دستاویزات

ہیموفیلیا جین تھراپی جائزہ

1. عباسی جے ہیموفیلیا جین کے علاج سے وعدہ ظاہر ہوتا ہے۔ جاما. 2018؛ 319 (6): 539. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29450507

2. اروروڈا وی آر ، ایٹ ال۔ ہیموفیلیا تھراپی کے لئے ناول تک رسائی: کامیابیاں اور چیلنجز۔ خون. 2017؛ 130: 2251-2256. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29018078

3. بلقارسنگھ پی ، وغیرہ۔ ہیموفیلیا اے میں ناول کے علاج اور حالیہ کلینیکل پیشرفت۔ Ther ایڈ ہیماتول۔2018؛ 9: 49 61 ہیں. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/?term=29387330

4. بیک ڈی ایل۔ ہیموفیلیا کے جین تھراپی میں کامیابیاں۔ ASH کلینیکل نیوز. یکم اکتوبر ، 1۔ https://www.ashclinicalnews.org/features/breakthroughs-gene-therapy-hemophilia/

5. کولیلا پی ، ایٹ اللہ. VAVO جین تھراپی میں AAV ثالثی میں ابھرتے ہوئے مسائل۔ مول تھیر میتھ کلین دیو. 2018؛ 8: 87-104. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326962

6. دیمیچل ڈی ایم۔ ہیمو فیلیا کے معالجوں میں جدت والی شاہراہ پر اسپیڈ بمپ لگانا۔ ہیماسفیر. 2018؛ 2: ایکس ایکسمز. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30887008

7. دوشی بی ایس ، وغیرہ۔ ہیموفیلیا کے لئے جین تھراپی: مستقبل کیا رکھے گا؟ Ther ایڈ ہیماتول. 2018؛ 9: 273-293. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30210756

8. ڈنبر عیسوی ، وغیرہ. جین تھراپی عمر کی ہے. سائنس. 2018؛ 359: 4672. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326244

9. ایونٹس ایچ ، وغیرہ۔ ہیموفیلیا جین تھراپی: ٹریلبلزر سے گیم چینجر تک۔ ہیموفیلیا. 2018;24(Suppl. 6):50–59. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878653

10. جارج ایل اے۔ ہیموفیلیا جین تھراپی عمر میں آتی ہے۔ ہیماتولوجی ایم ساک ہیماتول ایجوکیشن پروگرام. 2017 587 594-XNUMX۔ https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29222308

11. مہلنگو جے ، وغیرہ۔ ہیمو فیلیا lo عالمی تناظر کے لئے ابھرتے ہوئے علاج۔ ہیموفیلیا. 2018;24(Suppl. 6):15–21. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878661

ہیموفیلیا کے علاج کے ل Mak میکریس ایم سنہری دور؟ ہیموفیلیا. 2018؛ 24: 175-176. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29601683

13. پارک سی وائی ، وغیرہ۔ جینوم میں ترمیم کرنے والی ٹیکنالوجیز جین کو ہیموفیلیا کی اصلاح کے ل.۔ انسانی جینیٹ. 2016؛ 135: 977-981. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27357631

14. پیرین جی کیو ، وغیرہ۔ ہیموفیلیا کے جین تھراپی پر اپ ڈیٹ کریں۔ خون. 2019؛ 133: 407-414. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30559260

15. پیئرس GF ، اور ال. ہیموفیلیا کے مطالعہ کے تحت معالجے کا ایک کارنکوپیا۔ مول تھیر. 2017؛ 25: 2429-2430. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29055619

16. پیئرس جی ایف ، ایٹ اللہ. ہیموفیلیا جین تھراپی کا ماضی ، حال اور مستقبل: ویکٹروں اور ٹرانسجن سے لے کر معلوم اور نامعلوم نتائج تک۔ ہیموفیلیا. 2018;24(Suppl. 6):60–67. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878660

17. پیئرس جی ایف ، ایٹ اللہ. پہلا WFH جین تھراپی راؤنڈ ٹیبل: دنیا بھر میں ہیمو فیلیا کے لئے جین تھراپی کے زمین کی تزئین کی اور اس کے چیلنجوں کو سمجھنا۔ ہیموفیلیا. 2019؛ 1–6۔ https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30604914

18. پائپ SW. ہیموفیلیا کے نئے علاج۔ ہیماتولوجی ایم ساک ہیماتول ایجوکیشن پروگرام. 2016 ((1): 650-656۔ https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27913542

19. پائپ SW. ہیموفیلیا کے لئے جین تھراپی. پیڈیاٹر بلڈ کینسر۔. 2018؛ 65: ایکس ایکسمز. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29077262

20. شٹجینز آر ، ات al. ہیموفیلیا میں جین تھراپی: hype سے امید تک. ہیماسفیر. 2018;2(2):22:e37. https://journals.lww.com/hemasphere/Fulltext/2018/04000

