مستحکم ہیموسٹیٹک تصحیح اور ہیموفیلیا سے متعلق بہتر معیار زندگی: ایٹراناکوجین ڈیزاپاروووک کے پیوٹل فیز 3 HOPE-B ٹرائل سے حتمی تجزیہ
ASGCT کے 25ویں سالانہ اجلاس کی جھلکیاں

مستحکم ہیموسٹیٹک تصحیح اور ہیموفیلیا سے متعلق بہتر معیار زندگی: ایٹراناکوجین ڈیزاپاروووک کے پیوٹل فیز 3 HOPE-B ٹرائل سے حتمی تجزیہ

پیش کردہ: سٹیون ڈبلیو پائپ، ایم ڈی، مشی گن یونیورسٹی، این آربر، مشی گن، ریاستہائے متحدہ

سٹیون ڈبلیو پائپ1، فرینک ڈبلیو جی لی بیک2، مائیکل ریچٹ3، نائجل ایس کی4، Giancarlo Castaman5، ڈیوڈ کوپر6، رابرٹ گٹ6، ریکارڈو ڈولمٹسچ6، یانان لی7، پال ای موناہن7، وولف گینگ میسباخ8

1یونیورسٹی آف مشیگن، این آربر، ایم آئی
2ایراسمس ایم سی، یونیورسٹی میڈیکل سینٹر، روٹرڈیم، نیدرلینڈز
3اوریگون ہیلتھ اینڈ سائنس یونیورسٹی ، پورٹلینڈ ، یا
4یونیورسٹی آف نارتھ کیرولائنا ، چیپل ہل ، این سی
5خون بہہنے کی خرابی اور کوگولیشن سینٹر ، کیریگی یونیورسٹی ہسپتال ، فلورنس ، اٹلی
6یونقور انکارپوریٹڈ ، لیکسنٹن ، ایم اے
7CSL بہرنگ، پرشیا کا بادشاہ، PA
8یونیورسٹی ہسپتال فرینکفرٹ ، فرینکفرٹ ، جرمنی

کلیدی ڈیٹا پوائنٹس

18 ماہ تک مستقل FIX سرگرمی

10x44 کی خوراک میں etranacogene dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX) کے ساتھ معتدل شدید (N=2) اور شدید (N=10) مریضوں کے لیے ایک مرحلے کی FIX سرگرمی13 فیز 3 HOPE-B ٹرائل میں gc/kg۔ اس تجزیے میں AAV5 نیوٹرلائزنگ اینٹی باڈیز (NAbs) والے اور اس کے بغیر مریض شامل تھے۔

AAV5 پر پہلے سے موجود NAbs کے ساتھ اور بغیر مضامین کے لیے اسی طرح کی FIX سرگرمی (%)

پہلے سے موجود AAV18 NAbs کے ساتھ اور اس کے بغیر مریضوں کے لیے بیس لائن پر اور 5 ماہ کے بعد کے انفیوژن پر ایک ریاستی FIX سرگرمی۔ اینٹی باڈیز کے ساتھ پتہ لگانے کی حد (LOD) سے زیادہ ٹائٹر ہونے کی تعریف کی گئی تھی۔ اینٹی باڈیز کے بغیر ایل او ڈی سے کم یا اس کے برابر ٹائٹر ہونے کی تعریف کی گئی تھی۔

مسلسل حفاظتی پروفائل

18 ماہ میں etranacogene dezaparvovec کے لیے حفاظتی پروفائل پہلے پیش کیے گئے ڈیٹا کے مطابق تھا۔ 10% سے زیادہ مریضوں میں ہونے والے اکثر علاج سے متعلق منفی واقعات (TRAE) ALT میں اضافہ (17%)، سردرد (15%)، انفلوئنزا جیسی بیماری (13%)، اور انفیوژن سے متعلق رد عمل (13%) تھے۔ )۔

متعلقہ مواد

انٹرایکٹو Webinars
تصویر

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, اور uniQure, Inc کی طرف سے تعلیمی گرانٹس کے ذریعے تعاون یافتہ۔

ضروری ایس ایس ایل