کارآمد ویب سائٹس

نیشنل ہیموفیلیا فاؤنڈیشن
https://www.hemophilia.org/

ہیمفویلیا کے عالمی فیڈریشن
https://www.wfh.org/en/page.aspx?pid=492

ہیموفیلیا کے لئے جین تھراپی میں کلینیکل پیشرفت
https://www.medscape.org/sites/advances/gene-therapy-hemophilia

کلینیکل ٹرائلز منتخب

ہیموفیلیا اے

  • NCT02576795۔ ایک مرحلہ 1/2 ، خوراک میں اضافے ، حفاظت ، رواداری اور اثر کا مطالعہ ویلوٹوٹوکوجن روکسپارووفک کا ، جو ایک شدید ہیموفیلیا اے کے مریضوں میں انسانی فیکٹر ہشتم کا اڈینووائرس ایسوسی ایٹ وائرس ویکٹر میڈیٹیڈ جین منتقلی ہے۔ https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02576795
  • NCT03520712۔ ہیمو فیلیا میں انسانی فیکٹر VIII کے ایک اڈینو ایسوسی ایٹ وائرس ویکٹر میڈیٹیٹڈ جین کی منتقلی ، ویلوکوٹوکوین روکسپرواوک کا ایک مرحلہ 1/2 سیفٹی ، رواداری ، اور افادیت کا مطالعہ Pati 1 IU / dL اور پہلے سے موجود اینٹی باڈیز AAVS کے خلاف . https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03520712
  • NCT03392974۔ ہیموفیلیا میں 3E4vg / کلوگرام خوراک میں HFVIII کی AAV ویکٹر-میڈیکیٹڈ جین کی منتقلی کے لئے والکوٹوکوزین Roxaparvovec کی افادیت / حفاظت کا اندازہ کرنے کے لئے مرحلہ 13 کا مطالعہ F1IU / dL پروفیفیکٹک FVI وصول کرنا۔ https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03392974
  • NCT03370913۔ بی ایم این 3 کی افادیت اور حفاظت کا اندازہ کرنے کے لئے ایک فیز 270 اوپن لیبل ، سنگل بازو کا مطالعہ ، ہیموفیلیا میں انسانی فیکٹر VIII کے ایک اڈینو ایسوسی ایٹ وائرس ویکٹر میڈیٹیٹڈ جین کی منتقلی F 1 IU / dL پروفیئلیکٹک وصول کرنا FVIII انفیوژن https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370913
  • NCT03432520۔ ہیمو فیلیا اے والے مردوں میں ایس پی کے 8011 [بی ڈومین خارج شدہ انسانی فیکٹر VIII جین والا ایڈینو-ایسوسی ایٹڈ وائرل ویکٹر] کی طویل المیعاد حفاظت اور افادیت کا ایک کثیر الکتر تشخیص۔ https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03432520
  • NCT03003533۔ ہیمو فیلیا اے والے افراد میں جین کی منتقلی ، خوراک کی کھوج کی حفاظت ، رواداری اور ایس پی کے 8011 [ایک ریکومبینینٹ اڈینو - ایسوسی ایٹ وائرل ویکٹر بشری فیکٹر VIII] کا اثر مطالعہ۔ https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03003533
  • NCT03734588۔ ہیموفیلیا اے کے مریضوں میں ایس پی کے 8016 جین تھراپی کا ڈوز ڈھونڈنے کا مطالعہ FVIII inhibitors کے ساتھ افراد میں تشخیص کی حمایت کرنے کے لئے۔ https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03734588
  • NCT03370172۔ ایک عالمی ، اوپن لیبل ، ملٹی سینٹر ، سیکس ہیمو فیلیا میں بی ڈومین خارج شدہ فیکٹر VIII (BDD-FVIII) کا ایکسپیکٹر ایک Adeno- ایسوسی ایٹ وائرس سیرائٹائپ 1 (AAV2) ویکٹر BAX 888 کی حفاظت اور خوراک میں اضافے کا فیز 8/8 مطالعہ ، ایک مضامین نے ایک واحد نس ناستی کا انتظام کیا۔ https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370172
  • NCT03061201۔ ایک ہیموفیلیا اے کے ساتھ بالغوں کے مضامین میں ایس بی 1 (بحالی AAV2 / 525 ہیومن فیکٹر 2 جین تھراپی) کی حفاظت اور رواداری کا اندازہ کرنے کے لئے ایک مرحلہ 6/8 ، اوپن لیبل ، انکولی ، خوراک کی رنگینی مطالعہ۔ https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03061201
  • NCT03001830۔ جی او 8: ہیمو فیلیا اے کے لئے جین تھراپی ناول سیرو ٹائپ 8 کا استعمال کرتے ہوئے سیڈو ٹائپڈ اڈینو سے وابستہ وائرل ویکٹر انکوڈنگ فیکٹر VIII-V3۔ https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03001830
  • NCT03217032۔ لیمو وائرل FVIII جین تھراپی ہیموفیلیا اے کے لئے https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03217032
  • NCT03818763۔ مرحلہ اول میں ہیماتوپیئٹیٹک اسٹیم سیل جین کی منتقلی کی حفاظت اور فزیبلٹی کی جانچ پڑتال کا مطالعہ جو ہیمو فیلیا اے کے مریضوں کے لئے پلیٹلیٹ سے فیکٹر VIII کی فراہمی کو نشانہ بناتا ہے۔ https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03818763

ہیموفیلیا بی

  • NCT02484092۔ ہیمو فیلیا بی کے ساتھ مضامین میں جین تھراپی ، اوپن لیبل ، ایس پی کے 9001 [انسانی فیکٹر IX جین کے ساتھ اڈینو-ایسوسی ایٹڈ وائرل ویکٹر] کا خوراک بڑھانے کا مطالعہ https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02484092
  • NCT03307980۔ فکس طویل مطالعہ: ایک فیکٹر IX (FIX) جین کی منتقلی ، SPK9001 کے طویل مدتی حفاظتی اور افادیت مطالعہ کا کثیر التواکی تشخیص https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03307980
  • NCT02396342۔ ایک مرحلہ I / II ، اوپن لیبل ، بے قابو ، واحد خوراک ، خوراک ، چڑھائی ، ملٹی سینٹر ٹرائل جس میں ایڈڈونو سے وابستہ وائرل ویکٹر کی جانچ پڑتال ہے جس میں ایک کوڈن سے بہتر انسان فیکٹر IX جین (AAV5-hFIX) شامل ہے جو بالغوں کے مریضوں کے زیر انتظام ہے۔ شدید یا اعتدال سے شدید ہیموفیلیا بی۔ https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02396342
  • NCT03569891۔ مرحلہ III ، اوپن لیبل ، سنگل خوراک ، ملٹی سنٹر ، ملٹی نیشنل ٹرائل سیڈو ٹائپ 5 اڈینو سے وابستہ وائرل ویکٹر کی جانچ کررہا ہے جس میں پڈوا متغیر ہے جس میں کوڈن سے بہتر انسانی فیکٹر IX جین (AAV5-hFIXco-Padua ، AMT-061) ہے شدید یا معمولی طور پر شدید ہیموفیلیا بی کے ساتھ بالغوں کے مضامین میں زیر انتظام۔ https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03569891
  • NCT03489291۔ فیز IIb ، اوپن لیبل ، سنگل ڈوز ، سنگل بازو ، ملٹی سینٹر ٹرائل IF فیکٹر IX سرگرمی کی سطح کی تصدیق کرنے کے لئے سیروٹائپ 5 اڈینو سے وابستہ وائرل ویکٹر پر مشتمل پاڈوا ویرینٹ پر مشتمل کوڈن سے بہتر انسان فیکٹر IX جین (AAV5) -HFIXco-Padua، AMT-061) سنجیدہ یا اعتدال سے شدید ہیموفیلیا بی کے ساتھ بالغوں کے مضامین کے زیر انتظام https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03489291
  • NCT01687608۔ ہیمو فیلیا بی کے ساتھ بالغوں میں ایک مرحلہ 1/2 اوپن لیبل ، ایک خود تکمیل شدہ اڈینو سے وابستہ وائرس سیرائٹائپ 8 فیکٹر IX جین تھراپی (AskBio009) کی سنگل چڑھائی خوراک کی آزمائش۔ https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01687608
  • NCT03369444۔ ہیمو فیلیا بی کے مریضوں میں ایک مرحلہ I / II ، اوپن لیبل ، ملٹیسنٹیر ، ایک ایسنگ ڈنگ ، ایک ناول ایڈینو - ایسوسی ایٹڈ وائرل ویکٹر (FLT180a) کا سیفٹی اسٹڈی۔ https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03369444
  • NCT03641703۔ ہیمو فیلیا بی کے مریضوں میں ناول اڈینو-ایسوسی ایٹ وائرل ویکٹر (FLT180a) کی خوراک کے بعد ردعمل کی حفاظت اور استحکام کی تحقیقات کے ل An ایک اوپن لیبل ، ملٹی سینٹر ، طویل مدتی فالو اپ مطالعہ۔ https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03641703
  • NCT02695160۔ ایک مرحلہ I ، اوپن لیبل ، AAV2 / 6 فیکٹر IX جین تھراپی کے ذریعہ زنک فنگر نیوکلیس (زیڈ ایف این) درمیانے درجے کی نشاندہی شدہ انضمام جس میں بالغوں کے مضامین میں شدید ہیمو فیلیا B ہے اس کی حفاظت اور رواداری کا اندازہ کرنے کے لئے بڑھتی ہوئی خوراک کا مطالعہ۔ https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02695160
  • NCT00979238۔ ہیموفیلیا بی میں جین کی منتقلی کے ل A ایک خود تکمیلی ادینو-ایسوسی ایٹ وائرل ویکٹر (اسکا اے اے وی 2/8-ایل پی 1-ایچ ایف فیکسکو) کا کھلا لیبل خوراک - طعام مطالعہ۔ https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00979238